Prilenia dosegla zadnji obisk pacienta v klinični študiji faze 3 PROOF-HD za Huntingtonovo bolezen

PROOF-HD je edina študija v pozni fazi Huntingtonove bolezni, ki je usmerjena v klinično napredovanje; vrhunski rezultati se pričakujejo v začetku drugega četrtletja 2023.

NAARDEN, Nizozemska in WALTHAM, Mass., 28. marec 2023 - Prilenia Therapeutics B.V., biotehnološko podjetje v klinični fazi, ki se osredotoča na nujno nalogo razvoja novih zdravil za upočasnitev napredovanja nevrodegenerativnih bolezni in nevrorazvojnih motenj, je danes sporočilo, da je zadnji udeleženec v PROOF-HD, globalni študiji faze 3 pri Huntingtonovi bolezni (HD), opravil zadnji načrtovani obisk obdobja slepega zdravljenja, kar pomeni zaključek glavne študije. Skoraj vsi bolniki (98 odstotkov), ki so izpolnjevali pogoje, so se odločili, da bodo nadaljevali z odprtim podaljšanjem študije PROOF-HD. Glavni rezultati študije PROOF-HD se pričakujejo v začetku drugega četrtletja 2023.

Študija PROOF-HD je bila izvedena z Študijska skupina Huntington (HSG), vodilno podjetje na področju kliničnih raziskav za HD in cenjen sodelavec podjetja Prilenia.

"Nujno potrebujemo zdravljenje, ki bi lahko spremenilo potek HD in prineslo upanje posameznikom in družinam, ki jih je prizadela ta bolezen," je dejal Dr. Michael R. Hayden, izvršni direktor in ustanovitelj podjetja Prilenia. "Naša ekipa si prizadeva, da bi skupnosti čim prej posredovala rezultate. Zahvaljujemo se skupini Huntington Study Group in njenim partnerjem, raziskovalcem študije, predvsem pa udeležencem študije in njihovim družinam za njihov prispevek k tej pomembni raziskavi." 

PROOF-HD je randomizirana, dvojno slepa, s placebom nadzorovana študija faze 3, ki ocenjuje varnost in učinkovitost pridopidina (45 mg dvakrat na dan 65 do 78 tednov), peroralnega, zelo selektivnega in močnega raziskovalnega agonista receptorja sigma-1 (S1R), pri osebah s HD. Cilj študije je oceniti sposobnost pridopidina, da ohrani funkcionalno sposobnost posameznikov s HD, s primarno končno točko spremembe glede na izhodiščno vrednost lestvice Unified Huntington Disease Rating Scale-Total Functional Capacity (UHDRS-TFC) v 65 tednih. V preskušanje je bilo vključenih 499 posameznikov, potekalo pa je v ZDA, Kanadi, Avstriji, Češki, Franciji, Nemčiji, Italiji, Nizozemski, Poljski, Španiji in Združenem kraljestvu. Študija je bila končana pravočasno in v skladu z načrti.

O pridopidinu

Pridopidin (45 mg dvakrat na dan) je peroralni, zelo selektiven in močan raziskovalni agonist S1R, ki je v dosedanjih kliničnih študijah pokazal podoben profil varnosti in prenašanja kot placebo. Beljakovina S1R je močno izražena v možganih in hrbtenjači, kjer uravnava več ključnih procesov, ki so pogosto oslabljeni pri različnih nevrodegenerativnih boleznih. Aktivacija S1R s pridopidinom spodbuja številne celične poti, vključno z avtofagijo, aksonalnim transportom, proizvodnjo mitohondrijske energije in homeostazo kalcija, ki so bistvene za delovanje in preživetje nevronov ter imajo lahko nevroprotektivne učinke.

Družba Prilenia ima za pridopidin pri HD in ALS označbo zdravila sirote v ZDA in EU. Poleg tega je pridopidin prejel oznako Fast Track ameriške agencije za hrano in zdravila (FDA) za zdravljenje HD.

O študijski skupini Huntington / HSG Clinical Research, Inc.

Huntington Study Group (HSG), ustanovljena leta 1993 v Rochestru v New Yorku, je neprofitna organizacija, ki jo sestavlja prva in največja svetovna mreža za sodelovanje več kot 800 strokovnjakov za Huntingtonovo bolezen na več kot 130 pooblaščenih raziskovalnih mestih HSG po vsem svetu. HSG Clinical Research, Inc., hčerinska družba v 100-odstotni lasti HSG, je celovita organizacija za klinične raziskave, ki je specializirana za izvajanje preskušanj na področju HD. HSG ponuja tudi izobraževalne storitve za zdravstvene delavce in izvajalce zdravstvene nege o zdravljenju bolnikov s HD. Za več informacij obiščite www.huntingtonstudygroup.org.

​

Prilenia Kontakt
Kristina Coppola
Vodja službe za korporativno komuniciranje
info@prilenia.com