Družba LoQus23 Therapeutics je napovedala financiranje v višini 35 milijonov funtov za razvoj novega zdravila za zaviranje somatske širitve pri Huntingtonovi bolezni

• Financiranje je vodilo vodilno podjetje tveganega kapitala na področju znanosti o življenju Forbion, sodelovala pa sta tudi obstoječa vlagatelja SV Health Investors' Dementia Discovery Fund (DDF) in Novartis Venture Fund (NVF).
• Vodilni program, usmerjen proti MutSβ, bo v kliniko vstopil leta 2026, saj ponuja potencialno zdravljenje Huntingtonove bolezni, ki bi lahko spremenilo bolezen.
• Glavni partner družbe Forbion Rogier Rooswinkel se je pridružil upravnemu odboru

Cambridge, Združeno kraljestvo, 2. oktober 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), zasebno biotehnološko podjetje, ki raziskuje zdravila z majhnimi molekulami, ki bi lahko ustavila nestabilnost DNK in upočasnila nevrodegeneracijo pri Huntingtonovi bolezni, miotonični distrofiji tipa 1 in podobnih boleznih z razširjenimi tripleti, danes objavlja uspešno zaključeno financiranje serije A v višini 35 milijonov GBP (približno $43 milijonov EUR). Finančni krog je vodila družba Forbion skupaj z obstoječima vlagateljema SV Health Investors' Dementia Discovery Fund (DDF) in Novartis Venture Fund (NVF). Glavni partner Forbiona Rogier Rooswinkel se bo pridružil upravnemu odboru podjetja LoQus23.

LoQus23 so leta 2019 ustanovili podjetniki v rezidenci DDF Dr. David Reynolds, Dr. Caroline Benn in Dr. Ruth McKernan CBE, FMedSci, financirali pa so ga iz sklada SV Dementia Discovery Fund. Leta 2021 je prejelo dodatna zagonska sredstva iz sklada NVF. Podjetje je od takrat vzpostavilo platformo testov in serijo majhnih molekul zaviralcev MutSα in MutSβ, ki so terapevtsko pomembne pri do 30 boleznih s trojnimi ponavljanji, vključno s Huntingtonovo boleznijo.

Veje sistema za popravljanje neskladij (MMR) popravljajo vstavitve, izbrise in napake pri vgradnji DNK med transkripcijo in/ali celično replikacijo z dvema glavnima potema, ki sta odvisni od velikosti neskladja - MutSα za majhna neskladja in MutSβ za večje vstavitvene/izbrisne zanke.

Huntingtonova bolezen je avtosomno dominantna nevrodegenerativna bolezen, za katero trenutno ni na voljo nobenega zdravljenja, ki bi spremenilo potek bolezni, in za katero samo v ZDA živi 30.000 bolnikov. LoQus23 upa, da bo z usmerjanjem somatske ekspanzije upočasnil ali celo ustavil pojav in napredovanje Huntingtonove bolezni, kar potrjujejo genetske študije in nedavno okrepljeni predklinični modeli.

Izkupiček financiranja serije A bo namenjen predvsem podpori predkliničnega razvoja in začetnih kliničnih študij vodilnega programa podjetja LoQus23, alosteričnega zaviralca MutSβ z majhnimi molekulami. Družba pripravlja svoj vodilni program za vstop v klinično prakso leta 2026.

Dr. David Reynolds, izvršni direktor družbe LoQus23 Therapeutics, je dejal: "To financiranje nam bo omogočilo razvoj ključnih kliničnih podatkov, ki bodo podprli razvoj našega vznemirljivega vodilnega programa. Vedno več podatkov kaže na to, da je somatska ekspanzija, ki jo povzroča nepravilno popravljanje neskladij DNK, glavni krivec za Huntingtonovo bolezen, kar je velika podpora temu, da bo naš pristop k razvoju peroralnih terapij z majhnimi molekulami preobrazba za bolnike s to strašno dedno boleznijo. Pozdravljamo podjetje Forbion kot glavnega vlagatelja v tem krogu poleg naših obstoječih visokokvalificiranih vlagateljev in se veselimo njihove podpore in strokovnega znanja."

Rogier Rooswinkel, generalni partner v družbi Forbion in novoimenovani član upravnega odbora družbe LoQus23, je povedal: "Somatska širitev je ključni dejavnik bolezni s trojno ponovitvijo, kot je Huntingtonova bolezen. Pri somatski razširitvi se zdi, da je MutSβ najbolj obetavna in najbolje potrjena tarča, ki lahko ustavi napredovanje bolezni. Podjetje LoQus23 je vodilno pri razvoju alosteričnih majhnih molekul proti MutSβ in veselimo se sodelovanja z njimi, da bi njihove molekule napredovale v klinične namene in končno koristile bolnikom."

Preverite sporočilo za javnost tukaj