Družba PTC Therapeutics sklene globalni licenčni sporazum in sporazum o sodelovanju z družbo Novartis za program PTC518 za Huntingtonovo bolezen

2. decembra 2024

- PTC bo ob zaključku prejel $1,0B v gotovini -
- Družba PTC je upravičena do prejema do $1,9B razvojnih, regulativnih in prodajnih mejnikov.
- PTC za delitev dobička v ZDA in dvomestne licenčnine za neto prodajo zunaj ZDA -
- Novartis bo prevzel globalne odgovornosti za razvoj, proizvodnjo in trženje po zaključku placebom nadzorovanega dela študije PIVOT-HD, ki je v teku.
- Družba PTC bo 2. decembra 2024 ob 8.30 po vzhodnem času organizirala konferenčni klic.

WARREN, NJ, 2. december 2024 /PRNewswire/ - Družba PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) je danes objavila podpis ekskluzivne globalne licenčne pogodbe in pogodbe o sodelovanju z družbo Novartis Pharmaceuticals Corporation, hčerinsko družbo družbe Novartis AG (NYSE: NVS), za svoj program PTC518 Huntingtonova bolezen, ki vključuje povezane molekule. V skladu s sporazumom bo PTC prejel vnaprejšnje plačilo v višini $1,0 milijarde, do $1,9 milijarde razvojnih, regulativnih in prodajnih mejnikov, delež dobička v ZDA in dvomestne licenčnine za prodajo zunaj ZDA.

"PTC518 je vodilno peroralno zdravilo za spreminjanje bolezni, ki se razvija za Huntingtonovo bolezen, ekonomski vidiki tega sporazuma pa so v skladu z obljubami tega zdravljenja," je dejal Matthew B. Klein, doktor medicine, glavni izvršni direktor družbe PTC Therapeutics. "To sodelovanje združuje PTC-jevo strokovno znanje na področju razvoja terapij z majhnimi molekulami za spajanje z Novartisovim strokovnim znanjem na področju globalnega razvoja in komercializacije nevroznanstvenih terapij. Navdušeni smo nad sodelovanjem z Novartisom, da bi pospešili potencial zdravila PTC518 za več sto tisoč bolnikov s HD po vsem svetu, ki potrebujejo terapijo, zasnovano tako, da se dobro prenaša in učinkovito spreminja bolezen. Družba PTC bo prihodke od te transakcije uporabila za širitev naše platforme za cepljenje ter za podporo komercialnim in razvojnim dejavnostim portfelja."

"Huntingtonova bolezen je uničujoča družinska bolezen s smrtnim izidom. Ta sporazum s PTC je namenjen krepitvi naše nevroznanstvene linije in odraža našo strateško usmerjenost in zavezanost k raziskovanju novih in potencialno transformativnih pristopov za nevrodegenerativne bolezni z velikimi neizpolnjenimi potrebami," je dejal Vas Narasimhan, izvršni direktor družbe Novartis. "Veselimo se, da bomo gradili na svojem strokovnem znanju na področju nevrodegenerativnih bolezni in izkušnjah na področju HD z namenom, da bi razvili to potencialno prvo oralno terapijo v svojem razredu za skupnost HD."

Zdravilo PTC518 je bilo odkrito na podlagi PTC-jeve potrjene platforme za cepljenje in se trenutno preučuje v potekajočem preskušanju faze 2 PIVOT-HD. Vmesni rezultati, objavljeni junija 2024, so pokazali, da je zdravljenje z zdravilom PTC518 povzročilo trajno, od odmerka odvisno zmanjšanje ravni mutiranega proteina Huntingtin (HTT) v krvi in cerebrospinalni tekočini (CSF) ter zgodnje znake od odmerka odvisnih koristi pri ključnih kliničnih meritvah v 12 mesecih.¹ Pomembno je, da PTC518 še naprej izkazuje ugoden profil varnosti in prenašanja.¹

Novartis bo prevzel odgovornost za razvoj, proizvodnjo in trženje zdravila PTC518 po zaključku trenutnega placebom nadzorovanega dela raziskave PIVOT-HD, ki bo predvidoma potekal v prvi polovici leta 2025.  

Podjetji si bosta dobiček in izgubo v ZDA delili v razmerju 40/60 (40% PTC in 60% Novartis).

Zaključek transakcije je odvisen od običajnih zaključnih pogojev, vključno z regulativnim dovoljenjem. Stranki predvidevata, da bo sporazum sklenjen v prvem četrtletju leta 2025.