Družba Harness Therapeutics imenovala kandidata za zdravilo HRN001 za HD in ustanovila klinični svetovalni odbor

Družba Harness Therapeutics imenovala HRN001, kandidata za zdravilo za Huntingtonovo bolezen, ki je prvo v svojem razredu, in ustanovila klinični svetovalni odbor

• HRN001 je močan in specifičen antisense oligonukleotid, zasnovan za nadzorovano regulacijo FAN1, genetsko potrjene tarče pri Huntingtonovi bolezni.
• Ustanovljen klinični svetovalni odbor za podporo napredku HRN001 v prvo študijo na človeku leta 2027
• Dr. Andy Billinton, CSO, bo predstavil predklinične podatke na prihajajoči konferenci CHDI Foundation Huntington's Disease Therapeutics

Cambridge, Združeno kraljestvo, 16. februar 2026:

Podjetje Harness Therapeutics (‘Harness’), biotehnološko podjetje, ki razkriva cilje, ki jih doslej ni bilo mogoče zdraviti, da bi spremenilo zdravljenje nevrodegenerativnih bolezni, je danes objavilo imenovanje HRN001 za glavnega kandidata za zdravilo za Huntingtonovo bolezen in oblikovanje kliničnega svetovalnega odbora, ki bo podpiral napredovanje programa pri klinični oceni.

Huntingtonova bolezen (HD) je uničujoča dedna nevrodegenerativna bolezen, ki vodi v progresivno kognitivno, psihiatrično in motorično propadanje, smrt pa pogosto nastopi v 15 letih od pojava simptomov. Kljub velikemu napredku pri razumevanju biologije bolezni HD trenutno ni na voljo nobenega odobrenega zdravljenja, ki bi spremenilo bolezen.

HD je posledica širjenja ponavljanj CAG v genu za huntingtin (HTT). Nenehno somatsko širjenje teh ponovitev je zdaj priznano kot ključni dejavnik nastanka in napredovanja bolezni. Nukleaza FAN1 se je izkazala za eno od najbolj prepričljivih tarč za zatiranje somatske širitve, saj je v študijah povezanosti celotnega genoma pokazala najmočnejšo genetsko povezavo z nastankom bolezni.

Naš prvi kandidat v svojem razredu HRN001 je močan in specifičen antisense oligonukleotid, usmerjen proti FAN1, ki je zasnovan za nadzorovano regulacijo te ključne nukleaze za popravilo DNK. Uporablja Harnessovo patentirano platformo MISBA® (ASO za blokiranje mesta mikroRNA), ki omogoča natančno uravnavanje ravni ciljnega proteina brez tveganja prekomerne ekspresije.

HRN001 je pokazal močno regulacijo FAN1 in upočasnitev somatske ekspanzije v modelih HD ter ugodne PK in tolerančne lastnosti. Predklinični razvoj se bo nadaljeval v letu 2026, da bi podprl vstop v klinično prakso leta 2027. Družba Harness raziskuje potencial platforme MISBA® pri drugih motnjah s trojnimi ponavljanji in pri širšem naboru nevrodegenerativnih motenj.

Oglejte si pogosto zastavljena vprašanja spodaj

Da bi podprl napredovanje zdravila HRN001 na klinični ravni, je družba Harness ustanovila klinični svetovalni odbor (CAB), ki ga sestavljajo vodilni strokovnjaki s področja HD, med njimi:

• Dr. Irina Antonijevic (predsednica) - glavna zdravnica, Trace Neuroscience
• Dr. Anne Rosser - profesorica klinične nevroznanosti na Univerzi v Cardiffu
• Dr. Jeffrey Long - profesor psihiatrije in biostatistike, Univerza Iowa Health Care
• Dr. Ralf Reilmann - ustanovni direktor in izvršni direktor Inštituta George-Huntington
• Dr. Roger Barker - profesor klinične nevroznanosti na Univerzi v Cambridgeu
• Dr. Sarah Tabrizi - profesorica klinične nevrologije, University College London
• Dr. William Gray - profesor funkcionalne nevrokirurgije na Univerzi v Cardiffu

Odbor CAB bo zagotavljal strateške smernice glede kliničnega razvoja, zasnove preskušanja in translacijske strategije, ko bo program napredoval proti kliniki.

Dr. Andy Billinton, glavni znanstveni direktor podjetja Harness Therapeutics, bo na prihajajoči letni konferenci CHDI Huntington's Disease Therapeutics Conference v Palm Springsu v Kaliforniji od 23. do 26. februarja predstavil delo podjetja na področju HD in zagotovil dodaten vpogled v znanstveno utemeljitev in napredek pri razvoju zdravila HRN001.

Dr. Jan Thirkettle, izvršni direktor družbe Harness Therapeutics, je povedal: “Imenovanje zdravila HRN001 predstavlja ključni mejnik za podjetje Harness in poudarja našo zavezanost skupnosti, ki se ukvarja s Huntingtonovo boleznijo. Z natančnim uravnavanjem FAN1, tarče s prepričljivo genetsko potrditvijo pri upočasnjevanju začetka bolezni, HRN001 predstavlja diferenciran, prvi terapevtski pristop v svojem razredu za obravnavo somatske širitve, ki je temeljni dejavnik napredovanja bolezni. Oblikovanje kliničnega svetovalnega odbora v program prinaša obsežno klinično in translacijsko strokovno znanje. Odbor bo tesno sodeloval s podjetjem Harness pri napredovanju programa HRN001 proti kliniki in si prizadeval zagotoviti resnično bolezen spreminjajočo terapijo za bolnike in družine, ki živijo s Huntingtonovo boleznijo.”

Dr. Irina Antonijević, predsednica kliničnega svetovalnega odbora družbe Harness Therapeutics, je dodala: ’FAN1 je eden od najbolj prepričljivih in doslej potrjenih genetskih modifikatorjev Huntingtonove bolezni z jasno mehanično povezavo s somatsko širitvijo in napredovanjem bolezni. Harnessov pristop s HRN001 ponuja nov in zelo usmerjen način terapevtske modulacije te poti. Veselimo se, da bomo družbi svetovali pri napredovanju HRN001 proti kliniki, pri čemer bomo to obetavno znanost prenesli v klinični program, ki bi lahko pomembno spremenil potek te uničujoče bolezni.“ Podrobnosti predstavitve CHDI

Naslov: Upregulacija FAN1 z ASO kot potencialna terapevtska strategija za motnje s trojnimi ponavljanji Seja: Datum: Somatska nestabilnost / popravljanje neskladij Februar: torek, 24. februar Predavatelj: Dr. Andy Billinton, izvršni direktor podjetja Harness Therapeutics

Biografije CAB

Dr. Irina Antonijevic (predsednica) je izkušena zdravnica in vodja razvoja zdravil, ki je splošno priznana zaradi svojega vodstva pri napredovanju inovativnih terapij od zgodnjega razvoja do klinične faze, zlasti na področjih z velikimi nezadovoljenimi zdravstvenimi potrebami, kot so nevrodegenerativne in psihiatrične motnje. Trenutno je glavna medicinska direktorica v podjetju Trace Neuroscience, pri čemer ima več kot tri desetletja izkušenj na področju klinične psihiatrije, nevrologije, akademskih raziskav in terapevtskega razvoja zdravil. Dr. Antonijević je certificiran zdravnik, usposobljen za psihiatrijo in nevrologijo, z bogatim strokovnim znanjem na področju translacijske medicine in strategij kliničnega razvoja.

Dr. Anne Rosser je profesorica klinične nevroznanosti na Univerzi v Cardiffu in častna svetovalka nevrologinja v Univerzitetni bolnišnici Walesa, ki vodi klinično službo za Huntingtonovo bolezen v južnem Walesu. Je ena od vodij skupine za obnovo možganov na Univerzi v Cardiffu, multidisciplinarne raziskovalne skupine, ki se osredotoča na razvoj celičnih in regenerativnih terapij za nevrodegenerativne bolezni. Dr. Rosser je bil pred tem predsednik Evropske mreže za Huntingtonovo bolezen (EHDN), trenutno pa je predsednik znanstvenega odbora Inštituta Lister za preventivno medicino.

Dr. Jeffrey D. Long je profesor psihiatrije in biostatistike na University of Iowa Health Care / Carver College of Medicine, kjer uporablja statistično modeliranje za nevrodegenerativne bolezni s posebnim poudarkom na Huntingtonovi bolezni. Razvija in izpopolnjuje indekse napredovanja bolezni, ki so ključnega pomena za razumevanje naravnih potekov bolezni in načrtovanje kliničnih preskušanj. Dr. Long je tudi vodilni biostatistik za longitudinalne študije, ki jih financira NIH, kot je REDICT-HD, in ima ključno vlogo kot vodilni biostatistik v centru za usklajevanje podatkov mreže kliničnih preskušanj NeuroNEXT.

Dr. Ralf Reilmann je ustanovitelj in izvršni direktor zasebnega raziskovalnega inštituta George-Huntington-Institute (GHI) v Münstru v Nemčiji, ki se ukvarja s klinično oskrbo in raziskavami Huntingtonove bolezni. Pod njegovim vodstvom inštitut sodeluje v ključnih opazovalnih študijah Huntingtonove bolezni, vključno s študijo ENROLL-HD, in v kliničnih preskušanjih, ki preučujejo terapije za spreminjanje bolezni in pristope genskega zdravljenja. Dr. Reilmann je certificiran nevrolog, ki je splošno priznan zaradi svoje zavezanosti k izboljšanju rezultatov preskušanj, oskrbe bolnikov in globalnega sodelovanja na področju raziskav Huntingtonove bolezni.

Dr. Roger Barker je profesor klinične nevroznanosti na Univerzi v Cambridgeu in častni svetovalni nevrolog v bolnišnici Addenbrooke v Cambridgeu. Je vodilni akademski znanstvenik Inštituta za odkrivanje zdravil Alzheimer's Research UK v Cambridgeu in vodilni svetovalec Službe za Huntingtonovo bolezen v vzhodni Angliji. Njegove raziskave se osredotočajo na klinično opredelitev nevrodegenerativnih motenj in razvoj novih terapevtskih pristopov, zlasti zdravljenja na podlagi celic in genov. Dr. Barker je vodil in koordiniral velike raziskovalne programe, vključno z evropskimi projekti presaditve in poskusi matičnih celic za Parkinsonovo in Huntingtonovo bolezen.

Dr. Sarah Tabrizi je profesorica klinične nevrologije na University College London, mednarodno priznana raziskovalka nevrodegenerativnih bolezni, zlasti Huntingtonove bolezni. Ima več prestižnih funkcij v nevroznanstveni skupnosti UCL in najboljših britanskih kliničnih raziskovalnih ustanovah, priznanih s številnimi pomembnimi nagradami. Njeno delo je spremenilo področje Huntingtonove bolezni, saj je vzpostavila okvire za ocenjevanje bolezni, razvoj biomarkerjev in terapevtske poskuse, ki služijo kot model za druge nevrodegenerativne bolezni. Dr. Tabrizi s svojim pristopom od mize do bolnika združuje globok biološki vpogled s kliničnimi preskušanji, da bi bolnikom s prej neozdravljivimi boleznimi prinesla upanje.

Dr. William Gray je profesor funkcionalne nevrokirurgije na Univerzi v Cardiffu in častni svetovalec nevrokirurg v Univerzitetni bolnišnici v Walesu. Ima dvojno strokovno znanje s področja klinične nevrokirurgije in nevroznanstvenih raziskav, zlasti na področju motenj, kot so epilepsija, Parkinsonova bolezen, Huntingtonova bolezen in frontotemporalna demenca. Je direktor Centra za napredne nevroterapije (ANTC), ki razvija in zagotavlja nove terapije neposredno v možgane, akademski vodja nevrokirurgije v Walesu in vodja enote za popravilo možganov in intrakranialno nevroterapijo (BRAIN). Dr. Gray je glavni raziskovalec v Združenem kraljestvu za preskušanje genskega zdravljenja Huntingtonove bolezni uniQure AMT-130 ter glavni raziskovalec za preskušanja genskega zdravljenja frontotemporalne demence in Parkinsonove bolezni. Je tudi eden od vodij delovne skupine ATMP Evropske mreže za Huntingtonovo bolezen in predseduje delovni skupini za kirurško zdravljenje.

O podjetju Harness Therapeutics Harness Therapeutics je biotehnološko podjetje, ki se osredotoča na odkrivanje tarč, ki jih prej ni bilo mogoče zdraviti, da bi spremenilo zdravljenje nevrodegenerativnih bolezni. Njegova tehnologija platforme MISBA® omogoča natančno uravnavanje ravni ciljnih beljakovin z modulacijo mehanizmov, ki nadzorujejo sintezo beljakovin. Nedavno objavljena tehnologija MISBA® Duo družbe Harness omogoča oblikovanje posameznih konstruktov, ki hkrati uravnavajo eno tarčo in zmanjšujejo drugo. Harnessov pristop z globokim razumevanjem posttranskripcijske regulacije in prefinjenimi modeli, ki temeljijo na nevronih, omogoča zdravljenje tarč, ki lahko spremenijo bolezen in jih ne bi bilo mogoče obravnavati z gensko terapijo ali drugimi načini.

Njen vodilni kandidat za Huntingtonovo bolezen, HRN001, je usmerjen v nukleazo FAN1, ključno zaščitno beljakovino, za katero je dokazano, da upočasnjuje napredovanje bolezni. Njegovo gradivo vključuje tudi programe, ki obravnavajo prepričljive prve tarče v razredu za ALS, Alzheimerjevo bolezen in Parkinsonovo bolezen. Družba Harness je zbrala vrhunsko ekipo, ki jo podpirajo vodilni strokovnjaki s področja nevrodegeneracije in biologije RNK, sedež pa ima v Cambridgeu v Združenem kraljestvu. Njegovi vodilni vlagatelji na področju znanosti o življenju vključujejo ustanovne vlagatelje Takeda Ventures in SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund, poleg Epidarex Capital in Ono Ventures Investment.

Za več informacij obiščite https://www.harnesstx.com/ in nam sledite v omrežju LinkedIn.

Za dodatne informacije se obrnite na: Stephanie Cuthbert, tel.: +44 20 3709 5700 e-pošta: Amber Fennell, Stephanie Cuthbert: harnesstx@icrinc.com

Pogosta vprašanja

Kaj je HRN001 in kako deluje?

HRN001 je raziskovalni kandidat družbe Harness Therapeutics za zdravilo za Huntingtonovo bolezen. Gre za protisenzorični oligonukleotid (ASO), zasnovan za selektivno povečanje ravni FAN1, beljakovine za popravljanje DNK, ki je povezana s počasnejšim napredovanjem bolezni. HRN001 uporablja Harnessovo patentirano platformo MISBA® (ASO, ki blokira mesta mikroRNA), katere cilj je nadzorovano povečanje FAN1. S povečanjem FAN1 naj bi terapija pomagala odpraviti somatsko razširitev CAG-ponovitev, biološki proces, ki je zdaj priznan kot pomemben dejavnik nastanka in napredovanja Huntingtonove bolezni. HRN001 je še vedno v predkliničnem razvoju in še ni bil preizkušen na ljudeh.

Zakaj je FAN1 tako pomembna tarča za zdravljenje Huntingtonove bolezni?

Genetske študije so ugotovile, da je FAN1 eden od najmočnejših doslej odkritih dejavnikov za nastanek Huntingtonove bolezni. Spremembe v genu FAN1 so povezane z odloženim začetkom bolezni, verjetno zaradi vpliva na somatsko razširitev ponovitev CAG v genu za huntingtin (HTT). Ker naj bi nenehna somatska širitev prispevala k napredovanju bolezni, je povečanje aktivnosti FAN1 nov raziskovalni pristop, za katerega raziskovalci upajo, da bo vplival na biološko osnovo Huntingtonove bolezni.

Ali je HRN001 gensko zdravljenje?

Ne. HRN001 ni gensko zdravljenje in ne spreminja ali ureja DNK osebe. Zasnovan je tako, da vpliva na to, kako se v celicah uravnava naravno prisotna beljakovina. Učinki zdravil ASO niso trajni in bi jih bilo treba ponovno odmerjati, če bi se v prihodnjih študijah izkazalo, da so varni in učinkoviti.

Kdaj bo HRN001 vstopil v klinična preskušanja in kaj so pokazale predklinične študije?

Družba Harness načrtuje, da bo HRN001 v letu 2027 napredoval do kliničnih študij na človeku. Predklinične raziskave so pokazale, da lahko HRN001 poveča raven FAN1 in upočasni somatsko ekspanzijo v laboratorijskih modelih HD ter ima ugodne farmakokinetične značilnosti in toleranco. Nadaljnji predklinični razvoj se bo nadaljeval v letu 2026, da bi podprl morebitni klinični razvoj. CSO Andy Billinton bo predstavil predklinične podatke o HD na konferenci CHDI Foundation Huntington's Disease Therapeutics 24. februarja 2026. Ustanovljen je bil klinični svetovalni odbor, ki bo pomagal usmerjati načrtovanje in razvoj prihodnjih preskušanj.

V čem se ta pristop razlikuje od drugih terapij Huntingtonove bolezni, ki so v razvoju?

Cilj številnih raziskovalnih terapij je neposredno znižati raven beljakovin huntingtina. HRN001 uporablja drugačen pristop, saj povečuje FAN1, beljakovino za popravljanje DNK, ki je genetsko povezana z zakasnitvijo začetka bolezni. Namesto na huntingtin sam se program osredotoča na somatsko širitev, ključni biološki proces, ki naj bi vplival na napredovanje bolezni.

Kdo bi lahko bil upravičen do prihodnjih kliničnih preskušanj?

Še je prezgodaj, da bi določili, kdo je lahko upravičen do kliničnih preskušanj. Merila za upravičenost se določijo med načrtovanjem kliničnega preskušanja in bodo javno objavljena, ko se študije začnejo. Zgodnje faze preskušanj se običajno osredotočajo na varnost in lahko vključujejo majhno število udeležencev.

Zakaj je ta razvoj pomemben za skupnost HD?

Za Huntingtonovo bolezen trenutno ni odobrenih zdravil, ki bi spreminjala bolezen. HRN001 predstavlja zgodnji raziskovalni program, ki raziskuje nov način obravnavanja somatske širitve, ki je temeljni dejavnik bolezni. Čeprav je še vedno v zgodnji fazi, lahko povečanje FAN1 (genetsko podprt cilj, povezan z odloženim začetkom bolezni) ponudi potencialno strategijo za spreminjanje bolezni, če bodo prihodnje študije uspešne.

Kaj ta napoved pomeni za bolnike, ki danes živijo s Huntingtonovo boleznijo?

Ta objava odraža zgodnji korak v razvoju morebitnega novega pristopa k zdravljenju. HRN001 še ni bil vključen v klinična preskušanja, zato bodo potrebne nadaljnje raziskave, preden bo mogoče ugotoviti njegovo varnost ali učinkovitost pri ljudeh. Družba Harness načrtuje nadaljevanje predkliničnega razvoja s ciljem prehoda na klinične študije leta 2027.

Kako bo skupnost obveščena?

Družba Harness se zavezuje, da bo s skupnostjo za Huntingtonovo bolezen delila najnovejše informacije, ko bo program napredoval. Informacije bodo posredovane na znanstvenih konferencah, v sporočilih podjetja in, če se bodo začela klinična preskušanja, prek javnih registrov kliničnih preskušanj in organizacij bolnikov.