Družba Sarepta Therapeutics objavi odobritev vloge za klinično preskušanje SRP-1005, raziskovalnega zdravila za Huntingtonovo bolezen

Prva klinična študija SRP-1005 pri človeku, znana kot INSIGHTT, se bo predvidoma začela v drugem četrtletju leta 2026.

CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)-4. februar 2026 - Družba Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), vodilna na področju precizne genetske medicine za redke bolezni, je danes sporočila, da je Medsafe, novozelandski organ za varnost zdravil in medicinskih pripomočkov, odobril njeno vlogo za klinično preskušanje (CTA) študije SRP-1005-101, znane tudi kot INSIGHTT. Družba Sarepta pričakuje, da bo to prvo klinično preskušanje SRP-1005 (prej ARO-HTT) na ljudeh začela v drugem četrtletju leta 2026. SRP-1005 je raziskovalno zdravilo z majhno interferenčno RNK (siRNA) za zdravljenje Huntingtonove bolezni.

INSIGHTT je večcentrična študija faze 1 s povečanjem odmerka, ki bo ocenila varnost in prenašanje podkožnega odmerjanja zdravila SRP-1005 pri približno 24 udeležencih. SRP-1005 uporablja napreden pristop TfR1 (transferinski receptorski protein 1), ki uporablja monovalentni vezavni fragment antigena (fAb), zasnovan za učinkovito dostavo v osrednji živčni sistem. S podkožnim dajanjem naj bi se izognili nasičenju transferinskega receptorja ter dosegli stalno in močno penetracijo prek krvno-možganske pregrade. Predklinični podatki s SRP-1005 so pokazali možnost znatnega zmanjšanja količine beljakovin v ključnih globokih možganskih območjih, vključno s putamenom in kaudatom ter temporalnim in frontalnim korteksom.

O Huntingtonovi bolezni Huntingtonova bolezen (HD) je redka dedna nevrodegenerativna bolezen, ki se v prizadetih družinah prenaša iz generacije v generacijo in je usodna. HD je posledica mutacije gena za beljakovino, imenovano huntingtin ali HTT, ki povzroča postopno propadanje živčnih celic v možganih, kar vpliva na kognicijo, gibanje in vedenje. V ZDA živi približno 40.000 ljudi s simptomatsko HD, dodatnih 200.000 posameznikov pa je nosilcev genetske mutacije in jim grozi, da bodo razvili simptome. Simptomi se običajno pojavijo med 30. in 50. letom starosti in se sčasoma poslabšajo, pri čemer ima vsak otrok prizadetega starša 50% možnost, da podeduje to bolezen. Trenutno ni znanega zdravila ali odobrenega zdravljenja, ki bi spreminjalo bolezen in odpravljalo osnovni vzrok.

O platformi siRNA družbe Sarepta

Platforma siRNA naslednje generacije družbe Sarepta se osredotoča na kronično zdravljenje nevrodegenerativnih in pljučnih bolezni ter vključuje raziskovalna zdravljenja za:

• Facioskapulohumeralna mišična distrofija (FSHD)
• Miotonična distrofija tipa 1 (DM1)
• Spinocerebelarna ataksija tipa 2 (SCA2)
• Idiopatska pljučna fibroza (IPF)
• Huntingtonova bolezen (HD)

Družba Sarepta izvaja tudi predklinične programe za spinocerebelarno ataksijo tipa 1 (SCA1) in spinocerebelarno ataksijo tipa 3 (SCA3) ter ekskluzivno sodeluje z družbo Arrowhead Pharmaceuticals pri razvoju terapij za bolezni skeletnih mišic, pri čemer načrtuje odkrivanje do šestih ciljev na področju bolezni mišic ali osrednjega živčnega sistema.

O družbi Sarepta Therapeutics

Družba Sarepta ima nujno nalogo: izdelati natančno genetsko zdravilo za redke bolezni, ki uničujejo življenja in krajšajo prihodnost. Imamo vodilni položaj pri mišični distrofiji Duchenne (Duchenne) in gradimo obsežen portfelj programov na področju mišičnih bolezni, bolezni osrednjega živčnega sistema in srčnih bolezni. Za več informacij obiščite www.sarepta.com ali nam sledite na omrežjih LinkedIn, X, Instagram in Facebook.

Objava informacij na internetu

Informacije, ki so lahko pomembne za vlagatelje, redno objavljamo v razdelku ‘Za vlagatelje’ na naši spletni strani na naslovu www.sarepta.com. Vlagatelje in potencialne vlagatelje pozivamo, da redno obiskujejo naše spletno mesto, kjer bodo našli pomembne informacije o nas.

V prihodnost usmerjene izjave

To sporočilo za javnost vsebuje izjave o prihodnosti. Vse izjave v tem sporočilu za javnost, ki niso izjave o zgodovinskih dejstvih, se lahko štejejo za izjave o prihodnosti. Besede, kot so “verjame”, “predvideva”, “načrtuje”, “pričakuje”, “bo”, “namerava”, “potencialno”, “možno” in podobni izrazi, so namenjene prepoznavanju izjav, usmerjenih v prihodnost. Te v prihodnost usmerjene izjave vključujejo izjave v zvezi z našimi prednostnimi nalogami, tehnologijami ter raziskovalnimi in razvojnimi programi, potencialnimi koristmi zdravila SRP-1005 ter pričakovanimi načrti in mejniki, vključno z našim pričakovanjem, da bomo zdravilo SRP-1005 začeli uporabljati v drugem četrtletju leta 2026.

Te izjave o prihodnosti vključujejo tveganja in negotovosti, na katere družba Sarepta nima vpliva. Znani dejavniki tveganja med drugim vključujejo: uspeh v predkliničnih in kliničnih raziskavah, zlasti če temeljijo na majhnem vzorcu bolnikov, ne zagotavlja, da bodo poznejše klinične raziskave uspešne, in rezultati prihodnjih raziskav morda ne bodo skladni s preteklimi pozitivnimi rezultati ali morda ne bodo izpolnjevali regulativnih zahtev za odobritev varnosti in učinkovitosti kandidatnih izdelkov; nekateri programi morda nikoli ne bodo napredovali v kliniki ali pa bodo prekinjeni iz različnih razlogov, vključno z regulativnimi organi, ki uvedejo klinično zadržanje, in nami, ki začasno ustavimo ali prekinemo klinične raziskave ali preskušanja; če je dejansko število bolnikov z boleznimi, ki jih želimo zdraviti, manjše od ocenjenega, lahko to negativno vpliva na naše prihodke in sposobnost doseganja dobičkonosnosti; morda ne bomo mogli uresničiti svojih poslovnih načrtov, vključno z izpolnjevanjem pričakovanih ali načrtovanih regulativnih mejnikov in časovnih rokov, načrtov kliničnega razvoja in dajanjem izdelkov na trge iz različnih razlogov, vključno z morebitnimi omejitvami finančnih in drugih virov, omejitvami proizvodnje, ki jih ni mogoče predvideti ali pravočasno odpraviti, ter odločitvami regulatorjev, sodišč ali agencij, kot so odločitve urada Združenih držav za patente in blagovne znamke v zvezi s patenti, ki zajemajo naše kandidatne izdelke; in tista tveganja, ki so opredeljena pod naslovom “Dejavniki tveganja” v zadnjem četrtletnem poročilu družbe Sarepta na obrazcu 10-Q, predloženem Komisiji za vrednostne papirje in borzo (SEC), ter v drugih poročilih SEC, ki jih je predložila družba in jih priporočamo, da jih pregledate.

Vsako od zgoraj navedenih tveganj lahko bistveno in negativno vpliva na poslovanje družbe, rezultate poslovanja in trgovalno ceno navadnih delnic družbe Sarepta. Za podroben opis tveganj in negotovosti, s katerimi se sooča družba Sarepta, vam svetujemo, da pregledate dokumentacijo SEC, ki jo je predložila družba Sarepta. Vlagatelje opozarjamo, naj se ne zanašajo v veliki meri na izjave o prihodnosti, ki jih vsebuje to sporočilo za javnost. Družba Sarepta se ne zavezuje, da bo javno posodobila svoje izjave o prihodnosti na podlagi dogodkov ali okoliščin po datumu te izjave, razen če to zahteva zakon.

Oglejte si izvirno različico na businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20260204133666/en/

Vlagatelj: Ian Estepan 617-274-4052 iestepan@sarepta.com

Ryan Wong 617-800-4112 rwong@sarepta.com

Mediji: Tracy Sorrentino 617-301-8566 tsorrentino@sarepta.com

Vir: Sarepta Therapeutics, Inc.