Kategorija: Novice

Družba Sage Therapeutics ustavi razvoj dalzanemdorja pri HD

Študija faze 2 DIMENSION ni dosegla svoje primarne končne točke Dalzanemdor se je na splošno dobro prenašal; novih varnostnih signalov niso opazili Na podlagi teh podatkov družba ne načrtuje [...]

Moč partnerstva. Švica in Kitajska sta zgled.

V tem videoposnetku profesor Jean-Marc Burgunder, vodja centra za Huntingtonovo bolezen (HD) v Bernu v Švici, in Xi Cao, predsednik kitajskega združenja za HD, govorita o prednostih [...]

Življenja, primerna za življenje - nova knjiga, ki predstavlja zgodbe ljudi, ki jih je prizadela HD po vsem svetu.

TISKOVNO POROČILO - 25. oktober 2024, Moskva, Idaho, ZDAZ veseljem napovedujemo izid nove knjige o Huntingtonovi bolezni (HD) z naslovom Življenjska življenja: Življenjsko življenje: Pogovori s Huntingtonovo boleznijo, [...]

Družba LoQus23 Therapeutics je napovedala financiranje v višini 35 milijonov funtov za razvoj novega zdravila za zaviranje somatske širitve pri Huntingtonovi bolezni

Cambridge, Združeno kraljestvo, 2. oktober 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), zasebno biotehnološko podjetje, ki raziskuje zdravila z majhnimi molekulami, ki bi lahko zaustavila nestabilnost DNK in upočasnila nevrodegeneracijo pri Huntingtonovi bolezni, miotonični distrofiji, [...]

FDA podeli hitri postopek za program PTC518 za Huntingtonovo bolezen

PTC518 je peroralno zdravilo, ki zmanjšuje nastajanje mutiranega proteina Huntingtin, ki povzroča napredovanje bolezni. Programi z oznako Fast Track imajo lahko koristi od zgodnjega sodelovanja z agencijo FDA in so lahko [...]

Pridopidin družbe Prilenia za Huntingtonovo bolezen sprejet za pregled evropskega dovoljenja za promet

Prilenia, biotehnološko podjetje v klinični fazi, ki se osredotoča na nujno nalogo razvoja novih zdravil za upočasnitev napredovanja nevrodegenerativnih bolezni in nevrorazvojnih motenj, je vložilo vlogo za evropsko dovoljenje za promet z zdravilom, ki [...]

IROS, Prilenia in Mednarodno združenje za Huntingtonovo bolezen sodelujejo pri prvem preskušanju Huntingtonove bolezni v regiji MENA

Abu Dabi, ZAE; 19. junij 2024: IROS, pogodbena raziskovalna organizacija s sedežem v Abu Dabiju (del skupine M42), je v sodelovanju s podjetjem Prilenia Therapeutics, biotehnološkim podjetjem v klinični fazi, in Mednarodno agencijo za raziskave in razvoj [...]

uniQure objavlja pozitivne vmesne podatke, ki dokazujejo upočasnitev napredovanja bolezni v I/II fazi preskušanja AMT-130 za HD

"Zelo smo zadovoljni s temi novimi podatki, ki dokazujejo statistično pomembno, od odmerka odvisno upočasnitev napredovanja Huntingtonove bolezni in znižanje NfL v CSF v 24 mesecih," [...]

Družba Wave Life Sciences napoveduje pozitivne rezultate preskušanja faze 1b/2a SELECT-HD s prvim kliničnim dokazom alelno selektivnega znižanja vrednosti mutiranega huntingtina pri Huntingtonovi bolezni

Družba Wave Life Sciences je danes objavila pozitivne rezultate raziskave SELECT-HD, našega s placebom nadzorovanega preskušanja faze 1b/2a, v katerem se ocenjuje raziskovalna terapija WVE-003. Ti rezultati kažejo, da zdravilo WVE-003 selektivno zmanjšuje toksični, mutantni huntingtin (mHTT), [...]

Družba PTC je danes objavila obetavne 12-mesečne rezultate študije faze 2 PIVOT-HD o peroralnem zdravilu PTC518.  

V 12. mesecu se je količina mutiranega huntingtina (mHTT) v krvi zmanjšala za 22% oziroma 43% pri odmerkih 5 mg in 10 mg. Podoben rezultat so opazili tudi v cerebrospinalni tekočini, kjer je bil [...]