Huntington’s Gratitude Day 2023

Dear friend,On March 23rd, 1993, scientists announced the discovery of the gene that causes Huntington’s Disease (HD). The announcement, after decades of research, made evident the partnership of ‘families living with HD’ and the ‘scientists working on their behalf’. This milestone and partnership were celebrated at homes, laboratories, and clinics.Around Preberi več...

Organizacija MENA za redke bolezni in Mednarodno združenje Huntington združita moči v edinstvenem sodelovanju!

In a key breakthrough, the MENA Organization for Rare Diseases and the International Huntington Association signed a memorandum of understanding during the MENA Organization for Rare Diseases annual meeting 2023, March 3-5, Dubai. “The International Huntington Association looks forward to the partnership with MENA Organization for Rare Diseases that will Preberi več...

podjetje uniQure je objavilo, da nadaljuje z vpisom bolnikov v raziskavo AMT-130 z večjim odmerkom.

Sporočilo uniQure skupnosti za Huntingtonovo bolezen Dragi člani skupnosti za Huntingtonovo bolezen, Danes zjutraj je uniQure izdal sporočilo za javnost, ki je vključevalo posodobitev našega kliničnega preskušanjaAMT-130 (ime študijskega zdravila) za Huntingtonovo bolezen (HD).Po kratkem premoru, ki smo ga objavili avgusta letos pri vpisu bolnikov Preberi več...

Družba Wave Life Sciences napoveduje pozitivne najnovejše podatke iz preskušanja faze 1b/2a SELECT-HD s prvimi rezultati, ki kažejo na alelno selektivno ciljno delovanje z WVE-003 pri Huntingtonovi bolezni

September 20, 2022 ob 7:30 AM EDT PDF različica Posamezni odmerki zdravila WVE-003 se zdijo na splošno varni in dobro prenašani Po enkratnih odmerkih 30 ali 60 mg se je v CSF zmanjšal protein mutantnega huntingtina (mHTT); povprečno zmanjšanje mHTT v obeh skupinah je bilo 22% (mediana zmanjšanja 30%) od izhodiščne vrednosti 85 dni po enkratnem odmerku. Preberi več...

uniQure sporoča posodobitev kohorte z nizkimi odmerki v kliničnem preskušanju faze I/II genske terapije AMT-130 za zdravljenje Huntingtonove bolezni

~ Zdravljenje se na splošno dobro prenaša, pri zdravljenih bolnikih do enega leta spremljanja ni bilo pomembnih varnostnih vprašanj, povezanih z AMT-130. ~ Pri ocenljivih bolnikih, zdravljenih z AMT-130, je bilo v 12 mesecih v cerebralni hrbtenjačni tekočini (CSF) opaženo povprečno zmanjšanje mutantnega HTT (mHTT) za 53,8% ~ ~ Neurofilament Light Preberi več...

sl_SISlovenian