ADORE-DH - potencialna terapija z matičnimi celicami

ADORE-DH je bilo preskušanje faze II potencialnega zdravljenja z matičnimi celicami za HD.

Namen te randomizirane, dvojno slepe, s placebom nadzorovane študije, ki jo je sponzoriral AZIDUS Brasil (organizacija za klinične raziskave), je bil oceniti varnost in učinkovitost zdravila NestaCell® pri bolnikih s HD. NestaCell® je terapija, ki temelji na človeških matičnih celicah iz zobne pulpe (hDPSC) in vsebuje matične celice iz zobne pulpe mlečnih zob zdravih otrok. Zobna pulpa je najbolj notranja plast zoba, ki vsebuje matične celice, ki lahko dozorijo v različne vrste celic, vključno z živčnimi celicami. Projekt ADORE-DH je financiral razvijalec NestaCell®, podjetje Cellavita.

V tem preskušanju, ki je potekalo na enem mestu v Braziliji, je bilo randomiziranih 35 udeležencev. Udeleženci so bili v razmerju 2:2:1 razporejeni na prejemanje hDPSC v manjšem odmerku (1 milijon celic/kg), hDPSC v večjem odmerku (2 milijona celic/kg) ali placeba. V 11 mesecih so prejeli devet infuzij študijskega izdelka intravenozno. Raziskavo je zaključilo 32 udeležencev.

Primarna končna točka preskušanja je bila sprememba skupne motorične ocene (TMS) po enotni lestvici Huntingtonove bolezni (UHDRS). Sekundarni rezultati so vključevali skupno funkcionalno zmogljivost UHDRS (TFC), skupno oceno koreje (TCS), kontrolni seznam funkcij (FC) in kvantifikacijo bele snovi na podlagi magnetne resonance (MRI). Varnost je bila ocenjena s spremljanjem neželenih dogodkov in laboratorijskih parametrov.

Oba odmerka sta pokazala ugoden varnostni profil, pri čemer se pogostost neželenih dogodkov v primerjavi s placebom ni povečala. Z zdravljenjem naj ne bi bil povezan noben resen neželeni dogodek.

Pri obeh odmerkih so se v primerjavi s placebom izboljšali rezultati UHDRS-TMS, pri skupini z večjim odmerkom pa so se izboljšali tudi rezultati UHDRS-TFC. Dodatna izboljšanja so bila opažena pri TCS in FC. Analiza MRI je pokazala trend počasnejšega upadanja bele in sive snovi osrednjega živčnega sistema pri zdravljenih udeležencih.

Na splošno je bil NestaCell® dobro prenašan in je pokazal izboljšanje motoričnih in funkcionalnih rezultatov pri bolnikih s HD. Načrtovana je raziskava faze III za oceno učinkovitosti in dolgoročne varnosti na večji skupini udeležencev.