Rare Diseases International (RDI), announced the launch of the RDI Youth Leadership Programme, an initiative designed to engage and empower young people within the rare disease community. This programme aims to ensure that the perspectives of young leaders are actively represented in global discussions and decision-making processes that shape the Preberi več...
Študentka iz Toronta napisala knjigo, da bi drugi prijazno ravnali z njenim dedkom 11. december 2024 - Toronto, Ontario, Kanada Večina ljudi še nikoli ni slišala za Huntingtonovo bolezen. To pomanjkanje ozaveščenosti pomeni, da so ljudje, ki živijo s to redko boleznijo, pogosto napačno razumljeni in obravnavani, zlasti v zdravstvenem sistemu. Bloopy the Alien Preberi več...
Včeraj je podjetje uniQure objavilo sporočilo za javnost, v katerem je napovedalo uskladitev z ameriško Upravo za hrano in zdravila (FDA) glede ključnih elementov pospešenega postopka odobritve programa AMT-130 podjetja uniQure za Huntingtonovo bolezen. Ključne ugotovitve so naslednje: - Uprava ZDA za hrano in zdravila (FDA) se strinja, da so podatki iz tekočih raziskav Preberi več...
Dimitri Poffé je že znan član skupnosti HD. Po pozitivnem testu na Huntingtonovo bolezen se je podal na kolesarsko potovanje po Južni Ameriki. V tem projektu, imenovanem Explore for Huntington, je Dimitri obiskal več združenj in družin s HD ter poskušal povečati ozaveščenost o Huntingtonovi bolezni. "The Present" je režiral Preberi več...
2. decembra 2024 - PTC bo ob zaključku prejel $1,0B v gotovini -- PTC je upravičen do prejema do $1,9B razvojnih, regulativnih in prodajnih mejnikov -- PTC bo delil dobiček v ZDA in dvomestne licenčnine za neto prodajo zunaj ZDA -- Novartis bo prevzel globalne odgovornosti za razvoj, proizvodnjo in prodajo po zaključku s placebom nadzorovanega dela raziskave Preberi več...
Študija 2. faze DIMENSION ni dosegla primarne končne točke Dalzanemdor se je na splošno dobro prenašal; novih varnostnih signalov niso opazili Na podlagi teh podatkov družba ne načrtuje nadaljnjega razvoja dalzanemdorja CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)- 20. november 2024- Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) je danes objavila glavne rezultate študije 2. faze DIMENSION. Preberi več...
TISKOVNO POROČILO - 25. oktober 2024, Moskva, Idaho, ZDAZ veseljem napovedujemo izid nove knjige o Huntingtonovi bolezni (HD) z naslovom Življenjska življenja: Christy Dearien s predgovorom Jimmyja Pollarda. Christy v knjigi Livable Lives deli zgodbe o svoji družini, ki je zbolela za HD Preberi več...
Cambridge, Združeno kraljestvo, 2. oktober 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), zasebno biotehnološko podjetje, ki raziskuje zdravila z majhnimi molekulami, ki bi lahko zaustavila nestabilnost DNK in upočasnila nevrodegeneracijo pri Huntingtonovi bolezni, miotonični distrofiji tipa 1 in podobnih boleznih z razširjenimi tripleti, danes objavlja uspešno zaprtje serije v vrednosti 35 milijonov funtov (približno 1,4 milijone USD). Preberi več...
PTC518 je peroralno zdravilo, ki zmanjšuje nastajanje mutiranega proteina Huntingtin, ki povzroča napredovanje bolezni. Programi z oznako Fast Track imajo lahko koristi od zgodnjega sodelovanja s FDA in so lahko upravičeni do prednostnega pregleda in pospešene odobritve. To sledi objavi 12-mesečnih vmesnih podatkov iz študije faze 2 družbe PTC, ki Preberi več...
Prilenia, biotehnološko podjetje v klinični fazi, ki se osredotoča na nujno nalogo razvoja novih zdravil za upočasnitev napredovanja nevrodegenerativnih bolezni in razvojnih motenj, je pri Evropski agenciji za zdravila (EMA) vložilo evropsko vlogo za pridobitev dovoljenja za promet za pridopidin kot zdravilo za Huntingtonovo bolezen (HD). MAA Preberi več...
Slovenian 
English 
Arabic 
Bulgarian 
Chinese 
Czech 
Danish 
Dutch 
Estonian 
Finnish 
French 
German 
Greek 
Hungarian 
Indonesian 
Italian 
Japanese 
Latvian 
Lithuanian 
Polish 
Portuguese 
Romanian 
Russian 
Slovak 
Spanish 
Swedish 
Turkish 
Ukrainian