podjetje uniQure je objavilo, da nadaljuje z vpisom bolnikov v raziskavo AMT-130 z večjim odmerkom.

Sporočilo skupnosti za Huntingtonovo bolezen iz podjetja uniQure

Spoštovani člani skupnosti Huntingtonove bolezni,

Danes zjutraj je podjetje uniQure izdalo sporočilo za javnost, ki je vključevalo najnovejše informacije o kliničnem preskušanju
AMT-130 (ime študijskega zdravila) za Huntingtonovo bolezen (HD).
avgusta letos napovedal vpis bolnikov na ravni višjih odmerkov v evropski fazi
I/II kliničnega preskušanja AMT-130, je odbor za spremljanje varnosti podatkov (DSMB) preskušanja
priporoča, da se vpis bolnika nadaljuje pri tem večjem odmerku. To pomeni, da
neodvisna skupina zdravnikov specialistov za HD je preučila vse razpoložljive informacije.
in je menil, da je treba nadaljevati z analizo razmerja med tveganjem in koristjo zdravila AMT-130.

Evropski in ameriški del tega kliničnega programa sta namenjena ocenjevanju varnosti in
prenašanje zdravila AMT-130, poleg tega pa pomaga določiti optimalni odmerek (koliko zdravila
je potrebno zdravilo) za napredovanje v pozno fazo kliničnega preskušanja. Študija bo služila tudi kot zgodnja
ocenjevanje sposobnosti zdravila AMT-130, da zniža vsebnost proteina huntingtina, in morebitnega povezanega učinka, ki bi ga to lahko imelo na
na bolezen.

Letos poleti je bila družba uniQure obveščena o nekaterih nepričakovanih hudih reakcijah kmalu po
dajanje zdravila AMT-130 v skupini z večjim odmerkom v preskušanju. Takrat se je odbor DSMB sestal
in se odločili, da bodo prekinili vpis v skupino z večjim odmerkom, da bi raziskali varnostne dogodke in
določiti morebitne ukrepe za ublažitev. Po temeljiti preiskavi DSMB ukinja pavzo, saj
navedeno zgoraj. Več podrobnosti je na voljo v sporočilu za javnost družbe uniQure, ki je bilo objavljeno danes zjutraj. To je
pomembno je poudariti, da so vsi nepričakovani varnostni dogodki pri treh bolnikih v celoti izzveneli.

Radi bi se zahvalili bolnikom, družinam in kliničnim ustanovam, ki so
se nam je pridružil na naši poti raziskovanja AMT-130 kot možnega zdravila za HD. Brez vašega
sodelovanja, naše poslanstvo zagotavljanja transformativnih terapij ne bi bilo mogoče. Iščemo
se veseli nadaljnjega dela s skupnostjo HD in bo še naprej delil najnovejše informacije o
klinični program AMT-130.

S spoštovanjem,

Daniel Leonard
Višji direktor globalnega zagovorništva bolnikov, uniQure

Oglejte si dokument tukaj.