Prilenia in Ferrer predstavljata najnovejše informacije o evropskem regulativnem postopku za Pridopidin pri Huntingtonovi bolezni

25. julij 2025

NAARDEN, Nizozemska, WALTHAM, Mass. in BARCELONA, Španija - (BUSINESS WIRE)- Podjetji Prilenia Therapeutics B.V. in Ferrer sta danes sporočili, da je Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) pri Evropski agenciji za zdravila (EMA) priporočil zavrnitev vloge za pridobitev dovoljenja za promet z zdravilom pridopidin za Huntingtonovo bolezen (HD).

Razočarani smo, vendar nas to ne ovira pri naši zavezi, da bomo bolnikom ponudili po našem mnenju učinkovito terapijo, in bomo v sodelovanju z regulativnimi organi preučili vse možnosti.

Prilenia in Ferrer se osredotočata na čim hitrejše zagotavljanje pridopidina ljudem s HD in amiotrofično lateralno sklerozo (ALS) po vsem svetu. V bližnji prihodnosti načrtujeta začetek potencialno registracijske globalne študije HD, da bi potrdila predhodno ugotovljene rezultate pridopidina, in ključne globalne študije 3. faze ALS, pri čemer naj bi se nabor za obe študiji začel čim prej.

O pridopidinu

Pridopidin (45 mg dvakrat na dan) je močan in selektiven agonist receptorja sigma-1 (S1R), ki se uporablja peroralno in spodbuja ključne nevroprotektivne mehanizme, ki so pogosto oslabljeni pri nevrodegenerativnih boleznih, kot sta HD in ALSi.

V obsežnem razvojnem programu pridopidina je sodelovalo približno 1 600 ljudi, pri čemer so bile dokazane klinično pomembne in trajne koristi pri napredovanju bolezni, kogniciji, motoričnih sposobnostih in kakovosti življenja pri bolnikih ter ugoden profil varnosti in prenašanja.

Poleg HD je pridopidin v pozni fazi kliničnega razvoja za ALS, pri čemer družbi Prilenia in Ferrer načrtujeta čimprejšnji začetek enega ključnega preskušanja faze 3 pri ALS, ki bo temeljilo na ugotovitvah iz preskušanja platforme 2. faze HEALEY ALS pri populaciji z zgodnjim in hitrim napredovanjem bolezni.

Pridopidin je imenovan za zdravilo siroto za HD in ALS v ZDA in EU ter ima oznako FDA Fast Track za zdravljenje HDii.

Nurzigma® (pridopidin) je registrirana blagovna znamka družbe Prilenia.

O Huntingtonovi bolezni

Huntingtonova bolezen (HD) je redka, dedna, avtosomno dominantna nevrodegenerativna bolezen, ki povzroča funkcionalne, motorične, kognitivne in vedenjske simptome. HD je posledica mutacije v genu huntingtinaiii, pri čemer ima vsak otrok staršev s HD 50-odstotno možnost, da bo zbolel.iv

HD prizadene približno 4,88 od 100.000 ljudi na svetu, pri dodatnih 300.000 ljudeh pa obstaja tveganje za razvoj HDv,vi. Običajno jo diagnosticirajo med 30. in 50. letom starosti, čeprav se HD lahko pojavi pri kateri koli starosti, tudi pri otrocih in mladih odraslih (t. i. juvenilna HD ali JHD). Bolezen počasi napreduje od 15 do 20 let, pri čemer bolniki počasi izgubljajo sposobnost dela, sporazumevanja, obvladovanja vsakdanjega življenja in skrbi zase. Ta vse večja invalidnost privede do popolne odvisnosti od negovalca in nazadnje do smrti.

Edina trenutno razpoložljiva zdravila za HD se osredotočajo na lajšanje simptomov in paliativno oskrbo, ne vplivajo pa na ukrepe splošnega napredovanja.

O podjetju Prilenia

Prilenia je zasebno biofarmacevtsko podjetje, ki ga vodi neomajna zavezanost znanstveni odličnosti in pospeševanju napredka za ljudi, obolele za Huntingtonovo boleznijo (HD), amiotrofično lateralno sklerozo (ALS) ter drugimi otroki in odraslimi z nevrodegenerativnimi motnjami. Naše poslanstvo je preprosto, a nujno: razviti in zagotoviti trajnostni dostop do transformativnih zdravil za ljudi z uničujočimi nevrodegenerativnimi boleznimi.

Družba Prilenia je 28. aprila 2025 s podjetjem Ferrer sklenila pogodbo o sodelovanju in licenci za komercializacijo in skupni razvoj pridopidina v Evropi in na drugih izbranih trgih, pri čemer je obdržala vse pravice do komercializacije in razvoja pridopidina v Severni Ameriki, na Japonskem in v azijsko-pacifiški regiji.

Družba je registrirana na Nizozemskem, podpirajo pa jo vodilni vlagatelji na področju znanosti o življenju.

Za več informacij obiščite www.prilenia.com in se z nami povežite na omrežju LinkedIn ali X (Twitter).

O podjetju Ferrer

V družbi Ferrer se s poslovanjem borimo za socialno pravičnost. Že dolgo smo podjetje, ki želi delati drugače; namesto da bi povečali donos za delničarje, večino svojega dobička ponovno vlagamo v pobude, ki vračajo družbi. Nazaj, kamor spada. Presegamo skladnost in nas vodijo najvišji standardi trajnosti, etike in integritete. Zato smo od leta 2022 družba B Corp.

Podjetje Ferrer, ustanovljeno leta 1959 v Barceloni, v več kot sto državah ponuja preobrazbene rešitve za življenjsko nevarne bolezni. V skladu s svojim namenom se vse bolj osredotočamo na pljučne žilne in intersticijske pljučne bolezni ter redke nevrološke motnje pri odraslih in otrocih. Našo 1 800-člansko ekipo vodi jasno prepričanje: naše poslovanje ni samo sebi namen, temveč način za spreminjanje življenj.

Mi smo Ferrer. Ferrer za vedno. www.ferrer.com

i Naia, L., Ly, P., Mota, S.I. et al. Receptor Sigma-1 posreduje pridopidinsko reševanje mitohondrijskega delovanja v modelih Huntingtonove bolezni. Neurotherapeutics 18, 1017-1038 (2021). https://doi.org/10.1007/s13311-021-01022-9 ii Cudkowicz, M. Letno srečanje AAN, 6.-9. april 2025, San Diego, Kalifornija iii Eddings CR, Arbez N, Akimov S, Geva M, Hayden MR, Ross CA. Pridopidin ščiti nevrone pred toksičnostjo mutantnega huntingtina prek receptorja sigma-1. Neurobiol Dis. 2019 Sep;129:118-129. doi: 10.1016/j.nbd.2019.05.009. Epub 2019 May 17. PMID: 31108174; PMCID: PMC6996243. iv Myers RH. Genetika Huntingtonove bolezni. NeuroRx. 2004 Apr;1(2):255-62. Doi: 10.1602/neurorx.1.2.255. PMID: 15717026; PMCID: PMC534940.) v Medina in drugi, Prevalenca in pojavnost Huntingtonove bolezni: (2): posodobljen sistematični pregled in metaanaliza. Mov Disord. 2022 Dec;37(12):2327-2335. vi Jiang, A., Handley, R. R., Lehnert, K., & Snell, R. G. (2023). Od patogeneze do terapije: Huntingtonove bolezni: pregled 150 let raziskav Huntingtonove bolezni. International Journal of Molecular Sciences, 24(16), 13021. https://doi.org/10.3390/ijms241613021

Stiki za medije:

Prilenia Kontakt Ekipa za komunikacije info@prilenia.com

Ferrer Kontakt Alba Soler, direktorica za komuniciranje asolerc@ferrer.com

Vir: Prilenia Therapeutics B.V.