uniQure objavlja pozitivne vmesne podatke, ki dokazujejo upočasnitev napredovanja bolezni v I/II fazi preskušanja AMT-130 za HD

"Zelo smo zadovoljni s temi novimi podatki, ki kažejo statistično pomembno, od odmerka odvisno upočasnitev napredovanja Huntingtonove bolezni in znižanje NfL v CSF v 24 mesecih," je izjavil Walid Abi-Saab, dr. med., glavni zdravnik družbe uniQure. "Menimo, da je to prvo klinično preskušanje katerega koli zdravila za Huntingtonovo bolezen, ki je pokazalo dokaze o potencialni dolgoročni klinični koristi in zmanjšanju ključnega označevalca nevrodegeneracije. Poleg tega smo zaradi enkratnega dajanja zdravila AMT-130 v edinstvenem položaju, da nadaljujemo z zbiranjem dolgoročnih rezultatov za bolnike iz študij faze I/II, ki potrjujejo nastajajočo terapevtsko korist. Veselimo se prvega multidisciplinarnega sestanka RMAT s FDA še letos, na katerem bomo razpravljali o možnostih pospešenega kliničnega razvoja zdravila AMT-130."

Preberite celotno sporočilo za javnost tukaj.