Podjetje uniQure je objavilo načrt za vložitev vloge za odobritev biološkega zdravila (BLA) za zdravilo AMT-130 pri Huntingtonovi bolezni

3-letna analiza iz študije faze I/II lahko služi kot glavna podlaga za vlogo za izdajo dovoljenja za promet z biološkimi zdravili za pospešeno odobritev s strani FDA ~

Podjetje namerava vlogo za odobritev biološkega zdravila (BLA) vložiti v tretjem četrtletju leta 2026

LEXINGTON, Massachusetts, in AMSTERDAM, 17. junij 2026 (GLOBE NEWSWIRE) — uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), vodilno podjetje na področju genske terapije, ki razvija revolucionarne terapije za bolnike s hudimi zdravstvenimi potrebami, je danes sporočilo, da je med nedavnim sestankom tipa B z ameriško Uprave za hrano in zdravila (FDA) je FDA sporočila, da bo triletna analiza iz študije faze I/II sprejemljiva kot primarna podlaga za vlogo za izdajo dovoljenja za promet z biološkimi zdravili (BLA) za pospešeno odobritev zdravila AMT-130 za zdravljenje Huntingtonove bolezni. Poleg tega si FDA prizadeva za uskladitev zasnove potrditvene študije pred vložitvijo vloge BLA, vključno z upoštevanjem sočasne kontrolne skupine, ki bo prejemala standardno terapijo namesto lažnega posega. FDA je sporočila, da bo pri tem prizadevanju s podjetjem uniQure sodelovala čim hitreje. Družba se zavezuje, da bo potrditveno študijo izvedla brez zamude, in pričakuje, da se bo pred vložitvijo vloge BLA z FDA dodatno uskladila glede podrobnosti te študije. Družba namerava vlogo BLA vložiti v tretjem četrtletju leta 2026.

“Današnja novica odraža rezultat, za katerega smo si prizadevali skozi naše nenehno sodelovanje z FDA na regulativnem področju, in smo globoko hvaležni za iskreno zavezanost FDA k reševanju neizpolnjenih potreb Američanov, ki živijo s Huntingtonovo boleznijo,” je dejal Matt Kapusta, izvršni direktor podjetja uniQure. “FDA se je strinjala, da naši trenutni klinični podatki lahko podprejo kratkoročno vložitev vloge za odobritev biološkega zdravila (BLA), in se je zavezala, da bo z nami hitro sodelovala pri usklajevanju zasnove potrebne potrditvene študije. Doslednost in trdnost kliničnih podatkov, pridobljenih do sedaj, nam dajejo veliko zaupanja v potencial izdelka, da bo za bolnike pomenil pomembno izboljšanje. Še naprej se osredotočamo na to, da zdravilo AMT-130 čim hitreje in odgovorno ponudimo bolnikom in njihovim družinam v ZDA in po vsem svetu.”

Družba pričakuje, da bo končni zapisnik prejela v 30 dneh od nedavnega sestanka tipa B.

Zdravilo AMT-130 je od ameriške agencije za hrano in zdravila (FDA) prejelo oznako »Regenerativna medicina – napredna terapija« (RMAT) – to je prva oznaka RMAT za Huntingtonovo bolezen – ter oznaki »prelomna terapija« in »pospešeni postopek«.

O kliničnem programu faze I/II AMT-130

Podjetje uniQure izvaja dve večcentrični klinični študiji faze I/II s povečevanjem odmerka, da bi raziskalo varnost, prenašanje in raziskovalno učinkovitost zdravila AMT-130 za zdravljenje Huntingtonove bolezni. Na podlagi sodelovanja z agencijo FDA je bilo dogovorjeno, da se lahko podatki iz kohort 1 in 2 v študijah faze I/II primerjajo z zunanjo kontrolo, ki se ujema z oceno nagnjenosti in izhaja iz nabora podatkov o naravni zgodovini Enroll-HD, v skladu z vnaprej določenim načrtom statistične analize, ki lahko služi kot primarna podlaga za predložitev dovoljenja BLA.

V ameriški študiji je bilo skupno 26 bolnikov z zgodnjo manifestno Huntingtonovo boleznijo naključno razporejenih v skupino, ki je prejela zdravljenje (n = 6 z nizkim odmerkom; n = 10 z visokim odmerkom), ali v skupino, ki je prejela simulirani (lažni) poseg (n = 10). Zdravljeni bolniki so prejeli enkratni odmerek zdravila AMT-130 prek MRI-vodene, konvekcijsko podprte stereotaktične nevrokirurške aplikacije neposredno v striatum (caudatus in putamen). Študija je sestavljena iz 12-mesečnega osrednjega obdobja slepe študije, ki mu sledi petletno odprto dolgoročno spremljanje zdravljenih bolnikov. Še štirje bolniki iz kontrolne skupine so prešli na zdravljenje. V evropsko odprto študijo faze 1b/2 zdravila AMT-130 je bilo vključenih 13 bolnikov z zgodnjo manifestno Huntingtonovo boleznijo (n = 6 z nizkim odmerkom; n = 7 z visokim odmerkom).

V tretjo kohorto je bilo vključenih dodatnih 12 bolnikov iz različnih centrov v ZDA in EU. Ta kohorta je bila naključno razvrščena, da bi preučili oba odmerka zdravila AMT-130 v kombinaciji z imunosupresijo, pri čemer se je uporabil trenutni, uveljavljeni postopek stereotaktičnega dajanja zdravila.

V četrti kohorti, ki poteka v ZDA, je vključenih šest bolnikov; v njej se preučuje visok odmerek zdravila AMT-130 pri bolnikih z manjšim volumnom striatuma v primerjavi z bolniki, vključenimi v prejšnje kohorte.

Dodatne podrobnosti so na voljo na www.clinicaltrials.gov (NCT05243017, NCT04120493)

O Huntingtonovi bolezni

Huntingtonova bolezen je redka, dedna nevrodegenerativna motnja, ki povzroča motorične simptome, vključno s horeo, vedenjske motnje in kognitivni upad, kar vodi v postopno fizično in duševno poslabšanje. Bolezen je avtosomno dominantna motnja, pri kateri pride do razširitve ponavljajočih se CAG-sekvenc v prvem eksonu gena za huntingtin, kar povzroča nastajanje in agregacijo nenormalnih beljakovin v možganih. V ZDA¹ , EU² in Veliki Britaniji³ ima Huntingtonovo bolezen približno 75.000 ljudi, pri čemer je še več sto tisoč drugih izpostavljenih tveganju za dedovanje te bolezni. Kljub jasni etiologiji Huntingtonove bolezni trenutno ni odobrenih terapij, ki bi odložile nastanek bolezni ali upočasnile njen napredek.

O podjetju uniQure

Podjetje uniQure izpolnjuje obljubo genske terapije – enkratna zdravljenja s potencialno ozdravljivimi rezultati. Odobritve genske terapije podjetja uniQure za hemofilijo B – zgodovinski dosežek, ki temelji na več kot desetletju raziskav in kliničnega razvoja – predstavljajo pomemben mejnik na področju genomne medicine in uvajajo nov pristop k zdravljenju bolnikov s hemofilijo. Podjetje uniQure zdaj razvija vrsto lastnih genskih terapij za zdravljenje bolnikov s Huntingtonovo boleznijo, refraktarno epilepsijo temporalnega lobusa, Fabryjevo boleznijo in drugimi hudimi boleznimi. www.uniQure.com

uniQure Izjave v prihodnost

To sporočilo za javnost vsebuje napovedne izjave v smislu člena 27A Zakona o vrednostnih papirjih in člena 21E Zakona o borzi. Vse izjave, razen izjav o preteklih dejstvih, so napovedne izjave, ki so pogosto označene z izrazi, kot so “predvidevati”, “verjeti”, “bi lahko”, “ugotoviti”, “oceniti”, “pričakovati”, “cilj”, “nameravati”, “se veseliti”, “mogoče”, “načrtujemo”, “potencialno”, “napovedujemo”, “predvidevamo”, “si prizadevamo”, “bi morali”, “bomo”, “bi” ter podobni izrazi in njihove negativne oblike. Izjave o prihodnosti temeljijo na prepričanjih in predpostavkah vodstva ter na informacijah, ki so vodstvu na voljo le na dan tega poročila. Primeri teh izjav o prihodnosti vključujejo, vendar niso omejeni na, izjave v zvezi z: načrti družbe za izvedbo potrditvene študije, vključno z zasnovo, časovni okvir, končne točke in kontrolno skupino takšne študije ter uskladitve s FDA glede te študije pred predložitvijo vloge za odobritev biološkega zdravila (BLA), potencialne uporabe sočasne kontrolne skupine s standardno oskrbo namesto lažnega posega ter pričakovanj glede časovnega okvira predložitve vloge za odobritev biološkega zdravila (BLA) in pridobitve pospešene odobritve za AMT-130. Dejanski rezultati družbe se lahko iz številnih razlogov bistveno razlikujejo od tistih, ki so predvideni v teh izjavah o prihodnosti. Ta tveganja in negotovosti med drugim vključujejo: tveganja, povezana s kliničnimi preskusi družbe v fazi I/II za AMT-130, vključno s tveganjem, da ti preskusi ne bodo mogli še naprej zagotavljati zadostnih podatkov za podporo nadaljnjega kliničnega razvoja ali regulativne odobritve; tveganje, da bo FDA na koncu ugotovila, da podatki iz preskušanj faze I/II niso zadostni za utemeljitev vloge za odobritev biološkega zdravila (BLA) ali pospešene odobritve; tveganje, da bo na voljo več podatkov o bolnikih, kar bo privedlo do drugačne interpretacije kot tista, ki izhaja iz analiz podatkov tretjega leta; tveganja, povezana z odnosi družbe z regulativnimi organi, ki lahko vplivajo na začetek, časovni potek in napredek kliničnih preskušanj ter poti do regulativne odobritve; ali se meritve, ki jih družba ocenjuje, štejejo za zanesljive in občutljive meritve napredovanja bolezni; ali bo oznaka RMAT, oznaka “prelomno zdravilo” (Breakthrough Therapy) ali kateri koli pospešeni postopek, če bo odobren, pripeljal do regulativne odobritve; sposobnost družbe, da izvede in financira morebitne potrebne potrditvene študije za AMT-130; sposobnost družbe, da uspešno zaključi morebitne potrebne potrditvene študije za AMT-130; tveganje, da bi pospešena odobritev, če bi bila dodeljena, lahko bila pogojena z zahtevami po odobritvi, katerih izpolnjevanje je težko ali drago; sposobnost družbe, da še naprej gradi in vzdržuje infrastrukturo ter kadre, potrebne za doseganje svojih ciljev; učinkovitost družbe pri upravljanju sedanjih in prihodnjih kliničnih preskušanj ter regulativnih postopkov; sposobnost družbe, da v kliničnih preskušanjih dokaže terapevtske koristi svojih kandidatov za gensko terapijo; nadaljnji razvoj in sprejemljivost genskih terapij; sposobnost družbe, da pridobi, ohrani in zaščiti svojo intelektualno lastnino; ter sposobnost družbe, da financira svoje poslovanje in po potrebi ter pod sprejemljivimi pogoji pridobi dodatni kapital. Ta tveganja in negotovosti so podrobneje opisana v poglavju “Dejavniki tveganja” v rednih poročilih družbe, predloženih ameriški Komisiji za vrednostne papirje in borzo (»SEC«), vključno z letnim poročilom na obrazcu 10-K, predloženim SEC 2. marca 2026, v četrtletnem poročilu na obrazcu 10-Q, vloženem pri SEC 5. maja 2026, ter v drugih poročilih, ki jih družba občasno predloži SEC. Glede na ta tveganja, negotovosti in druge dejavnike se ne smete preveč zanašati na te napovedi za prihodnost, družba pa, razen če to zahteva zakon, ne prevzema nobene obveznosti, da bo te napovedi za prihodnost posodobila, tudi če bodo v prihodnosti na voljo nove informacije.

uniQure Kontakti:

ZA INVESTITORJE:

ZA MEDIJE: Chiara Russo, direktna linija: 781-491-4371, mobilni telefon: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com Tom Malone Neposredna številka: 339-970-7558 Mobilni telefon:339-223-8541
t.malone@uniQure.com