ADORE-DH - potencialna terapija z matičnimi celicami

ADORE-DH je bilo preskušanje faze II potencialnega zdravljenja z matičnimi celicami za HD. Ta randomizirana, dvojno slepa, s placebom nadzorovana študija, ki jo je sponzoriral AZIDUS Brasil (organizacija za klinične raziskave), je bila namenjena [...]
uniQure objavlja pozitivne rezultate iz ključne študije faze I/II AMT-130 pri bolnikih s Huntingtonovo boleznijo

September 24, 2025 PDF različica ~ Pivotna študija je dosegla primarno končno točko; visok odmerek AMT-130 je pokazal statistično pomembno upočasnitev bolezni 75% v 36 mesecih, merjeno s cUHDRS, v primerjavi s primerljivo [...]
Skyhawk poroča o podatkih o kohorti C

Podjetje Skyhawk je danes predstavilo najnovejše podatke o delu C svojega preskušanja faze 1 SKY-0515. --Sporočilo skupnosti - Dragi prijatelji in sodelavci podjetja Skyhawk, z veseljem vam danes sporočamo, da smo v okviru raziskave [...]
Prilenia in Ferrer predstavljata najnovejše informacije o evropskem regulativnem postopku za Pridopidin pri Huntingtonovi bolezni

julij 25, 2025 NAARDEN, Nizozemska & WALTHAM, Mass. & BARCELONA, Španija - (BUSINESS WIRE)- Družbi Prilenia Therapeutics B.V. in Ferrer sta danes sporočili, da je Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini pri Evropski agenciji za zdravila (EMA) [...]
Huntingtonova akademija, nova platforma za e-učenje, namenjena HD, je zdaj na voljo

Evropsko Huntingtonovo združenje je ob podpori nepovratnih sredstev Evropske unije in v sodelovanju s francosko govorečim združenjem Ligue Huntington Belge, bolgarskim Huntingtonovim združenjem in združenjem ACHE [...]
Študija PTC518 PIVOT-HD dosegla primarno končno točko

maj 5, 2025 Različica PDF - Študija je dosegla primarno končno točko z od odmerka odvisnim znižanjem beljakovin HTT v krvi v 12. tednu - - Ugodni trendi v odvisnosti od odmerka na kliničnih lestvicah v fazi 2 [...]
Mesec ozaveščanja maj 2025 - osvetlitev HD: Ena akcija na dan

Vsako leto maja se skupnosti po vsem svetu združijo, da bi osvetlile Huntingtonovo bolezen (HD). Od družin in skrbnikov do zdravnikov, raziskovalcev in zagovornikov, združuje nas en sam [...]
UniQure sporoča, da je FDA podelila imenovanje za prebojno terapijo AMT-130 za zdravljenje Huntingtonove bolezni

~ Označitev za prebojno terapijo na podlagi kliničnih dokazov iz preskušanj faze I/II, ki kažejo na pomembno upočasnitev napredovanja bolezni ~ ~ Dodatne regulativne posodobitve in smernice glede vloge za izdajo dovoljenja za biološko zdravilo [...]
Posodobitev študije faze II GENERATION HD2

Družba Roche je napovedala nadaljevanje kliničnega preskušanja faze II GENERATION HD2, ki ocenjuje tominersen pri posameznikih z zgodnjimi znaki Huntingtonove bolezni. Po vmesni analizi, ki jo je opravil neodvisni odbor, ni bilo ugotovljeno, da bi bilo [...]
Pogled nazaj na kongres HDYO 2025

Kongres HDYO 2025 je združil mlade, družine, raziskovalce in strokovnjake z vsega sveta na nepozabnem dogodku, posvečenem skupnosti Huntingtonove bolezni. V treh navdihujočih dneh so se [...]