Nova potrditvena študija “PRECISE-HD” o zdravilu pridopidin pri Huntingtonovi bolezni bo junija začela z vpisom udeležencev

Datum izdaje: 07.07.2026

Draga skupnost HD,

Radi bi vas obvestili o najnovejših informacijah glede potrditvenega PRECISE-HD študija (študija faze 3 z zdravilom Pridopidine za ugotavljanje kliničnega učinka in varnosti pri Huntingtonovi bolezni (HD)), globalna klinična študija, ki ocenjuje raziskovalno zdravilo pridopidin pri osebah, ki živijo s Huntingtonovo boleznijo. Študija je zdaj objavljena na www.clinicaltrials.gov (NCT07609108).

Na podlagi izkušenj iz preteklih študij, obsežnih prispevkov bolnikov in raziskovalnih skupnosti ter nasvetov regulativnih organov je študija PRECISE-HD namenjena zbiranju pomembnih podatkov o učinkovitosti in varnosti pridopidina ter zasnovana tako, da bo zagotovila zanesljive podatke za dodatno podporo regulativni oceni. Priprava centrov za izvajanje študije je v teku, in pričakuje se, da se bo vpis udeležencev na prvih lokacijah v ZDA začel junija 2026, kasneje v tem letu pa bodo postopoma sledile spletne strani v drugih državah.

Kaj je študija PRECISE-HD?

Trenutno ni odobrenih načinov zdravljenja, ki bi upočasnili ali ustavili napredovanje Huntingtonove bolezni.

PRECISE-HD je potrditvena klinična študija faze 3, v kateri se ocenjujeta učinkovitost in varnost raziskovalnega zdravila pridopidina (ki se jemlje v obliki peroralnih kapsul dvakrat dnevno) pri osebah s Huntingtonovo boleznijo. Zasnova študije temelji na prejšnjih raziskavah, prispevkih skupnosti bolnikov s Huntingtonovo boleznijo ter pogovorih z regulativnimi organi.

V študijo naj bi vključili 400 ljudi ki živijo s Huntingtonovo boleznijo, od zgodnje do srednje stopnje bolezni (opredeljene kot ocena skupne funkcionalne zmogljivosti (TFC) med 7 in 13) ter skupne motorične ocene (TMS) ≥20, kar pomeni, da so pri teh osebah opazne motorične spremembe ali vpliv na samostojno delovanje. Ta populacija naj bi omogočila ustrezno oceno morebitnega učinka terapije na napredovanje bolezni v primerjavi s placebom.

Projekt PRECISE-HD bo sestavljen iz dveh zaporednih faz:

1. faza — študija s placebom (52 tednov): Udeleženci prejemajo bodisi pridopidin bodisi placebo (polovica prejema pridopidin, polovica pa placebo). Niti udeleženci niti njihovi zdravniki ne bodo vedeli, katero zdravilo prejemajo.

2. faza — odprto podaljšanje študije (104 tednov): Vsi (primerni) udeleženci bodo, ne glede na zdravljenje, ki so ga prejeli v 1. fazi, vključeni v skupino, ki bo dve leti prejemala pridopidin, kar bo raziskovalcem omogočilo oceno dolgoročnejših učinkov v skupnem obdobju do treh let.

V študiji se bo ocenjeval niz izidov, povezanih s Huntingtonovo boleznijo, pri čemer bo primarni končni izid sprememba skupne ocene po enotni ocenjevalni lestvici za Huntingtonovo bolezen (cUHDRS) od izhodiščnega stanja do 52. tedna. Merili se bodo tudi številni drugi končni cilji, vključno s funkcionalnostjo, motoričnimi sposobnostmi, kognitivnimi sposobnostmi, govorom in kakovostjo življenja, skupaj z varnostjo in prenašljivostjo pridopidina.

Študija naj bi potekala na do 75 raziskovalnih lokacijah po vsem svetu, vključno z ZDA, EU, Združenim kraljestvom in Kanado. Vpis udeležencev naj bi se na prvih lokacijah v ZDA začel junija 2026, kasneje v tem letu pa naj bi se postopoma pridružile tudi lokacije v drugih državah.

Osebe, ki želijo več informacij o študiji PRECISE-HD, se lahko posvetujejo s svojim nevrologom ali specialistom za Huntingtonovo bolezen. Za dodatna navodila in podporo se lahko obrnejo tudi na lokalno organizacijo za zaščito interesov bolnikov s Huntingtonovo boleznijo. Pogoje za vključitev v študijo, postopke študije ter morebitna tveganja in koristi jim bo razložila raziskovalna ekipa na raziskovalnih centrih med postopkom pridobivanja prostovoljne privolitve.

Kaj je pridopidin?

Pridopidin je zdravilo v fazi raziskav, njegova varnost in učinkovitost pa še nista bili ugotovljeni; udeleženci lahko imajo koristi od sodelovanja v tej študiji, lahko pa tudi ne.

Deluje tako, da aktivira beljakovino v možganih, imenovano sigma-1 receptor (S1R), zato se pogosto imenuje S1R-agonist. Dokazano je, da S1R igra vlogo pri spodbujanju številnih nevrozaščitnih poti, ki so pri nevrodegenerativnih boleznih, kot je Huntingtonova bolezen, okvarjene. V tej študiji bodo ocenjeni klinični učinki pridopidina na napredovanje HD.

Do danes je v kliničnih študijah pridopidin prejelo več kot 1.600 oseb – večina v okviru študij o Huntingtonovi bolezni –, pri čemer so nekateri udeleženci prejemali aktivno zdravljenje do sedem let. V vseh teh študijah je pridopidin pokazal na splošno ugoden profil varnosti in prenašljivostiⁱ.

Kdo financira študijo PRECISE-HD?

PRECISE-HD izvaja ga Prilenia in . Ferrer, ki v partnerstvu skupaj razvijata pridopidin. Prilenia je zasebno biofarmacevtsko podjetje, ki ga poganja neomajna zavezanost znanstveni odličnosti in pospeševanju napredka za ljudi, ki jih prizadenejo Huntingtonova bolezen (HD), amiotrofična lateralna skleroza (ALS) in druge nevrodegenerativne bolezni. Ferrer je mednarodno farmacevtsko podjetje z certifikatom B Corp, ki s svojim poslovanjem prispeva k boju za socialno pravičnost in ponuja inovativne rešitve za življenjsko nevarne bolezni v več kot sto državah, pri čemer se vse bolj osredotoča na redke nevrološke motnje.

Prilenia in Ferrer prav tako preučujeta pridopidin v okviru študije faze 3 pri ALS.

Za več informacij o podjetjih obiščite www.prilenia.com ali www.ferrer.com.

Za več informacij o PRECISE-HD obiščite www.clinicaltrials.gov (NCT07609108) in spletna stran študije PRECISE-HD (www.precisehdtrial.com) bo kmalu na voljo.

⚠ Pomembno opozorilo
Pridopidin je zdravilo v raziskovalni fazi in ga noben regulativni organ ni odobril za uporabo. Njegova varnost in učinkovitost še nista bili ugotovljeni. Ta obvestilo je namenjeno izključno informativnim namenom in ne predstavlja zdravstvenega nasveta. Preden sprejmete kakršno koli odločitev glede zdravljenja ali sodelovanja v klinični študiji, se posvetujte s svojim zdravstvenim delavcem.

Sporočilo za javnost