Družba UniQure napoveduje uskladitev z agencijo FDA glede ključnih elementov pospešene poti odobritve za AMT-130

Včeraj je podjetje uniQure objavilo sporočilo za javnost, v katerem je napovedalo uskladitev z ameriško Upravo za hrano in zdravila (FDA) glede ključnih elementov pospešenega postopka odobritve programa AMT-130 podjetja uniQure za Huntingtonovo bolezen. Ključne ugotovitve so naslednje:

- Uprava ZDA za hrano in zdravila (FDA) se strinja, da lahko podatki iz tekočih študij faze I/II v primerjavi z zunanjo kontrolo v naravni zgodovini služijo kot glavna podlaga za vlogo za izdajo dovoljenja za biološko zdravilo (BLA) za pospešeno odobritev.

- Agencija FDA se strinja, da se lahko sestavljena enotna ocenjevalna lestvica Huntingtonove bolezni (cUHDRS) uporablja kot vmesna klinična končna točka za pospešeno odobritev.

Preberete lahko celotno sporočilo za javnost tukaj.