Znanstveniki z Weizmannovega inštituta v Izraelu so objavili rezultate študije na živalih, ki obetajo veliko za zdravljenje Huntingtonove bolezni. Odkrili so, da lahko dve majhni molekuli, imenovani SPI-24 in SPI-77, učinkovito zmanjšata izražanje mutiranega huntingtina v možganih, medtem ko na normalno izražanje genov ne vplivata. Ti spojini prehajata krvno-možgansko pregrado, zato sta primerni za neposredno dostavo v možgane s peroralno uporabo ali podkožnim vbrizgavanjem. 

Na mišjem modelu je dajanje SPI-24 in SPI-77 povzročilo izboljšanje motoričnih in čustvenih funkcij ter odložitev napredovanja bolezni.. Pomembno je, da pri dolgotrajni uporabi niso bili ugotovljeni neželeni stranski učinki ali globalne spremembe v izražanju genov. 

Profesorica Rivka Dikstein z Weizmannovega inštituta je ob objavi rezultatov dejala: "Te ugotovitve kažejo, da so SPI boljši od drugih pristopov za zniževanje Htt glede na selektivnost mutantnih alelov, metode dostave (brez operacije) in stroške." Svein Olaf Olsen, predstavnik IHA, je pozdravil rezultate: "To je res odlična novica. Čeprav je še zelo zgodaj, so te ugotovitve izjemno pomembne in bodo družinam s HD dale ogromno upanja."   

Povezava do sporočila za javnost: https://wis-wander.weizmann.ac.il/life-sciences/toward-treatment-huntington%E2%80%99s-disease

Povezava do raziskovalnega članka: https://www.embopress.org/doi/full/10.1038/s44321-023-00020-y


0 Komentarjev

Dodaj odgovor

Namestnik avatarja

Vaš e-naslov ne bo objavljen. * označuje zahtevana polja

sl_SISlovenian