Výskum

Budúcnosť nikdy nebola nádejnejšia

Pre výskum Huntingtonovej choroby je to mimoriadne vzrušujúce obdobie. Nespočetné množstvo lekárov a vedcov na celom svete sa aktívne zapája do výskumných projektov a klinických štúdií v oblasti neurológie vo všeobecnosti a Huntingtonovej choroby zvlášť.

Najnovšie informácie o výskume nájdete v týchto zdrojoch:

Klinické skúšky

DIMENZIA

Stav: Aktívny a nábor

Ciele a zámery: Hlavným cieľom tejto štúdie je vyhodnotiť účinok SAGE-718 na kognitívnu výkonnosť a fungovanie u účastníkov s HD.

Umiestnenie: Spojené štáty americké, Austrália, Kanada a Spojené kráľovstvo

KINECT-HD2

Stav: Zápis je uzavretý

Ciele a zámery: KINECT-HD2 je otvorená štúdia pokračujúceho podávania valbenazínu na liečbu chorey spojenej s Huntingtonovou chorobou.

Umiestnenie: Spojené štáty americké a Kanada

Fáza I/II klinického skúšania AMT-130

Stav: Nábor

Ciele a zámery: Toto je prvá štúdia testujúca AMT-130 na ľuďoch. Hlavným cieľom je nájsť bezpečnú dávku AMT-130 u dospelých, ktorí boli pozitívne testovaní na gén HD a majú skoré štádium HD. Štúdia sa bude zaoberať aj tým, ako telo spracúva AMT-130, a bude skúmať, ako môže ovplyvniť priebeh ochorenia.

Umiestnenie: Nemecko, Poľsko a Spojené kráľovstvo

GENERÁCIA HD2

Stav: Nábor

Ciele a zámery: V tejto štúdii sa bude hodnotiť bezpečnosť, biomarkery a účinnosť tominersenu v porovnaní s placebo u účastníkov s prodromálnou a včasnou manifestáciou Huntingtonova choroba

Umiestnenie: Argentína, Austrália, Rakúsko, Kanada, Dánsko, Francúzsko, Nemecko, Taliansko, Nový Zéland, Poľsko, Portugalsko, Španielsko, Švajčiarsko, Spojené kráľovstvo, Spojené Štáty Americké

SOM3355 pre Huntingtonovu chorobu

Stav: Dokončené

Ciele a zámery: SOM3355 úspešne ukončil fázu 2a štúdií u HD a preukázal priaznivý bezpečnostný profil bez neurologických alebo neuropsychiatrických vedľajších účinkov. Program skúšania fázy 2b s cieľom zistiť rozsah dávok získal usmernenia na základe rokovaní s americkým Úradom pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) pred uvedením do prevádzky a vedeckého odporúčania Európskej agentúry pre lieky (EMA). 

Umiestnenie: Francúzsko, Nemecko, Taliansko, Poľsko, Španielsko, Švajčiarsko, Spojené kráľovstvo

PIVOT-HD

Stav: Aktívne

Ciele a zámery: Hlavným cieľom tejto štúdie je vyhodnotiť bezpečnosť a farmakodynamické účinky PTC518 v porovnaní s placebom u účastníkov s HD.

Umiestnenie: Austrália, Rakúsko, Kanada, Francúzsko, Nemecko, Taliansko, Holandsko, Nový Zéland, Španielsko, Spojené kráľovstvo

SELECT-HD

Stav: Dokončené

Ciele a zámery: Štúdia SELECT-HD bolo celosvetové, multicentrické, randomizované, dvojito zaslepené, placebom kontrolované klinické skúšanie fázy 1b/2a na posúdenie bezpečnosti a znášanlivosti jednorazových a viacnásobných vzostupných intratekálnych dávok WVE-003 u ľudí s potvrdenou diagnózou HD, ktorí sú v počiatočnom štádiu ochorenia a sú nositeľmi SNP3 v súvislosti s ich cytozín-adenín-guanínovou (CAG) expanziou. Medzi ďalšie ciele patrí hodnotenie farmakokinetiky a prieskumných farmakodynamických a klinických koncových ukazovateľov. 

Umiestnenie: Austrália, Dánsko, Francúzsko, Holandsko, Kanada, Nemecko, Poľsko, Spojené kráľovstvo, Španielsko, Taliansko

PROOF-HD

Stav: Ukončené - čaká sa na schválenie pridopidínu

Ciele a zámery: PROOF-HD je randomizovaná, dvojito zaslepená, placebom kontrolovaná štúdia fázy 3, v ktorej sa hodnotí účinnosť a bezpečnosť pridopidínu u pacientov so skorým štádiom Huntingtonovej choroby.

Aktualizácie výskumu

Novinky

Aktualizácia od LoQus23

LoQus23 Therapeutics je biotechnologická spoločnosť skúmajúca malé molekuly liekov, ktoré by mohli zastaviť patogénnu expanziu tripletov, ktorá je príčinou a hnacou silou Huntingtonovej choroby (HD), myotonickej

Čítajte viac
Novinky

Nová fáza 1 štúdie POINT-HD

Začína sa nová fáza 1 štúdie POINT-HD zameraná na selektívne znižovanie hladiny huntingtínu Vážení vedúci predstavitelia komunity Huntingtonovej choroby, na základe vašej žiadosti o zasielanie aktualizácií o našich výskumných aktivitách vám s potešením oznamujeme, že

Čítajte viac

Aktuálne informácie o prebiehajúcich klinických skúškach z EHDN a Enroll-HD 2024 Strasbourg