Danes, 25. aprila, je družba Prilenia objavila rezultate raziskave PROOF-HD klinično preskušanje Huntingtonove bolezni. Nekaterim udeležencem je zdravilo Pridopidin zelo koristilo, medtem ko drugim sploh ni koristilo. 

To je obetavno, saj imamo prvič na voljo zdravilo, ki vpliva na napredovanje bolezni ter kognitivne in motorične simptome. - To je čudovit korak naprej," pravi Astri Arnesen, predsednik agencije EHA. -Kljub temu pa je dejstvo, da vsi udeleženci, ki so prejemali zdravilo, niso imeli pozitivnega učinka, tudi nekako razočarano.

Katera so ključna sporočila iz rezultatov študije Prilenia?

"Gremo v pravo smer," pravi predsednik združenja The Mednarodno združenje Huntington, Svein Olaf Olsen. Rezultati študije Prilenia kažejo, da je njihov terapevtski pristop varen in da ugodno vpliva na pomembne klinične ukrepe, kot so motorični in kognitivni simptomi HD.

Kljub temu je treba opozoriti, da je študija pokazala, da pridopidin ne doseže želenega izboljšanja/učinka na simptome HD, če ga mešate z drugimi zdravili, kot so nevroleptiki. "Zavedati pa se morate tudi, da Pridopidin ni zdravilo, ki bi bilo namenjeno vsem posledicam, ki jih prinaša Huntingtonova bolezen," pravi Svein Olaf Olsen.

Poleg tega preskušanje zdravila Prilenia ni doseglo primarne končne točke, tj. izboljšanja funkcionalne zmogljivosti, merjene z enotno lestvico za ocenjevanje Huntingtonove bolezni - skupna funkcionalna zmogljivost, in tudi ne ključne sekundarne končne točke, tj. izboljšanja sestavljene enotne lestvice za ocenjevanje Huntingtonove bolezni. Podjetje meni, da je pomanjkanje pomembnega učinka na te končne točke morda povezano z drugimi zdravili, ki so jih jemali udeleženci preskušanja.

V sporočilu za javnost z dne 25. aprila Prilenia navaja:

  • Predhodno opredeljene analize v PROOF-HD, v katerih so bili izključeni bolniki, ki so prejemali nevroleptike in zdravila za koreo, so pokazale klinično pomembne in nominalno pomembne koristi ter izboljšave glede na izhodiščno vrednost pridopidina v primerjavi s placebom pri napredovanju bolezni ter motoričnih in kognitivnih izidnih merah.
  • Q-Motor, objektivno merilo motoričnih funkcij, je pokazal močne pozitivne učinke za udeležence, ki so se v PROOF-HD v različnih časovnih točkah zdravili z pridopidinom.
  • V preskušanju PROOF-HD in preskušanju HEALEY ALS Platform je bil pridopidin dobro prenašan, brez resnih neželenih učinkov, povezanih z zdravljenjem.
  • Vendar primarna končna točka PROOF-HD (Unified Huntington Disease Rating Scale-Total Functional Capacity) in ključna sekundarna končna točka (Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale) nista dosegli statistične pomembnosti, pri čemer je bil učinek zakrit s sočasnimi zdravili.
  • Družba si prizadeva za razvoj pridopidina pri Huntingtonovi bolezni in amiotrofični lateralni sklerozi (ALS).

Kaj to pomeni za skupnost HD? Ali bomo dobili zdravilo na trg?

"Za dokončne zaključke je še prezgodaj," pravi Svein Olaf Olsen. "HD je zapletena bolezen s številnimi in vplivnimi značilnostmi. Dejstvo, da pridopidin ni pokazal izboljšanja na vseh področjih, pomeni, da podjetje zagotovo ni povsem zadovoljno z rezultatom. Morda pa so bila pričakovanja nekoliko prevelika. Tako ne bomo dobili zdravila, ki bi odpravilo vse simptome HD ali ki bi lahko ustavilo bolezen, morda pa bomo dobili zdravilo, ki lahko na primer pomaga ublažiti nekatere kognitivne ali motorične spremembe, povezane z boleznijo. To je dobra novica," pravi Olsen.

"To je podobno kot pri iskanju zdravil za raka, saj še vedno nimamo tablete, ki bi pomagala pri vseh vrstah raka. Vendar smo v procesu razvoja novih terapevtskih zdravil za HD. Smo na dobri poti," dodaja Olsen.

Ste razočarani? 

"Nikakor ne. Upal sem na kaj več. Tako kot vsi moji prijatelji sem upal na "končni rez!" "Končno rešitev". Prepričan sem, da boste nekega dne dobili tableto ali injekcijo za zdravljenje HD, vendar bo morda na začetku zdravljenje HD bolj podobno mešanici različnih zdravil in dobili bomo zdravila, ki ne bodo primerna za vse. Najpomembnejša točka v sporočilu za javnost podjetja Prilenia je, da imamo zdravilo, ki je lahko v pomoč. In zagotovo bo podjetje nadaljevalo s trdim delom, da bo zdravilo prišlo na trg," sklene Svein Olaf Olsen.


0 Komentarjev

Dodaj odgovor

Namestnik avatarja

Vaš e-naslov ne bo objavljen. * označuje zahtevana polja

sl_SISlovenian

Prijava

Preskoči na vsebino