Družba PTC je danes objavila obetavne 12-mesečne rezultate študije faze 2 PIVOT-HD o peroralnem zdravilu PTC518.  

V 12. mesecu se je količina mutiranega huntingtina (mHTT) v krvi zmanjšala za 22% oziroma 43% pri odmerkih 5 mg in 10 mg. Podoben rezultat je bil opažen v cerebrospinalni tekočini, kjer se je mHTT znižal za 21% oziroma 43% pri odmerkih 5 mg in 10 mg. Poleg tega je zdravljenje z zdravilom PTC518 v 12. mesecu znatno upočasnilo napredovanje motoričnih simptomov, kot je bilo ocenjeno s skupno motorično oceno (poslabšanje za 2,0 točke pri 5 mg in 1,3 točke pri 10 mg v primerjavi s 4,9 točke pri placebu).

Predsednik IHA Svein Olaf Olsen pravi: "To je res vznemirljiva novica! Zelo dobro je videti tako velike rezultate, še bolj pa zato, ker je zdravilo PTC518 enostavno za jemanje in ima ugodno prenašanje. Čestitke in zahvala podjetju PTC Therapeutics za opravljeno delo. Veselimo se njihove študije učinkovitosti faze 3. To se ne more zgoditi dovolj kmalu."

Preberite celotno sporočilo