Kategorija: Novice

Posodobitev iz LoQus23

LoQus23 Therapeutics je biotehnološko podjetje, ki raziskuje zdravila z majhnimi molekulami, ki bi lahko zaustavila patogeno širjenje tripleta, ki je vzrok in gonilo Huntingtonove bolezni (HD), miotonične distrofije tipa [...]

Nova študija POINT-HD faze 1

Začetek nove študije POINT-HD faze 1 za selektivni pristop k zmanjšanju huntingtina Spoštovani voditelji skupnosti Huntington, v skladu z vašo prošnjo za prejemanje novic o naših raziskovalnih prizadevanjih vam z veseljem sporočamo, da […]

Povzetek srečanja platforme EHDN o glavnih rezultatih raziskave uniQure: Razgrnitev dosedanjih rezultatov“

Varšava, 19. november 2025. Spoštovani člani, kot verjetno veste, je Evropska mreža za Huntingtonovo bolezen (EHDN) včeraj pripravila seminar o glavnih rezultatih farmacevtskega podjetja uniQure, ki se ukvarja z zdravljenjem Huntingtonove bolezni.

uniQure zagotavlja posodobljene regulativne informacije o AMT-130 za Huntingtonovo bolezen

november 3, 2025 Spoštovana skupnost Huntingtonove bolezni, danes smo izdali sporočilo za javnost, v katerem sporočamo, da je podjetje uniQure med nedavnim predbiološkim pregledom prejelo povratne informacije Uprave ZDA za hrano in zdravila (FDA), ki so [...]

ADORE-DH - potencialna terapija z matičnimi celicami

ADORE-DH je bilo preskušanje faze II potencialnega zdravljenja z matičnimi celicami za HD. Ta randomizirana, dvojno slepa, s placebom nadzorovana študija, ki jo je sponzoriral AZIDUS Brasil (organizacija za klinične raziskave), je bila namenjena [...]

uniQure objavlja pozitivne rezultate iz ključne študije faze I/II AMT-130 pri bolnikih s Huntingtonovo boleznijo

September 24, 2025 PDF različica ~ Pivotna študija je dosegla primarno končno točko; visok odmerek AMT-130 je pokazal statistično pomembno upočasnitev bolezni 75% v 36 mesecih, merjeno s cUHDRS, v primerjavi s primerljivo [...]

Skyhawk poroča o podatkih o kohorti C

Podjetje Skyhawk je danes predstavilo najnovejše podatke o delu C svojega preskušanja faze 1 SKY-0515. --Sporočilo skupnosti - Dragi prijatelji in sodelavci podjetja Skyhawk, z veseljem vam danes sporočamo, da smo v okviru raziskave [...]

Prilenia in Ferrer predstavljata najnovejše informacije o evropskem regulativnem postopku za Pridopidin pri Huntingtonovi bolezni

julij 25, 2025 NAARDEN, Nizozemska & WALTHAM, Mass. & BARCELONA, Španija - (BUSINESS WIRE)- Družbi Prilenia Therapeutics B.V. in Ferrer sta danes sporočili, da je Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini pri Evropski agenciji za zdravila (EMA) [...]

Huntingtonova akademija, nova platforma za e-učenje, namenjena HD, je zdaj na voljo

Evropsko Huntingtonovo združenje je ob podpori nepovratnih sredstev Evropske unije in v sodelovanju s francosko govorečim združenjem Ligue Huntington Belge, bolgarskim Huntingtonovim združenjem in združenjem ACHE [...]

Študija PTC518 PIVOT-HD dosegla primarno končno točko

maj 5, 2025 Različica PDF - Študija je dosegla primarno končno točko z od odmerka odvisnim znižanjem beljakovin HTT v krvi v 12. tednu - - Ugodni trendi v odvisnosti od odmerka na kliničnih lestvicah v fazi 2 [...]