FDA podeljuje podjetju uniQure naziv napredne terapije regenerativne medicine (RMAT)

Danes smo v skupnosti Huntington zelo srečni. Podjetje Uniqure je sporočilo, da je prejelo priznanje Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT).

"Imenovanje raziskovalne genske terapije AMT-130 pri Huntingtonovi bolezni je več kot obetavno," pravi predsednik IHA Svein Olaf Olsen. Dovoljenje RMAT temelji na treh merilih. Tretje merilo je tisto, ki ga opažamo v družini Huntingtonove bolezni, in sicer da morajo biti dosedanji rezultati preskušanja obetavni. Vemo, da napoved in odločitev FDA temeljita na 29 osebah, ki so sodelovale v kliničnem preskušanju, v katerem so bolniku vbrizgali zdravilo neposredno v možgane in na področje, kjer Huntingtonova bolezen "pustoši" na začetku razvoja bolezni. V preteklih letih smo imeli veliko neuspehov. 

"Upajmo, da je napoved podjetja uniQure začetek dobrih odzivov farmacevtske industrije. Pravzaprav si jih zaslužimo," pravi Svein.

Daniel Leonard, višji direktor globalnega zagovorništva bolnikov pri podjetju uniQure, je ob tej napovedi dejal: "Veselimo se nadaljnjega sodelovanja s skupnostjo HD, da bi program AMT-130 čim hitreje napredoval!"

Kliknite tukaj za celotno sporočilo za javnost