Družba Skyhawk Therapeutics objavi vmesne rezultate dvanajstmesečnega kliničnega preskušanja faze 1/2 zdravila SKY-0515 pri Huntingtonovi bolezni

Dvanajstmesečne ugotovitve so pokazale izboljšanje ocene po sestavljeni enotni lestvici Huntingtonove bolezni (cUHDRS) v primerjavi z izhodiščem za +0,38 točke v primerjavi s pričakovanim padcem za -0,92 točke v analizah naravne zgodovine simptomatskih bolnikov, tehtanih s točkovanjem po nagnjenosti.

Pri bolnikih z zdravilom SKY-0515 so pri odmerku 9 mg v dvanajstih mesecih dosegli zmanjšanje mutacijskega proteina huntingtina (mHTT) 69%

Družba tudi sporoča, da je avstralski in novozelandski (004-ANZ) del ključne študije faze 2/3 FALCON-HD šest mesecev pred načrtovanim rokom zaključil vpis 144 bolnikov in da se je svetovna (004-WW) ključna študija faze 2/3 FALCON-HD razširila na osem držav.

V študiji SKY-0515 faze 1/2 in ključni študiji FALCON-HD je trenutno vključenih več kot 175 bolnikov.

BOSTON, Mass., 1. junij 2026 – Skyhawk Therapeutics, Inc., biotehnološko podjetje v klinični fazi razvoja novih terapij z majhnimi molekulami za modulacijo tarčnih RNK, je danes objavilo rezultate dvanajstmesečne vmesne analize bolnikov v svojem kliničnem preskušanju faze 1 in 2, ki ocenjuje SKY-0515, raziskovalno zdravilo za Huntingtonovo bolezen (HD).

Zdravljenje z zdravilom SKY-0515 je privedlo do od odmerka odvisnega zmanjšanja mutiranega huntingtina (mHTT) v krvi do 69% in zmanjšanja mRNA PMS1 do 26%. Mutantni huntingtin je glavni protein, odgovoren za patologijo HD, medtem ko je PMS1 ključni dejavnik somatske razširitve CAG-ponovitev, povezane z napredovanjem bolezni.

SKY-0515 je pokazal odlično izpostavljenost osrednjega živčevja ter je bil na splošno varen in dobro prenašan pri vseh preučevanih ravneh odmerkov.

Po treh, šestih, devetih in dvanajstih mesecih so bolniki, ki so prejemali zdravilo SKY-0515, pokazali pozitivne povprečne spremembe glede na izhodiščno oceno po sestavljeni enotni lestvici Huntingtonove bolezni (cUHDRS), in sicer od +0,31 do +0,38. Te ugotovitve so bile ugodne v primerjavi s pričakovanim poslabšanjem za -0,92 točke v dvanajstih mesecih na podlagi analiz, ki so bile opravljene na podlagi utežnih točk in so uporabljale podatkovne zbirke Enroll-HD in TRACK-HD o naravni zgodovini bolezni. Ugodni trendi za bolnike, ki so prejemali zdravilo SKY-0515, so bili opaženi tudi pri vseh podsklopih cUHDRS, vključno s skupno motorično oceno (TMS), skupno funkcionalno zmogljivostjo (TFC), testom simbolnih digitalnih modalitet (SDMT) in Stroopovim testom branja besed (SWRT).

“Rezultati družbe Skyhawk kažejo izjemno moč sposobnosti moduliranja spajanja RNK z majhno molekulo, kar ponuja terapijo za bolnike po vsem svetu,” je dejal Phillip Sharp, doktor Phillip Sharp, ustanovni član Skyhawkovega znanstvenega svetovalnega odbora in Nobelov nagrajenec za prelomno delo na področju spajanja RNK. “Revolucija na področju RNK se nadaljuje in ne bi mogel biti bolj navdušen nad tem, kaj Skyhawk počne za njen napredek.”

“Vedno večja razlika med kliničnimi potezami zdravljenih udeležencev in naravnimi pričakovanji po dvanajstih mesecih kaže na zanimive in trajne koristi za bolnike s Huntingtonovo boleznijo,” je dejal Bill Haney, soustanovitelj in izvršni direktor družbe Skyhawk Therapeutics. “Obseg in trajnost znižanja kritičnih biomarkerjev mHTT in PMS1 ter spodbudni dvanajstmesečni klinični rezultati pri vseh štirih kritičnih podkomponentah cUHDRS krepijo naše zaupanje v diferenciran mehanizem SKY-0515 in potencial za dramatičen terapevtski učinek na bolnike.

Z vpisom v ključno študijo FALCON-HD ANZ, ki je bila končana pred rokom, hitro napredujemo proti naslednji stopnji razvoja zdravila SKY-0515 in ostajamo zavezani, da bomo storili vse, kar je v naši moči, da bi skupnosti Huntingtonove bolezni čim prej ponudili potencialno transformativno peroralno terapijo.”

cUHDRS sprememba glede na izhodiščno vrednost po 3, 6, 9 in 12 mesecih

(zdaj vključuje dodatne bolnike, ki so 3 mesece prejemali placebo in nato prešli v zdravljene skupine)

“Zelo me veselijo podatki o varnosti in učinkovitosti, pridobljeni v preskušanju faze 1 in 2 zdravila SKY-0515 pri bolnikih, vključno s trajnim izboljšanjem cUHDRS bolnikov v primerjavi s pričakovanim poslabšanjem naravne zgodovine po treh, šestih, devetih in dvanajstih mesecih po vnaprej določenih analizah,’ je dejal Ed Wild, profesor nevrologije na University College London. ’Zdravilo SKY-0515 še naprej zmanjšuje beljakovino mHTT v največji možni meri, kar je bilo dokazano pri bolnikih, klinični podatki in podatki o biomarkerjih pa kažejo, da se zdravilo dobro prenaša pri vseh testiranih odmerkih.

Zdi se, da je sposobnost SKY-0515, da zmanjša mHTT in PMS1, močna kombinacija za zdravljenje Huntingtonove bolezni prek dveh glavnih patogenih mehanizmov,’ je dodal Wild. ”Ti rezultati preskušanja faze 1 in 2, ki jih je treba potrditi v glavnem programu FALCON-HD faze 2 in 3, dajejo pričakovanja o pomembnem terapevtskem učinku za ljudi, ki živijo s HD po vsem svetu - za katere bo peroralno zdravljenje z zmanjševanjem huntingtina, kot je SKY-0515, resnično preobrazba.“

“Rezultati, ki jih danes objavljamo v tekočem preskušanju faze 1 in 2 zdravila SKY-0515, ki zdaj vključujejo tudi podatke bolnikov, ki so prej prejemali placebo, niso vznemirljivi le za bolnike s Huntingtonovo boleznijo, njihove družine in velikodušno klinično skupnost, ki skrbi zanje, temveč tudi poudarja moč lastniške platforme SKYSTAR® podjetja Skyhawk za ustvarjanje potencialno preobrazbenih zdravil, ki jih lahko bolniki jemljejo kot dnevno tableto na domu za ljudi, ki trpijo za nevrološkimi in drugimi invalidnimi boleznimi,” je dodal Sergey Pauskin, soustanovitelj in vodja raziskav in razvoja pri podjetju Skyhawk. “Ker so Skyhawkovi kandidati za zdravila proti vrsti zahtevnih nevroloških bolezni uspešno napredovali v študijah na živalih in se približujejo poskusom na ljudeh, so možnosti, ki jih ponuja Skyhawkova platforma za majhne molekule, zelo zanimive.”

Huntingtonova bolezen je redka, dedna in na koncu usodna nevrodegenerativna bolezen, ki prizadene več kot 40.000 simptomatskih posameznikov v Združenih državah Amerike in več sto tisoč po vsem svetu. Trenutno ni odobrenih terapij, ki bi upočasnile ali zaustavile napredovanje bolezni. SKY-0515 je preiskovani mali molekularni modifikator spajanja RNA, ki se daje peroralno in je razvit z uporabo patentiranega sistema SKYSTAR.^® platforma. SKY-0515 je zasnovan tako, da zmanjšuje beljakovine mHTT in PMS1.Svetovna ključna študija faze 2/3 FALCON-HD-004-WW zdaj poteka v osmih državah.

V ključne študije faze 1/2 in FALCON-HD je bilo do zdaj vključenih več kot 175 bolnikov.

Skyhawk pričakuje, da bo do konca leta 2027 začel klinični razvoj dodatnih novih terapij, usmerjenih v redke nevrološke bolezni, za katere ni odobrenega modificirajočega zdravljenja.

O klinični študiji faze 1 SKY-0515

Klinično preskušanje faze 1 SKY-0515 je prvo preskušanje na ljudeh, namenjeno oceni varnosti, prenašanja, farmakokinetike in farmakodinamike SKY-0515 na zdravih prostovoljcih in posameznikih z zgodnjo fazo Huntingtonove bolezni (HD). Poskus je razdeljen na tri dele. V delih A in B je bil SKY-0515 ocenjen pri zdravih prostovoljcih. Del C je dvojno slepa, s placebom nadzorovana vzporedna študija dveh odmerkov SKY-0515 in placeba pri posameznikih z zgodnjo stopnjo HD (HD-ISS 1., 2. ali blaga 3. stopnja), ki traja 84 dni in ji sledi 12-mesečno podaljšanje aktivnega zdravljenja, v katerem bodo vsi udeleženci na slepi način prejemali majhen ali velik odmerek SKY-0515. Cilji študije vključujejo oceno mutiranega proteina HTT in mRNA PMS1. Prvi bolniki so bili v delu C študije SKY-0515 prejeli odmerek januarja 2025. Vključevanje v fazo 1C študije SKY-0515 je zdaj končano.

O osrednjem programu faze 2/3 FALCON-HD (004-ANZ in 004-WW)

Spletna stran FALCON-HD ključni program (NCT06873334 in . NCT07378644) je randomizirana, dvojno slepa, s placebom nadzorovana študija z različnimi odmerki, ki ocenjuje farmakodinamiko, učinkovitost in varnost zdravila SKY-0515.

V raziskavo FALCON-HD 004-ANZ je bilo vključenih 144 udeležencev s HD v drugi in zgodnji tretji fazi na lokacijah v Avstraliji in Novi Zelandiji, vpis pa je zaključen. V raziskavo FALCON-HD 004-WW nameravamo vključiti 400 udeležencev s HD v drugi in zgodnji tretji fazi na več kot 40 lokacijah po vsem svetu in že poteka aktivni nabor. Upravičeni bolniki bodo enkrat na dan prejemali peroralno zdravilo SKY-0515 v enem od treh odmerkov ali placebo. Namen študije je oceniti sposobnost zdravila SKY-0515, da modulira razvrščanje RNK ter zmanjša vsebnost beljakovin mHTT in PMS1, ki so vpletene v patologijo Huntingtonove bolezni.

Dodatne informacije o programu FALCON-HD, vključno s sodelujočimi mesti in merili za upravičenost, so na voljo na ClinicalTrials.gov in . www.FALCON-HD.com.

O družbi Skyhawk Therapeutics

Skyhawk Therapeutics je biotehnološko podjetje v klinični fazi, ki uporablja svoj patentirani sistem SKYSTAR^® za odkrivanje in razvoj terapij z majhnimi molekulami, ki modulirajo RNK, za najbolj težko rešljive bolezni na svetu. Za več informacij obiščite www.skyhawktx.com. 

Skyhawk Podjetje Kontakt

Maura McCarthy

Vodja oddelka za korporativni razvoj

maura@skyhawktx.com

Vir: Skyhawk Therapeutics, Inc.