Kategorija: Raziskave

uniQure zagotavlja posodobljene regulativne informacije o AMT-130 za Huntingtonovo bolezen

november 3, 2025 Spoštovana skupnost Huntingtonove bolezni, danes smo izdali sporočilo za javnost, v katerem sporočamo, da je podjetje uniQure med nedavnim predbiološkim pregledom prejelo povratne informacije Uprave ZDA za hrano in zdravila (FDA), ki so [...]

ADORE-DH - potencialna terapija z matičnimi celicami

ADORE-DH je bilo preskušanje faze II potencialnega zdravljenja z matičnimi celicami za HD. Ta randomizirana, dvojno slepa, s placebom nadzorovana študija, ki jo je sponzoriral AZIDUS Brasil (organizacija za klinične raziskave), je bila namenjena [...]

uniQure objavlja pozitivne rezultate iz ključne študije faze I/II AMT-130 pri bolnikih s Huntingtonovo boleznijo

September 24, 2025 PDF različica ~ Pivotna študija je dosegla primarno končno točko; visok odmerek AMT-130 je pokazal statistično pomembno upočasnitev bolezni 75% v 36 mesecih, merjeno s cUHDRS, v primerjavi s primerljivo [...]

Skyhawk poroča o podatkih o kohorti C

Podjetje Skyhawk je danes predstavilo najnovejše podatke o delu C svojega preskušanja faze 1 SKY-0515. --Sporočilo skupnosti - Dragi prijatelji in sodelavci podjetja Skyhawk, z veseljem vam danes sporočamo, da smo v okviru raziskave [...]

Prilenia in Ferrer predstavljata najnovejše informacije o evropskem regulativnem postopku za Pridopidin pri Huntingtonovi bolezni

julij 25, 2025 NAARDEN, Nizozemska & WALTHAM, Mass. & BARCELONA, Španija - (BUSINESS WIRE)- Družbi Prilenia Therapeutics B.V. in Ferrer sta danes sporočili, da je Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini pri Evropski agenciji za zdravila (EMA) [...]

Študija PTC518 PIVOT-HD dosegla primarno končno točko

maj 5, 2025 Različica PDF - Študija je dosegla primarno končno točko z od odmerka odvisnim znižanjem beljakovin HTT v krvi v 12. tednu - - Ugodni trendi v odvisnosti od odmerka na kliničnih lestvicah v fazi 2 [...]

UniQure sporoča, da je FDA podelila imenovanje za prebojno terapijo AMT-130 za zdravljenje Huntingtonove bolezni

~ Označitev za prebojno terapijo na podlagi kliničnih dokazov iz preskušanj faze I/II, ki kažejo na pomembno upočasnitev napredovanja bolezni ~ ~ Dodatne regulativne posodobitve in smernice glede vloge za izdajo dovoljenja za biološko zdravilo [...]

Posodobitev študije faze II GENERATION HD2

Družba Roche je napovedala nadaljevanje kliničnega preskušanja faze II GENERATION HD2, ki ocenjuje tominersen pri posameznikih z zgodnjimi znaki Huntingtonove bolezni. Po vmesni analizi, ki jo je opravil neodvisni odbor, ni bilo ugotovljeno, da bi bilo [...]

Družba SOM Biotech objavi rezultate študije faze 2b

SOM Biotech predstavlja rezultate študije faze 2b z zdravilom SOM3355, ki so pokazali edinstven profil z močnim izboljšanjem koreje pri bolnikih s Huntingtonovo boleznijo in varen profil brez somnolence, [...]

Družba PTC Therapeutics sklene globalni licenčni sporazum in sporazum o sodelovanju z družbo Novartis za program PTC518 za Huntingtonovo bolezen

2. december 2024 - PTC bo ob zaključku prejel $1.0B v gotovini -- PTC je upravičen do prejema do $1.9B v razvojnih, regulativnih in prodajnih mejnikih -- PTC bo delil dobiček v ZDA in [...]