UniQure sporoča, da je FDA podelila imenovanje za prebojno terapijo AMT-130 za zdravljenje Huntingtonove bolezni

~ Oznaka za prebojno terapijo na podlagi kliničnih dokazov iz preskušanj faze I/II, ki kažejo na pomembno upočasnitev napredovanja bolezni ~

~ Dodatna posodobitev predpisov in navodila za predložitev vloge za izdajo biološkega dovoljenja 

predvidoma v drugem četrtletju leta 2025 ~ 

LEXINGTON, Mass. in AMSTERDAM, 17. april 2025 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), vodilno podjetje na področju genskega zdravljenja, ki razvija transformativne terapije za bolnike z resnimi zdravstvenimi potrebami, je danes sporočilo, da je ameriška agencija za hrano in zdravila (FDA) podelila oznako prebojne terapije za zdravilo AMT-130 za zdravljenje Huntingtonove bolezni, redke dedne nevrodegenerativne bolezni, za katero trenutno ni na voljo terapij, ki bi spremenile bolezen. Ta označba dopolnjuje označbo napredne terapije regenerativne medicine (RMAT), označbo zdravila sirote in označbo hitrega postopka, ki jih je FDA že prej podelila zdravilu AMT-130.

"Pridobitev naziva prebojne terapije poudarja nujno potrebo po učinkovitem zdravljenju Huntingtonove bolezni in spodbudne vmesne podatke, ki kažejo, da lahko zdravilo AMT-130 upočasni napredovanje bolezni," je dejal Walid Abi-Saab, dr. med., glavni zdravnik družbe uniQure. "To je močno priznanje obetavnosti AMT-130 in pomembnega napredka, ki smo ga dosegli. Globoko cenimo stalno zavezanost agencije FDA k pospeševanju inovativnih genskih terapij za bolnike s kritičnimi neizpolnjenimi potrebami in se veselimo tesnega sodelovanja z agencijo, da bo zdravilo AMT-130 čim prej na voljo skupnosti bolnikov s Huntingtonovo boleznijo."

Označitev za prebojno terapijo je podprta s kliničnimi podatki iz tekočih preskušanj faze I/II zdravila AMT-130 za zdravljenje Huntingtonove bolezni. Julija 2024 je družba uniQure predstavila vmesne podatke po 24 mesecih, ki so pokazali od odmerka odvisno upočasnitev napredovanja bolezni na podlagi cUHDRS zdravljenih bolnikov v primerjavi z naravnim potekom bolezni. Do zdaj je zdravilo AMT-130 prejelo 45 bolnikov.

Namen označbe za prebojno zdravljenje je pospešiti razvoj in pregled raziskovalnih terapevtskih kandidatov, ki so namenjeni zdravljenju resnega stanja in predhodni klinični dokazi kažejo, da lahko zdravilo pri klinično pomembnih končnih točkah bistveno izboljša razpoložljivo zdravljenje. Na splošno morajo predhodni klinični dokazi pokazati jasno prednost pred razpoložljivo terapijo. Zdravilo, ki prejme oznako za prebojno zdravljenje, je upravičeno do vseh značilnosti hitrega postopka, intenzivnih smernic za učinkovit program razvoja zdravila in zavezanosti agencije FDA, ki vključuje višje vodstvene delavce.¹.

Preberite celotno sporočilo za javnost tukaj.

kot