Posodobitev iz LoQus23

LoQus23 Therapeutics je biotehnološko podjetje, ki raziskuje zdravila z majhnimi molekulami, ki bi lahko zaustavila patogeno razširitev tripletov, ki je vzrok in gonilo Huntingtonove bolezni, miotonične distrofije tipa 1 in drugih bolezni z razširitvijo tripletov. Danes so sporočili, da so imenovali in razvijajo zdravilo LQT-23, ki ima revolucionarni potencial za upočasnitev ali zaustavitev napredovanja HD.

Družba LoQus23 je leta 2024 napovedala financiranje in osredotočenost na razvoj serije zaviralcev MutSβ, ki naj bi se v klinično prakso uvrstili do leta 2026. Zdaj so uradno imenovali LQT-23 za svojega glavnega kandidata - najnaprednejši in najmočnejši zaviralec do zdaj - s predkliničnimi podatki, ki kažejo, da blokira somatsko ekspanzijo v modelih HD. Prav tako nameravajo še letos vložiti vlogo IND/CTA, kar pomeni pripravljenost za prve poskuse na ljudeh.

Imenovanje LQT-23 za našega kandidata za razvoj je pomemben trenutek za podjetje LoQus23 in potrjuje našo strategijo napredovanja našega nabora zaviralcev MSH3/MutSβ, da bi spremenili življenja bolnikov.

Dr. David Reynolds, glavni izvršni direktor družbe LoQus23

-IZJAVA ZA JAVNOST...

Družba LoQus23 Therapeutics je imenovala zdravilo LQT-23 za prvo oralno zdravilo za Huntingtonovo bolezen v svojem razredu

• LQT-23 je močan, zelo diferenciran, prvi alosterični zaviralec MSH3/MutSβ v svojem razredu.
• Edinstven mehanizem delovanja, ki lahko upočasni ali ustavi napredovanje HD

CAMBRIDGE, Anglija, 6. januar 2026 /PRNewswire/ - LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), biotehnološko podjetje, ki raziskuje zdravila z majhnimi molekulami, ki bi lahko zaustavila patogeno razširitev tripletov, ki je vzrok in gonilo Huntingtonove bolezni (HD), miotonične distrofije tipa 1 in drugih bolezni z razširitvijo tripletov, danes sporoča, da je imenovalo in razvija zdravilo LQT-23, kandidata za zdravilo, ki ima prelomni potencial za upočasnitev ali ustavitev napredovanja HD.

Popravljanje neskladij DNK se je izkazalo za ključni dejavnik HD in drugih bolezni s trojnimi ponavljanji. Konvergenčni dokazi iz človeške genetike, postmortalnih študij in mehaničnih raziskav opredeljujejo MSH3/MutSβ kot najobetavnejšo tarčo poti popravljanja neskladij DNA. Vendar je ta beljakovina zelo zahtevna tarča za terapevtske posege z majhnimi molekulami.

Podjetje LoQus23 je s svojim bogatim strokovnim znanjem o tej poti in bolezni vzpostavilo platformo testov in več serij majhnih molekul zaviralcev MutSβ. Družba LQT-23 predstavlja prelomni napredek na področju modulacije MutSβ za zdravljenje HD, saj uporablja nov mehanizem delovanja za zaviranje te kompleksne tarče. LQT-23 je najnaprednejši in najmočnejši alosterični zaviralec majhnih molekul MutSβ do zdaj.

Dr. David Reynolds, izvršni direktor družbe LoQus23 Therapeutics, je povedal: “Imenovanje LQT-23 za našega razvojnega kandidata je pomemben trenutek za LoQus23 in ponovno potrjuje našo strategijo napredovanja našega nabora zaviralcev MSH3/MutSβ, da bi spremenili življenja bolnikov. Rad bi pohvalil predanost naše ekipe, ki je več let neutrudno delala, da bi našla tega kandidata za tako zahtevno tarčo, in veselimo se, da ga bomo lahko še letos pripravili za prijavo IND/CTA.”

Dr. Cyrus Mozayeni, predsednik upravnega odbora družbe LoQus23, je dodal: “MSH3/MutSβ je najbolj obetavna in najbolje potrjena tarča za HD, vendar jo je težko zdraviti. Ekipa je od financiranja leta 2024 dosegla izjemen napredek, imenovanje LQT-23 za našega vodilnega razvojnega kandidata pa poudarja naše globoko strokovno znanje na tem področju, hkrati pa postavlja LoQus23 v ospredje nastajajočih terapij za zdravljenje HD.”

Predklinične študije LQT-23 so pokazale močno in selektivno modulacijo MSH3/MutSβ, ki vodi do močne blokade somatske ekspanzije v celičnih sistemih HD in živalskih modelih. Predklinični razvoj se bo nadaljeval do leta 2026.

Huntingtonova bolezen je avtosomno dominantna nevrodegenerativna bolezen, za katero trenutno ni odobrenega zdravila, ki bi spremenilo potek bolezni, in za katero samo v ZDA živi 30.000 bolnikov. Podjetje LoQus23 upa, da bo z usmerjanjem na somatsko ekspanzijo upočasnilo ali celo zaustavilo nastanek in napredovanje Huntingtonove bolezni. Družba LoQus23 je leta 2024 objavila uspešen zaključek kroga financiranja serije A v višini 35 milijonov funtov, ki ga je vodila družba Forbion skupaj z obstoječimi vlagatelji SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund in Novartis Venture Fund.

Opombe urednikom

O podjetju LoQus23 Therapeutics Ltd

LoQus23 je biotehnološko podjetje s sedežem v Cambridgeu v Združenem kraljestvu, ki razvija majhne molekule zaviralcev somatske širitve za zdravljenje Huntingtonove bolezni in drugih bolezni s širitvijo trojnih ponovitev. Huntingtonova bolezen je avtosomno dominantna nevrodegenerativna bolezen, za katero trenutno ni odobrenega zdravila, ki bi spremenilo bolezen, in za katero je samo v ZDA trenutno 30 000 bolnikov.

Pristop podjetja LoQus23 lahko zaustavi nestabilnost DNK in tako upočasni nevrodegeneracijo pri teh boleznih. Družba LoQus23 se osredotoča na uporabo pristopa, ki temelji na strukturi, za načrtovanje zdravil z majhnimi molekulami, ki lahko zagotovijo bolj priročno uporabo kot drugi pristopi. Peroralna zdravila z majhnimi molekulami imajo dobre rezultate pri zdravljenju zapletenih možganskih bolezni in zagotavljajo večje udobje za bolnike v primerjavi z drugimi naprednimi načini zdravljenja. Vodilni program podjetja LoQus23 je močan alosterični zaviralec MSH3, ki je del kompleksa MutSβ in je zdaj v predkliničnem razvoju.

LoQus23 ima zelo izkušeno vodstveno ekipo, ki temelji na vrhunski znanosti. Podjetje so leta 2019 ustanovili Dr. David Reynolds, Dr. Caroline Benn in Dr. Ruth McKernan CBE, FMedSci, rezidenčni podjetniki sklada SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund, ki je deloval tudi kot začetni investitor. Oktobra 2024 je družba uspešno zaključila krog financiranja serije A v višini 35 milijonov funtov, ki ga je vodila družba Forbion skupaj z obstoječima vlagateljema SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund in Novartis Venture Fund.

Za več informacij obiščite: www.loqus23.com