Družba PTC Therapeutics deli pozitivne vmesne podatke iz kliničnega preskušanja PIVOT-HD pri bolnikih s Huntingtonovo boleznijo

21. junij 2023

Različica PDF

- Dod ose odvisno znižanje ravni beljakovin huntingtina (HTT) v krvi v 12 tednih –
- Ugoden profil prenašanja brez resnih neželenih dogodkov, povezanih z zdravljenjem, ali NfL špice – 

- Konferenčni klic in spletno predvajanje 21. junij^st ob 8:00 uri zjutraj po srednjeevropskem času - 

SOUTH PLAINFIELD, NJ, 21. junij 2023 /PRNewswire/ - Družba PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) je danes predstavila vmesne podatke iz 12-tedenskega dela študije faze 2 PIVOT-HD za PTC518 pri bolnikih s Huntingtonovo boleznijo. Študija je pokazala od odmerka odvisno znižanje ravni beljakovin Huntingtin (HTT) v celicah periferne krvi, pri čemer je bilo pri odmerku 10 mg doseženo povprečno znižanje ravni mutiranega HTT za 30%. Poleg tega je bila izpostavljenost PTC518 v cerebrospinalni tekočini (CSF) enaka ali višja od ravni nevezanega zdravila v plazmi.

Zdravljenje z zdravilom PTC518 je bilo tudi dobro prenašano, saj ni bilo z zdravljenjem povezanih resnih neželenih dogodkov, poročil o periferni nevropatiji ali toksičnosti, ki bi omejevala odmerek. Poleg tega ni bilo z zdravljenjem povezanih porastov lahke verige nevrofilamentnega proteina (NfL) v CSF, po 12 tednih zdravljenja z zdravilom PTC518 pa se je na splošno pokazal trend zniževanja ravni NfL v CSF.

"Zelo smo zadovoljni s spodbudnimi podatki iz vmesne analize PIVOT-HD, ki kažejo na zmanjšanje HTT v odvisnosti od odmerka, želeno izpostavljenost CSF in ugoden profil prenašanja brez dokazov o resnih neželenih dogodkih, povezanih z zdravljenjem, ali porastov CSF NfL," je dejal Dr. Matthew Klein, izvršni direktor družbe PTC Therapeutics, Inc.

PIVOT-HD je globalna, s placebom nadzorovana študija, ki je sestavljena iz dveh delov: začetne 12-tedenske s placebom nadzorovane faze, osredotočene na farmakologijo in farmakodinamični učinek zdravila PTC518, ki ji sledi 9-mesečni s placebom nadzorovani del. Študija bo na začetku vključevala dve stopnji odmerka, 5 miligramov in 10 miligramov, z možnostjo vključitve tretje stopnje odmerka do 20 miligramov.

Današnji konferenčni klic in spletna oddaja 
Družba PTC bo danes ob 8.00 uri zjutraj po srednjeevropskem času organizirala konferenčni klic, na katerem bo razpravljala o tej novici. Če želite dostopati do telefonskega klica, prosimo, da kliknite tukaj za registracijo in prejeli boste podatke za klicno številko. Da bi se izognili zamudam, priporočamo, da se udeleženci na konferenčni klic prijavijo 15 minut pred začetkom klica. Spletni prenos konferenčnega klica je na voljo v razdelku za vlagatelje na spletni strani PTC na naslovu https://ir.ptcbio.com/events-presentations. Ponovitev klica bo na voljo približno dve uri po zaključku klica in bo 30 dni po koncu klica arhivirana na spletni strani družbe.

O podjetju PTC518
PTC razvija potencialno zdravilo za Huntingtonovo bolezen, ki temelji na naši tehnologiji platforme za spajkanje. PTC518, majhna molekula, ki jo je mogoče jemati peroralno, zmanjšuje proizvodnjo mutiranega proteina Huntingtin, ki povzroča poškodbe in smrt nevrona, kar vodi v napredovanje bolezni. Peroralno biološko dostopna majhna molekula prodira skozi krvno možgansko pregrado, je selektivna, titrirana in se ne izloča, kar so ključne diferencialne lastnosti.

O Huntingtonovi bolezni
Huntingtonova bolezen (HD) je redka dedna genetska bolezen osrednjega živčnega sistema.¹ Povzroča jo okvarjen gen. Ta gen proizvaja beljakovino, imenovano Huntingtin, ki sodeluje pri delovanju živčnih celic v možganih (nevronov). Kadar je gen okvarjen, proizvaja nenormalno (ali mutirano) beljakovino huntingtin, ki je toksična in povzroča poškodbe in smrt nevronov.² HD se običajno pojavi pri ljudeh, ki so stari 30 ali 40 let. Simptomi se lahko pojavijo že v zgodnjem življenjskem obdobju, kar imenujemo juvenilna HD.^2,3 Obstajajo tudi primeri infantilne HD, ko se simptomi pojavijo pri otrocih, mlajših od 10 let.² Čeprav se simptomi od posameznika do posameznika razlikujejo, bolezen prizadene predvsem možgane in povzroči nenormalne gibe, težave z govorom, požiranjem in hojo ter številne druge simptome, vključno z vedenjskimi, kognitivnimi in motoričnimi simptomi. ^4,5 Čeprav obstajajo odobrene terapije za posamezne simptome bolezni, trenutno ni zdravila za HD, prav tako pa ni odobrenih zdravil, ki bi odložila začetek ali upočasnila napredovanje bolezni.

O družbi PTC Therapeutics, Inc.
PTC je globalno biofarmacevtsko podjetje, ki se osredotoča na odkrivanje, razvoj in trženje klinično diferenciranih zdravil, ki prinašajo koristi bolnikom z redkimi boleznimi. Sposobnost družbe PTC za inovacije pri iskanju novih terapij in globalno komercializacijo izdelkov je temelj, ki poganja naložbe v trdno in raznoliko linijo transformativnih zdravil. Poslanstvo družbe PTC je zagotoviti dostop do najboljših zdravljenj v svojem razredu za bolnike, ki imajo le malo možnosti za zdravljenje. Strategija družbe PTC je izkoristiti svoje močno znanstveno in klinično strokovno znanje ter globalno komercialno infrastrukturo, da bi terapije prišle do bolnikov. Družba PTC verjame, da lahko na ta način maksimalno poveča vrednost za vse svoje deležnike. Če želite izvedeti več o družbi PTC, nas obiščite na www.ptcbio.com in nam sledite na Facebooku, Instagramu, LinkedInu in Twitterju pod @PTCBio.

Za več informacij:
Vlagatelji:
Kylie O'Keefe
+1 (908) 300-0691
kokeefe@ptcbio.com

Mediji:
Jeanine Clemente
+1 (908) 912-9406
jclemente@ptcbio.com

V prihodnost usmerjena izjava
To sporočilo za javnost vsebuje izjave o prihodnosti v smislu zakona The Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Vse izjave v tem sporočilu za javnost, razen izjav o zgodovinskih dejstvih, so izjave o prihodnosti, vključno z izjavami glede prihodnjih pričakovanj, načrtov in obetov družbe PTC, strategije družbe PTC, vključno s pričakovanim časom kliničnih preskušanj in študij, razpoložljivostjo podatkov, predložitvijo in odzivi regulatorjev ter drugimi zadevami, prihodnjim poslovanjem, prihodnjim finančnim stanjem, prihodnjimi prihodki, predvidenimi stroški in cilji vodstva. Druge izjave o prihodnosti so lahko označene z besedami "smernice", "načrt", "predvidevanje", "verjamem", "ocena", "pričakujem", "nameravam", "lahko", "cilj", "potencialno", "bo", "bi", "lahko", "naj", "nadaljevanje" in podobnimi izrazi.

Dejanski rezultati, delovanje ali dosežki družbe PTC se lahko bistveno razlikujejo od tistih, ki so izraženi ali nakazani v izjavah o prihodnosti, ki jih je podala, zaradi različnih tveganj in negotovosti, vključno s tveganji in negotovostmi, povezanimi z: izidom pogajanj o cenah, kritju in povračilih s tretjimi plačniki za izdelke družbe PTC ali kandidatne izdelke, ki jih družba PTC komercializira ali bi jih lahko komercializirala v prihodnosti; pomembnimi poslovnimi učinki, vključno z učinki razmer v panogi, na trgu, v gospodarstvu, politiki ali regulativi; spremembami davčnih in drugih zakonov, predpisov, stopenj in politik; upravičeno bazo pacientov in komercialnim potencialom izdelkov družbe PTC in kandidatnih izdelkov; znanstveni pristop družbe PTC in splošni napredek pri razvoju; zadostnost denarnih sredstev družbe PTC in njena sposobnost, da v prihodnosti pridobi ustrezno financiranje za predvidljive in nepredvidljive stroške poslovanja in investicijske izdatke; ter dejavniki, obravnavani v razdelku "Dejavniki tveganja" v zadnjem letnem poročilu družbe PTC na obrazcu 10-K, kot tudi vse posodobitve teh dejavnikov tveganja, občasno vložene v drugih vlogah družbe PTC pri SEC. Pozivamo vas, da skrbno preučite vse te dejavnike.

Tako kot pri vseh farmacevtskih izdelkih v razvoju tudi pri razvoju, regulativni odobritvi in trženju novih izdelkov obstajajo velika tveganja. Nobenega zagotovila ni, da bo kateri koli izdelek prejel ali ohranil regulativno odobritev na katerem koli ozemlju ali da bo komercialno uspešen. 

Izjave o prihodnosti, ki jih vsebuje to sporočilo za javnost, predstavljajo stališča družbe PTC samo na dan tega sporočila za javnost in družba PTC se ne zavezuje in ne namerava posodobiti ali popraviti nobenih takih izjav o prihodnosti, da bi odražale dejanske rezultate ali spremembe v načrtih, obetih, predpostavkah, ocenah ali projekcijah ali drugih okoliščinah, ki se pojavijo po datumu tega sporočila za javnost, razen če to zahteva zakonodaja. 

Reference:

1. Svetovna zdravstvena organizacija, 2020. 8A01.10 Huntingtonova bolezen. Dostopno na: https://icd.who.int/browse11/l-m/en#/http://id.who.int/icd/entity/2132180242 Dostopno oktobra 2021.
2. Gatto EM, González Rojas N, Persi G, et al. Clin Parkinsonism Rel Disord 2020;3:100056.
3. Tabrizi SJ, Flower MD, Ross CA, et al. Nat Rev Neurol 2020;16(10):529-546.
4. Roos RAC. Orphanet J Rare Dis 2010;5:40.
5. Kirkwood SC, Su JL, Conneally P, et al. Arch Neurol 2001;58(2):273-278.

Oglejte si izvirno vsebino:https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-shares-positive-interim-data-from-pivot-hd-clinical-trial-in-huntingtons-disease-patients-301856396.html

Vir: PTC Therapeutics, Inc.