Družba Wave Life Sciences napoveduje pozitivne rezultate preskušanja faze 1b/2a SELECT-HD s prvim kliničnim dokazom alelno selektivnega znižanja vrednosti mutiranega huntingtina pri Huntingtonovi bolezni

Družba Wave Life Sciences je danes objavila pozitivne rezultate raziskave SELECT-HD, našega s placebom nadzorovanega preskušanja faze 1b/2a, v katerem se ocenjuje raziskovalna terapija WVE-003. Ti rezultati kažejo, da zdravilo WVE-003 selektivno zmanjšuje toksični, mutirani huntingtin (mHTT) in ohranja zdrav, divji huntingtin (wtHTT) pri posameznikih s Huntingtonovo boleznijo.

Rezultati preskušanja
V analizi so primerjali udeležence, ki so bili zdravljeni s tremi 30 mg intratekalnimi odmerki zdravila WVE-003
vsakih 8 tednov z udeleženci, ki so prejemali placebo, in opazili naslednje:

• Znatno in trajno znižanje mHTT do 46%.
• Ohranjanje zdravih, wtHTT.
• Zdravilo WVE-003 je bilo na splošno varno in se je dobro prenašalo.
• Statistično pomembna korelacija znižanja mHTT z upočasnitvijo izgube kaudata, ki
  je slikovni biomarker, ki napoveduje klinične izide.
• Čeprav ta študija ni bila namenjena kliničnim izidom, je bilo upočasnjevanje upadanja
  opazovana za skupno motorično oceno (TMS).

Kaj se bo zgodilo potem?
Na podlagi uspešne študije SELECT-HD bodo naslednji koraki za WVE-003 temeljili na sestankih
z regulatorji razpravljali o razvojni poti za WVE-003, ki bo vključevala možnost
pospešeno odobritev in odprto razširjeno študijo (OLE) za SELECT-HD.

Preberite pismo skupnosti

Preberite sporočilo za javnost