Skyhawk poroča o podatkih o kohorti C

Podjetje Skyhawk je danes predstavilo najnovejše podatke o delu C svojega preskušanja faze 1 SKY-0515.

--Pismo skupnosti...

Dragi prijatelji in sodelavci družbe Skyhawk,

Z veseljem danes objavljamo prve vmesne rezultate dela C skupine bolnikov našega kliničnega preskušanja faze 1 SKY-0515 za zdravljenje Huntingtonove bolezni. Spodaj in na povezavi tukaj je sporočilo za javnost.

Kot je razvidno iz zgornje slike, se pri bolnikih, ki prejemajo zdravilo SKY-0515, do dneva 84 v odvisnosti od odmerka zmanjša vsebnost beljakovine mHTT v krvi, vključno z 62% pri dnevnem peroralnem odmerku 9 mg, zdravljenje pa se nadaljuje.

Zdravljenje z zdravilom SKY-0515 povzroči tudi pomembno zmanjšanje mRNA PMS1 v odvisnosti od odmerka in izkazuje odlično penetracijo v osrednji živčni sistem. Zdravilo je bilo na splošno dobro prenašano pri obeh testiranih ravneh odmerkov, kar podpira nadaljnji klinični razvoj, v Avstraliji in na Novi Zelandiji pa se zdaj izvaja naše preskušanje faze 2/3 FALCON-HD pri bolnikih.

"SKY-0515 zmanjšuje beljakovino mHTT v najbolj impresivnem obsegu, ki smo ga doslej opazili pri bolnikih, ključno pa je, da klinični podatki in podatki o biomarkerjih zaenkrat ne kažejo nobenih pomislekov glede varnosti pri vseh testiranih odmerkih," je dejal Ed Wild, profesor nevrologije na University College London. "Zelo dobro je, da opažamo tudi znatno zmanjšanje PMS1, kar bi morala biti močna kombinacija za zdravljenje Huntingtonove bolezni prek dveh njenih glavnih patogenih mehanizmov. Tako je videti uspeh po treh mesecih, kar je podlaga za pomemben vpliv na ljudi, ki živijo s HD po vsem svetu in za katere bi bilo peroralno zdravljenje z zmanjšanjem vsebnosti huntingtina, kot je SKY-0515, resnično preobrazbeno."

"Moč biomarkerskega odziva zdravila SKY-0515 že po 84 dneh zdravljenja poudarja njegov potencial kot transformativne terapije za HD," je dejal Sergej Paushkin, vodja raziskav in razvoja pri družbi Skyhawk Therapeutics. "Ti vmesni podatki so pomemben mejnik za zdravilo SKY-0515 in poudarjajo moč platforme podjetja Skyhawk za zagotavljanje prvovrstnih majhnih molekul za uničujoče bolezni, za katere ni odobrenih terapij, ki bi spremenile bolezen."

Družba Skyhawk načrtuje, da bo do konca leta 2027 v klinične namene uvedla vrsto dodatnih novih zdravil za redka nevrološka obolenja, za katera ni terapij, ki bi spremenile bolezen. Prvo zdravilo se bo začelo preizkušati sredi leta 2026.

Navdušeni smo nad napredkom pri pomoči bolnikom in hvaležni za vašo podporo!

Z vsemi našimi najboljšimi željami,

Maura in ekipa Skyhawk~