uniQure zagotavlja posodobljene regulativne informacije o AMT-130 za Huntingtonovo bolezen

3. november 2025

Draga skupnost Huntingtonove bolezni,

Danes smo izdali sporočilo za javnost, v katerem smo sporočili, da je podjetje uniQure na nedavnem sestanku pred predložitvijo vloge za biološko licenco (BLA) v zvezi z AMT-130, raziskovalno gensko terapijo za Huntingtonovo bolezen (HD), od ameriške uprave za hrano in zdravila (FDA) prejelo povratne informacije. Agencija FDA opredeljuje BLA kot “celovito vlogo, s katero agencija FDA zaprosi za odobritev komercialne distribucije biološkega izdelka”. Namen sestanka, ki poteka pred začetkom postopka BLA, je, da se podjetje in agencija FDA uskladita glede zahtev in pričakovanj v zvezi z vlogo.

Čeprav končnega zapisnika sestanka še nismo prejeli, družba uniQure meni, da je FDA nakazala, da podatki iz tekoče študije faze I/II zdravila AMT-130 v primerjavi z zunanjo kontrolo ne morejo več služiti kot glavna podlaga za predložitev BLA. Čeprav je čas predložitve dovoljenja BLA za AMT-130 zdaj nejasen, UniQure ostaja v celoti zavezan sodelovanju z agencijo FDA, da bi določil najboljšo pot za uvedbo zdravila AMT-130 za bolnike in njihove družine.

“Presenečeni smo nad predhodnimi povratnimi informacijami agencije FDA na sestanku pred izdajo dovoljenja za promet z zdravilom, kar je drastična sprememba v primerjavi z navodili, ki jih je agencija FDA zagotovila novembra 2024, ko se je strinjala, da lahko podatki iz tekočih študij faze I/II v primerjavi z naravno zgodovino zunanje kontrole služijo kot glavna podlaga za predložitev dovoljenja za promet z zdravilom po poti pospešene odobritve,” je dejal Matt Kapusta, glavni izvršni direktor družbe uniQure. “Ta novica je nepričakovana in resnično smo razočarani zaradi ljudi, ki živijo s HD in nimajo možnosti zdravljenja te uničujoče bolezni. Prepričani smo, da lahko zdravilo AMT-130 bolnikom prinese veliko koristi, in še naprej smo popolnoma zavezani sodelovanju s FDA, da bi določili najboljšo pot za hitro uvedbo zdravila AMT-130 za bolnike in njihove družine v ZDA.”

Zavedamo se, kako težko bo bolnikom in družinam sporočiti to nepričakovano novico, vendar vam zagotavljamo, da si bomo neumorno prizadevali za sodelovanje z agencijo FDA, da bi vzpostavili nadaljnjo pot za zdravilo AMT-130. S skupnostjo HD smo sodelovali ves čas tega kliničnega razvojnega programa in to sodelovanje globoko cenimo. Še naprej bomo transparentno komunicirali in sodelovali s skupnostjo, ko bomo reševali to zahtevno situacijo.

Če imate dodatna vprašanja, pošljite e-pošto medinfo@uniqure.com ali pokličite 1-866-520-1257.

S spoštovanjem, Daniel Leonard Izvršni direktor globalnega zagovorništva bolnikov

-Sporočilo za javnost -

3. november 2025

LEXINGTON, Mass. in AMSTERDAM, 03. november 2025 (GLOBE NEWSWIRE) - Podjetje uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), vodilno podjetje na področju genskega zdravljenja, ki razvija transformativne terapije za bolnike s hudimi zdravstvenimi potrebami, je danes sporočilo, da je na nedavnem sestanku pred prijavo biološke licence (BLA) prejelo povratne informacije ameriške uprave za hrano in zdravila (FDA) o AMT-130, raziskovalnem genskem zdravljenju Huntingtonove bolezni (HD).

Čeprav končnega zapisnika sestanka še nismo prejeli, družba uniQure na podlagi razprav na sestanku meni, da se FDA trenutno ne strinja več, da so podatki iz študij faze I/II zdravila AMT-130 v primerjavi z zunanjo kontrolo v skladu z vnaprej določenimi protokoli in načrti statistične analize, ki so bili pred analizami posredovani FDA, lahko ustrezni za zagotavljanje primarnih dokazov v podporo predložitvi dovoljenja BLA. To je ključni premik v primerjavi s predhodnim komuniciranjem z agencijo FDA na številnih sestankih tipa B v zadnjem letu. Zato zdaj ni jasno, kdaj bo predložena vloga BLA za zdravilo AMT-130..

Podjetje uniQure pričakuje, da bo v 30 dneh po sestanku prejelo končni zapisnik, in načrtuje nujno sodelovanje z agencijo FDA, da bi našlo pot naprej za pravočasno pospešeno odobritev zdravila AMT-130.

FDA je aprila 2025 na podlagi podatkov iz študij faze I/II v primerjavi z zunanjimi kontrolami podelila AMT-130 oznako prebojne terapije, maja 2024 pa oznako napredne terapije z regenerativnimi zdravili (RMAT).

“Presenečeni smo nad povratnimi informacijami agencije FDA na nedavnem sestanku pred izdajo dovoljenja za promet, ki so drastična sprememba v primerjavi z navodili, ki jih je agencija FDA zagotovila novembra 2024, da lahko podatki iz tekočih študij faze I/II v primerjavi z naravno zgodovino zunanje kontrole služijo kot glavna podlaga za predložitev dovoljenja za promet po poti pospešene odobritve,” je dejal Matt Kapusta, glavni izvršni direktor družbe uniQure. “Ta novica je nepričakovana in resnično smo razočarani zaradi ljudi, ki živijo s HD in nimajo možnosti za zdravljenje te uničujoče bolezni. Prepričani smo, da lahko zdravilo AMT-130 bolnikom prinese veliko koristi, in še naprej smo popolnoma zavezani sodelovanju z agencijo FDA, da bi določili najboljšo pot za hitro uvedbo zdravila AMT-130 za bolnike in njihove družine v ZDA.”

Poleg nadaljnjega sodelovanja z agencijo FDA pri razvoju zdravila AMT-130 za zdravljenje Huntingtonove bolezni namerava družba uniQure vzporedno nadaljevati pogovore z drugimi regulativnimi agencijami, tudi v Evropski uniji in Združenem kraljestvu.

O podjetju uniQure

uniQure izpolnjuje obljubo genskega zdravljenja - posamezna zdravljenja s potencialno zdravilnimi rezultati. Odobritve genskega zdravljenja hemofilije B podjetja uniQure - zgodovinski dosežek, ki temelji na več kot desetletju raziskav in kliničnega razvoja - predstavljajo pomemben mejnik na področju genomske medicine in uvajajo nov pristop k zdravljenju bolnikov s hemofilijo. uniQure zdaj razvija niz lastnih genskih terapij za zdravljenje bolnikov s Huntingtonovo boleznijo, refraktarno epilepsijo temporalnega režnja, ALS, boleznijo Fabry in drugimi hudimi boleznimi. www.uniQure.com

uniQure Izjave v prihodnost

To sporočilo za javnost vsebuje izjave o prihodnosti. Vse izjave, razen izjav o zgodovinskih dejstvih, so izjave o prihodnosti, ki so pogosto označene z izrazi, kot so “predvidevati”, “verjeti”, “lahko”, “določiti”, “oceniti”, “pričakovati”, “cilj”, “nameravati”, “pričakovati”, “lahko”, “načrtovati”, “potencialno”, “napovedati”, “projekt”, “iskati”, “naj”, “bo”, “bi” in podobnimi izrazi ter negativi teh izrazov. Napovedi za prihodnost temeljijo na prepričanjih in predpostavkah poslovodstva ter na informacijah, ki so poslovodstvu na voljo na dan izdaje tega sporočila za javnost. Primeri teh v prihodnost usmerjenih izjav med drugim vključujejo izjave v zvezi z: načrti družbe za napredovanje AMT-130 v ZDA, vključno z načrti družbe, da bo sodelovala z agencijo FDA, da bi našla pot za pravočasno pospešeno odobritev zdravila AMT-130 in da bo zdravilo AMT-130 hitro prišlo do bolnikov in njihovih družin v ZDA.; časovni razpored in izid regulativnih interakcij v zvezi s programom AMT-130, vključno z načrti družbe, da bo vzporedno z regulativnimi razpravami s FDA nadaljevala razprave z drugimi regulativnimi agencijami, tudi v Evropski uniji in Združenem kraljestvu; prejem končnega zapisnika s sestanka s FDA, ki je bil organiziran pred začetkom veljavnosti licence, v 30 dneh po sestanku; čas predložitve BLA za AMT-130; prepričanje družbe, da se FDA ne strinja več, da so podatki iz študij faze I/II AMT-130 v primerjavi z zunanjo kontrolo lahko zadostni za zagotovitev glavnih dokazov v podporo predložitvi BLA; in potencial AMT-130, da bo bolnikom prinesel znatne koristi. Dejanski rezultati družbe se lahko zaradi številnih razlogov bistveno razlikujejo od tistih, ki so predvideni v teh izjavah, usmerjenih v prihodnost. Ta tveganja in negotovosti med drugim vključujejo: tveganja, povezana s kliničnimi preskušanji AMT-130 faze I/ll, ki jih izvaja družba, vključno s tveganjem, da ta preskušanja ne bodo mogla pokazati podatkov, ki bi zadostovali za nadaljnji klinični razvoj ali regulativno odobritev; tveganje, da bo na voljo več podatkov o bolnikih, ki bodo privedli do drugačne razlage, kot je razlaga, ki izhaja iz glavnih podatkov; tveganja, povezana z interakcijami družbe z regulativnimi organi, ki lahko vplivajo na začetek, časovni potek in napredek kliničnih preskušanj ter poti do regulativne odobritve; ali meritve, ki jih družba ocenjuje, veljajo za zanesljive in občutljive meritve napredovanja bolezni; ali bo imenovanje RMAT, imenovanje prebojne terapije ali katera koli pospešena pot, če bo odobrena, privedla do regulativne odobritve; sposobnost družbe, da po potrebi izvede in financira tretjo fazo ali potrditveno študijo za AMT-130; sposobnost družbe, da še naprej gradi in vzdržuje infrastrukturo in osebje, potrebno za doseganje svojih ciljev; učinkovitost družbe pri upravljanju sedanjih in prihodnjih kliničnih preskušanj ter regulativnih postopkov; sposobnost družbe, da v kliničnih preskušanjih dokaže terapevtske koristi svojih kandidatov za gensko terapijo; nadaljnji razvoj in sprejemanje genskih terapij; sposobnost družbe, da pridobi, ohrani in zaščiti svojo intelektualno lastnino; ter sposobnost družbe, da financira svoje dejavnosti in po potrebi pridobi dodatni kapital po sprejemljivih pogojih. Ta tveganja in negotovosti so podrobneje opisani pod naslovom “Dejavniki tveganja” v rednih poročilih družbe Komisiji za vrednostne papirje in borzo ZDA (SEC), vključno z letnim poročilom na obrazcu 10-K, ki je bilo pri SEC vloženo 27. februarja 2025, četrtletnimi poročili na obrazcu 10-Q, ki so bila pri SEC vložena 9. maja 2025 in 29. julija 2025, ter v drugih poročilih, ki jih družba občasno vlaga pri SEC. Glede na ta tveganja, negotovosti in druge dejavnike se ne smete pretirano zanašati na te izjave o prihodnosti in, razen če to zahteva zakon, družba ne prevzema nobene obveznosti, da bo posodobila te izjave o prihodnosti, tudi če bodo v prihodnosti na voljo nove informacije.

uniQure Kontakti:

ZA INVESTITORJE:

Chiara Russo
Neposredno: 781-491-4371
Mobilni telefon: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com ZA MEDIJE:

Tom Malone Neposredna številka: 339-970-7558 Mobilni telefon:339-223-8541
t.malone@uniQure.com