FDA podeli hitri postopek za program PTC518 za Huntingtonovo bolezen

PTC518 je peroralno zdravilo, ki zmanjšuje nastajanje mutiranega proteina Huntingtin, ki povzroča napredovanje bolezni. Programi z oznako Fast Track imajo lahko koristi od zgodnjega sodelovanja s FDA in so lahko upravičeni do prednostnega pregleda in pospešene odobritve. To sledi objavi 12-mesečnih vmesnih podatkov iz študije faze 2 družbe PTC, ki so pokazali, da so udeleženci, ki so prejemali zdravilo PTC518, v odvisnosti od odmerka zmanjšali količino mutiranega proteina Huntingtin v krvi do 43%. 

 "Dodelitev naziva hitre poti programu PTC518 še dodatno potrjuje potencial programa PTC518 za zdravljenje bolnikov s Huntingtonovo boleznijo," je dejal Matthew B. Klein, dr. med., izvršni direktor družbe PTC Therapeutics. 

Preberite sporočilo za javnost tukaj.