Výskum

Budúcnosť nikdy nebola nádejnejšia

Pre výskum Huntingtonovej choroby je to mimoriadne vzrušujúce obdobie. Nespočetné množstvo lekárov a vedcov na celom svete sa aktívne zapája do výskumných projektov a klinických štúdií v oblasti neurológie vo všeobecnosti a Huntingtonovej choroby zvlášť.

Najnovšie informácie o výskume nájdete v týchto zdrojoch:

Klinické skúšky

DIMENZIA

Stav: Aktívny a nábor

Ciele a zámery: Hlavným cieľom tejto štúdie je vyhodnotiť účinok SAGE-718 na kognitívnu výkonnosť a fungovanie u účastníkov s HD.

Umiestnenie: Spojené štáty americké, Austrália, Kanada a Spojené kráľovstvo

KINECT-HD2

Stav: Zápis je uzavretý

Ciele a zámery: KINECT-HD2 je otvorená štúdia pokračujúceho podávania valbenazínu na liečbu chorey spojenej s Huntingtonovou chorobou.

Umiestnenie: Spojené štáty americké a Kanada

Fáza I/II klinického skúšania AMT-130

Stav: Nábor

Ciele a zámery: Toto je prvá štúdia testujúca AMT-130 na ľuďoch. Hlavným cieľom je nájsť bezpečnú dávku AMT-130 u dospelých, ktorí boli pozitívne testovaní na gén HD a majú skoré štádium HD. Štúdia sa bude zaoberať aj tým, ako telo spracúva AMT-130, a bude skúmať, ako môže ovplyvniť priebeh ochorenia.

Umiestnenie: Nemecko, Poľsko a Spojené kráľovstvo

GENERÁCIA HD2

Stav: Nábor

Ciele a zámery: V tejto štúdii sa bude hodnotiť bezpečnosť, biomarkery a účinnosť tominersenu v porovnaní s placebo u účastníkov s prodromálnou a včasnou manifestáciou Huntingtonova choroba

Umiestnenie: Argentína, Austrália, Rakúsko, Kanada, Dánsko, Francúzsko, Nemecko, Taliansko, Nový Zéland, Poľsko, Portugalsko, Španielsko, Švajčiarsko, Spojené kráľovstvo, Spojené Štáty Americké

SOM3355 pre Huntingtonovu chorobu

Stav: Dokončené

Ciele a zámery: SOM3355 úspešne ukončil fázu 2a štúdií u HD a preukázal priaznivý bezpečnostný profil bez neurologických alebo neuropsychiatrických vedľajších účinkov. Program skúšania fázy 2b s cieľom zistiť rozsah dávok získal usmernenia na základe rokovaní s americkým Úradom pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) pred uvedením do prevádzky a vedeckého odporúčania Európskej agentúry pre lieky (EMA). 

Umiestnenie: Francúzsko, Nemecko, Taliansko, Poľsko, Španielsko, Švajčiarsko, Spojené kráľovstvo

PIVOT-HD

Stav: Aktívne

Ciele a zámery: Hlavným cieľom tejto štúdie je vyhodnotiť bezpečnosť a farmakodynamické účinky PTC518 v porovnaní s placebom u účastníkov s HD.

Umiestnenie: Austrália, Rakúsko, Kanada, Francúzsko, Nemecko, Taliansko, Holandsko, Nový Zéland, Španielsko, Spojené kráľovstvo

SELECT-HD

Stav: Dokončené

Ciele a zámery: Štúdia SELECT-HD bolo celosvetové, multicentrické, randomizované, dvojito zaslepené, placebom kontrolované klinické skúšanie fázy 1b/2a na posúdenie bezpečnosti a znášanlivosti jednorazových a viacnásobných vzostupných intratekálnych dávok WVE-003 u ľudí s potvrdenou diagnózou HD, ktorí sú v počiatočnom štádiu ochorenia a sú nositeľmi SNP3 v súvislosti s ich cytozín-adenín-guanínovou (CAG) expanziou. Medzi ďalšie ciele patrí hodnotenie farmakokinetiky a prieskumných farmakodynamických a klinických koncových ukazovateľov. 

Umiestnenie: Austrália, Dánsko, Francúzsko, Holandsko, Kanada, Nemecko, Poľsko, Spojené kráľovstvo, Španielsko, Taliansko

PROOF-HD

Stav: Ukončené - čaká sa na schválenie pridopidínu

Ciele a zámery: PROOF-HD je randomizovaná, dvojito zaslepená, placebom kontrolovaná štúdia fázy 3, v ktorej sa hodnotí účinnosť a bezpečnosť pridopidínu u pacientov so skorým štádiom Huntingtonovej choroby.

Aktualizácie výskumu

Aktuálne informácie o prebiehajúcich klinických skúškach z EHDN a Enroll-HD 2024 Strasbourg

sk_SKSlovak
Prejsť na obsah