uniQure zagotavlja posodobljene informacije o regulativnih predpisih

Draga skupnost Huntingtonove bolezni,

Pišemo vam, da bi delili najnovejše informacije po našem nedavnem sestanku tipa A z ameriško Upravo za hrano in zdravila (FDA). 2. marca 2026 je družba uniQure izdala sporočilo za javnost, v katerem je poročala, da je od FDA prejela končni zapisnik sestanka. Namen sestanka je bil razpravljati o svežnju podatkov o vlogi za biološko licenco (BLA), ki podpira pospešeno odobritev AMT-130, raziskovalnega genskega zdravljenja Huntingtonove bolezni, ki ga izvaja družba uniQure.

FDA je navedla, da se ne more strinjati, da podatki iz študij faze I/II v primerjavi z zunanjo kontrolo zadostujejo za primarni dokaz učinkovitosti, ki je potreben za podporo vloge za trženje zdravila AMT-130. Agencija FDA je podjetju uniQure močno priporočila izvedbo prospektivne, randomizirane, dvojno slepe, navidezno kirurško nadzorovane študije faze III. podjetje uniQure namerava še naprej sodelovati z agencijo FDA glede razvojnih vidikov faze III in namerava v drugem četrtletju leta 2026 zaprositi za sestanek tipa B, da bi nadalje razpravljali o možnih pristopih k zasnovi študije.

Poleg tega smo agencijo FDA obvestili tudi o svoji nameri, da posodobimo načrt statistične analize faze I/II in vanj vključimo štiriletno analizo, ki naj bi jo zaključili v tretjem četrtletju leta 2026. Menimo, da bo podaljšano spremljanje zagotovilo dodaten vpogled v trajnost in obseg doslej opaženih učinkov zdravila AMT-130. Zapisnik FDA potrjuje, da so potrebe po terapijah za spreminjanje bolezni pri Huntingtonovi bolezni zelo velike in da je agencija zavezana k uporabi ustrezne regulativne prožnosti, da bi pripomogla k razvoju varnih in učinkovitih možnosti zdravljenja. Menimo, da naši novi podatki faze I/II dodatno potrjujejo potrebo po uporabi te prožnosti. Prav tako se zavedamo, kako pomembno je, da se pri obravnavi regulativne prožnosti še naprej upošteva mnenje bolnikov, in še naprej si prizadevamo za to, da bodo vaši pogledi ostali v središču nadaljnjega dogajanja.

Ostajamo globoko zavezani skupnosti HD in smo vam zelo hvaležni za vztrajno podporo, ki ste nam jo izkazovali v preteklih mesecih in letih. Nujnost, ki jo čuti skupnost, je resnična in razumljiva, in delimo vašo odločenost, da pospešimo smiselne terapije. Verjamemo, da ima zdravilo AMT-130 velik potencial, da zagotovi koristi, ki spreminjajo bolezen. Naša ekipa je popolnoma osredotočena na opredelitev najbolj neposredne in odgovorne regulativne poti naprej, da bomo lahko to terapijo čim prej ponudili bolnikom. Veselimo se, da bomo ob napredku naših regulativnih razprav delili dodatne informacije. Če imate kakršna koli vprašanja, nam pišite po e-pošti medinfo@uniqure.com ali pokličite 1-866-520-1257.

S spoštovanjem, Daniel Leonard Izvršni direktor globalnega zagovorništva bolnikov

-IZJAVA ZA JAVNOST-

uniQure zagotavlja posodobljene regulativne informacije o AMT-130 za Huntingtonovo bolezen

LEXINGTON, Mass. in AMSTERDAM, 2. marec 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - Podjetje uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), vodilno podjetje na področju genskega zdravljenja, ki razvija transformativne terapije za bolnike s hudimi zdravstvenimi potrebami, je danes sporočilo, da je od ameriške uprave za hrano in zdravila (FDA) prejelo končni zapisnik sestanka o sestanku tipa A, ki je potekal 30. januarja 2026 in na katerem so obravnavali AMT-130, raziskovalno gensko terapijo za Huntingtonovo bolezen (HD).

FDA je navedla, da se ne more strinjati, da podatki iz študij faze I/II v primerjavi z zunanjo kontrolo zadostujejo za primarne dokaze o učinkovitosti, ki so potrebni za podporo vloge za trženje zdravila AMT-130. Agencija FDA je podjetju uniQure močno priporočila izvedbo prospektivne, randomizirane, dvojno slepe, navidezno kirurško nadzorovane študije. uniQure namerava še naprej sodelovati z agencijo FDA glede razvojnih vidikov faze III in namerava v drugem četrtletju leta 2026 zaprositi za sestanek tipa B, da bi nadalje razpravljali o možnih pristopih k zasnovi študije.

“Čeprav na podlagi podatkov faze I/II nismo dosegli soglasja glede načina predložitve, menimo, da celovitost in trajnost naših podatkov upravičujeta nadaljnji vsebinski dialog o tem, kako bi lahko v tem primeru ustrezno uporabili zavezo agencije FDA k regulativni prožnosti,” je dejal Matt Kapusta, glavni izvršni direktor podjetja uniQure. “Še naprej smo zavezani sodelovanju s FDA, da bi določili jasno, znanstveno utemeljeno in učinkovito nadaljnjo pot za AMT-130. Zelo smo hvaležni za odpornost in podporo skupnosti Huntingtonove bolezni ter še naprej ostajamo zavezani podpori bolnikov in njihovih družin pri napredovanju tega potencialno transformativnega zdravljenja za skupnost, ki ga potrebuje.”

O podjetju uniQure

uniQure izpolnjuje obljubo genskega zdravljenja - posamezna zdravljenja s potencialno zdravilnimi rezultati. Odobritve genskega zdravljenja hemofilije B podjetja uniQure - zgodovinski dosežek, ki temelji na več kot desetletju raziskav in kliničnega razvoja - predstavljajo pomemben mejnik na področju genomske medicine in uvajajo nov pristop k zdravljenju bolnikov s hemofilijo. uniQure zdaj razvija niz lastnih genskih terapij za zdravljenje bolnikov s Huntingtonovo boleznijo, refraktarno epilepsijo temporalnega režnja, ALS, boleznijo Fabry in drugimi hudimi boleznimi. www.uniQure.com

uniQure Izjave v prihodnost

To sporočilo za javnost vsebuje izjave o prihodnosti. Vse izjave, razen izjav o zgodovinskih dejstvih, so izjave o prihodnosti, ki so pogosto označene z izrazi, kot so “predvidevati”, “verjeti”, “lahko”, “določiti”, “oceniti”, “pričakovati”, “cilj”, “nameravati”, “pričakovati”, “lahko”, “načrtovati”, “potencialno”, “napovedati”, “projekt”, “iskati”, “naj”, “bo”, “bi” in podobnimi izrazi ter negativi teh izrazov. Napovedi za prihodnost temeljijo na prepričanjih in predpostavkah poslovodstva ter na informacijah, ki so poslovodstvu na voljo na dan izdaje tega sporočila za javnost. Primeri teh v prihodnost usmerjenih izjav med drugim vključujejo izjave o: načrtih za nadaljnje sodelovanje z agencijo FDA v zvezi s premisleki o razvoju faze III za AMT-130; načrtih za zahtevo za sestanek tipa B z agencijo FDA, ki bo potekal v drugem četrtletju leta 2026; in morebitnih koristih AMT-130. Dejanski rezultati družbe se lahko iz številnih razlogov bistveno razlikujejo od tistih, ki so predvideni v teh v prihodnost usmerjenih izjavah. Ta tveganja in negotovosti med drugim vključujejo: tveganja, povezana s kliničnimi preskušanji AMT-130 v fazi I/ll, ki jih izvaja družba, vključno s tveganjem, da ta preskušanja ne bodo mogla pokazati podatkov, ki bi zadostovali za nadaljnji klinični razvoj ali regulativno odobritev; tveganje, da bo na voljo več podatkov o bolnikih, ki bodo privedli do drugačne razlage, kot je razlaga, izpeljana iz glavnih podatkov; tveganja, povezana z interakcijami družbe z regulativnimi organi, ki lahko vplivajo na začetek, časovni potek in napredek kliničnih preskušanj ter poti do regulativne odobritve; tveganje, da se ne bomo mogli uskladiti s FDA ali drugimi regulativnimi organi glede poti za odobritev naših kandidatov za gensko terapijo, vključno z AMT-130; ali meritve, ki jih družba ocenjuje, veljajo za zanesljive in občutljive meritve napredovanja bolezni; ali bo imenovanje RMAT, imenovanje za prebojno terapijo ali katera koli pospešena pot, če bo odobrena, privedla do regulativne odobritve; sposobnost družbe, da izvede in financira tretjo fazo ali potrditveno študijo za AMT-130; sposobnost družbe, da še naprej gradi in vzdržuje infrastrukturo in osebje, potrebno za doseganje svojih ciljev; učinkovitost družbe pri upravljanju sedanjih in prihodnjih kliničnih preskušanj ter regulativnih postopkov; sposobnost družbe, da v kliničnih preskušanjih dokaže terapevtske koristi svojih kandidatov za gensko terapijo; nadaljnji razvoj in sprejemanje genskih terapij; sposobnost družbe, da pridobi, ohrani in zaščiti svojo intelektualno lastnino; ter sposobnost družbe, da financira svoje dejavnosti in po potrebi in pod sprejemljivimi pogoji pridobi dodatni kapital. Ta tveganja in negotovosti so podrobneje opisani pod naslovom “Dejavniki tveganja” v rednih poročilih družbe Komisiji za vrednostne papirje in borzo ZDA (SEC), vključno z letnimi poročili na obrazcu 10-K, četrtletnimi poročili na obrazcu 10-Q in drugimi poročili, ki jih družba občasno predloži SEC. Glede na ta tveganja, negotovosti in druge dejavnike se ne smete pretirano zanašati na te izjave o prihodnosti in, razen če to zahteva zakon, družba ne prevzema nobene obveznosti posodobitve teh izjav o prihodnosti, tudi če bodo v prihodnosti na voljo nove informacije.

uniQure Kontakti:

ZA INVESTITORJE:

Chiara Russo
Neposredno: 781-491-4371
Mobilni telefon: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com ZA MEDIJE:

Tom Malone Neposredna številka: 339-970-7558 Mobilni telefon:339-223-8541
t.malone@uniQure.com