uniQure napoveduje sestanek s FDA

9. januar 2026, 7:05 EST

uniQure napoveduje sestanek tipa A s FDA

LEXINGTON, Mass. in AMSTERDAM, 09. januar 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - Podjetje uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), vodilno podjetje za gensko terapijo, ki razvija transformativne terapije za bolnike s hudimi zdravstvenimi potrebami, je danes objavilo sestanek tipa A z ameriškim uradom za zdravila. FDA (Food and Drug Administration), na katerem naj bi se pogovarjali o svežnju podatkov iz vloge za biološko licenco (BLA), ki podpira pospešeno odobritev AMT-130, raziskovalnega genskega zdravljenja za zdravljenje Huntingtonove bolezni.

“Veselimo se konstruktivne razprave z agencijo FDA, saj si prizadevamo za pravočasno rešitev v zvezi s pospešeno odobritvijo zdravila AMT-130,” je dejal Matt Kapusta, glavni izvršni direktor družbe uniQure. “Skupnost za Huntingtonovo bolezen, vključno z bolniki in zdravniki, je poudarila velike neizpolnjene zdravstvene potrebe in pomen pravočasnega dostopa do terapij, ki lahko spremenijo bolezen, kot je AMT-130. Še naprej si močno prizadevamo za dostop bolnikov in tesno sodelujemo s FDA.”

Družba pričakuje, da bo po prejemu uradnega zapisnika sestanka predložila posodobljeno regulativno informacijo.

O podjetju uniQure

uniQure izpolnjuje obljubo genskega zdravljenja - posamezna zdravljenja s potencialno zdravilnimi rezultati. Odobritve genskega zdravljenja hemofilije B podjetja uniQure - zgodovinski dosežek, ki temelji na več kot desetletju raziskav in kliničnega razvoja - predstavljajo pomemben mejnik na področju genomske medicine in uvajajo nov pristop k zdravljenju bolnikov s hemofilijo. uniQure zdaj razvija niz lastnih genskih terapij za zdravljenje bolnikov s Huntingtonovo boleznijo, refraktarno epilepsijo temporalnega režnja, ALS, boleznijo Fabry in drugimi hudimi boleznimi. www.uniQure.com

uniQure Izjave v prihodnost

To sporočilo za javnost vsebuje izjave o prihodnosti. Vse izjave, razen izjav o zgodovinskih dejstvih, so izjave o prihodnosti, ki so pogosto označene z izrazi, kot so “predvidevati”, “verjeti”, “lahko”, “določiti”, “oceniti”, “pričakovati”, “cilj”, “nameravati”, “pričakovati”, “lahko”, “načrtovati”, “potencialno”, “napovedati”, “projekt”, “iskati”, “naj”, “bo”, “bi” in podobnimi izrazi ter negativi teh izrazov. Napovedi za prihodnost temeljijo na prepričanjih in predpostavkah vodstva ter na informacijah, ki so vodstvu na voljo na dan izdaje tega sporočila za javnost. Primeri teh v prihodnost usmerjenih izjav med drugim vključujejo izjave v zvezi z: načrti družbe za sestanek tipa A z agencijo FDA in prizadevanjem za pravočasno rešitev glede pospešene poti odobritve za AMT-130; AMT-130 kot potencialno terapijo, ki spreminja bolezen; in načrti družbe, da po prejemu uradnega zapisnika načrtovanega sestanka tipa A zagotovi posodobljeno regulativno informacijo. Dejanski rezultati družbe se lahko bistveno razlikujejo od tistih, ki so predvideni v teh v prihodnost usmerjenih izjavah, iz številnih razlogov. Ta tveganja in negotovosti med drugim vključujejo: tveganja, povezana s kliničnimi preskušanji AMT-130 faze I/ll družbe, vključno s tveganjem, da takšna preskušanja ne bodo mogla pokazati podatkov, ki bi zadostovali za nadaljnji klinični razvoj ali regulativno odobritev; tveganje, da FDA na koncu sklene, da takšna preskušanja niso ustrezna in dobro nadzorovana, da bi zagotovila primarne dokaze za podporo dovoljenja za promet z zdravilom; tveganje, da bo na voljo več podatkov o bolnikih, ki bodo omogočili drugačno razlago od tiste, ki izhaja iz glavnih podatkov; tveganja, povezana z interakcijami družbe z regulativnimi organi, ki lahko vplivajo na začetek, časovni potek in napredek kliničnih preskušanj ter poti do regulativne odobritve; ali se meritve, ki jih družba ocenjuje, štejejo za zanesljive in občutljive meritve napredovanja bolezni; ali bo imenovanje RMAT, imenovanje za prebojno terapijo ali katera koli pospešena pot, če bo odobrena, privedla do regulativne odobritve; sposobnost družbe, da po potrebi izvede in financira tretjo fazo ali potrditveno študijo za AMT-130; sposobnost družbe, da še naprej gradi in vzdržuje infrastrukturo in osebje, potrebno za doseganje svojih ciljev; učinkovitost družbe pri upravljanju sedanjih in prihodnjih kliničnih preskušanj ter regulativnih postopkov; sposobnost družbe, da v kliničnih preskušanjih dokaže terapevtske koristi svojih kandidatov za gensko terapijo; nadaljnji razvoj in sprejemanje genskih terapij; sposobnost družbe, da pridobi, ohrani in zaščiti svojo intelektualno lastnino; ter sposobnost družbe, da financira svoje dejavnosti in po potrebi in pod sprejemljivimi pogoji pridobi dodatni kapital. Ta tveganja in negotovosti so podrobneje opisana pod naslovom “Dejavniki tveganja” v rednih poročilih družbe Komisiji za vrednostne papirje in borzo ZDA (SEC), vključno z letnim poročilom na obrazcu 10-K, ki je bilo pri SEC vloženo 27. februarja 2025, četrtletnimi poročili na obrazcu 10-Q, ki so bila pri SEC vložena 9. maja 2025, 29. julija 2025 in 10. novembra 2025, ter v drugih poročilih, ki jih družba občasno vlaga pri SEC. Glede na ta tveganja, negotovosti in druge dejavnike se ne smete pretirano zanašati na te izjave o prihodnosti in, razen če to zahteva zakon, družba ne prevzema nobene obveznosti posodobitve teh izjav o prihodnosti, tudi če bodo v prihodnosti na voljo nove informacije.

uniQure Kontakti:

ZA INVESTITORJE:

Chiara Russo Neposredno: 781-491-4371 Mobilno: 617-306-9137 c.russo@uniQure.com

ZA MEDIJE:

Tom Malone Neposredna številka: 339-970-7558 Mobilni telefon:339-223-8541 t.malone@uniQure.com