Družba Wave Life Sciences napoveduje pozitivne najnovejše podatke iz preskušanja faze 1b/2a SELECT-HD s prvimi rezultati, ki kažejo na alelno selektivno ciljno delovanje z WVE-003 pri Huntingtonovi bolezni

September 20, 2022 ob 7:30 AM EDT PDF različica Posamezni odmerki zdravila WVE-003 se zdijo na splošno varni in dobro prenašani Po enkratnih odmerkih 30 ali 60 mg se je v CSF zmanjšal protein mutantnega huntingtina (mHTT); povprečno zmanjšanje mHTT v obeh skupinah je bilo 22% (mediana zmanjšanja 30%) od izhodiščne vrednosti 85 dni po enkratnem odmerku. Preberi več...

uniQure sporoča posodobitev kohorte z nizkimi odmerki v kliničnem preskušanju faze I/II genske terapije AMT-130 za zdravljenje Huntingtonove bolezni

~ Zdravljenje se na splošno dobro prenaša, pri zdravljenih bolnikih do enega leta spremljanja ni bilo pomembnih varnostnih vprašanj, povezanih z AMT-130. ~ Pri ocenljivih bolnikih, zdravljenih z AMT-130, je bilo v 12 mesecih v cerebralni hrbtenjačni tekočini (CSF) opaženo povprečno zmanjšanje mutantnega HTT (mHTT) za 53,8% ~ ~ Neurofilament Light Preberi več...

Družba Annexon Biosciences posodobi rezultate preskušanja

ANNEXON BIOSCIENCES POROČA REZULTATE 2. FAZE KLINIČNEGA RAZISKOVANJA, KI IZKAZUJE, DA JE UPOŠTEVANJE KLASIČNEGA KOMPLEMENTA V ZVEZI S KLINIČNO UČINKOVITOSTJO PRI HUNTINGTONOVI BOLEZNI 7. junija je družba Annexon, ki je biofarmacevtsko podjetje v klinični fazi razvoja novega razreda zdravil za bolnike s klasičnimi avtoimunimi, nevrodegenerativnimi in okulističnimi boleznimi, posredovanimi s komplementom, danes objavila obetavno končno Preberi več...

Spletni seminar - Raziskovanje za Huntington: Pustolovščina Dimitrija Pofféja v Latinski Ameriki

Mednarodno združenje Huntington in Evropsko združenje Huntington sta na najbolj navdihujoč in upanja poln način zaključila majski mesec ozaveščanja s spletnim seminarjem z Dimitrijem Pofféjem, zagovornikom Huntingtonove bolezni, ki med potovanjem po Južni Ameriki s kolesom premika skupnost. Dimitri je pozitiven na Huntingtonovo bolezen, vendar še ni Preberi več...

Spletni seminar - Vse, kar morate vedeti o tehnologiji Proof-HD

Družba Prilenia je včeraj organizirala spletni seminar, na katerem je predstavila najnovejše podatke o preskušanju pridopidina v fazi III. Zahvaljujemo se vsem, ki ste se nam pridružili, posebna zahvala pa gre našim govorcem Michaelu Haydnu, Andrewu Feiginu, Ralfu Reilmanu in Anne Rosser ter Dini de Sousa za Evropsko združenje Huntington. Ostanite z nami in si oglejte več Preberi več...

sl_SISlovenian