Raziskave

2. decembra 2024 - PTC bo ob zaključku prejel $1,0B v gotovini -- PTC je upravičen do prejema do $1,9B razvojnih, regulativnih in prodajnih mejnikov -- PTC bo delil dobiček v ZDA in dvomestne licenčnine za neto prodajo zunaj ZDA -- Novartis bo prevzel globalne odgovornosti za razvoj, proizvodnjo in prodajo po zaključku s placebom nadzorovanega dela raziskave Preberi več...

Študija 2. faze DIMENSION ni dosegla primarne končne točke Dalzanemdor se je na splošno dobro prenašal; novih varnostnih signalov niso opazili Na podlagi teh podatkov družba ne načrtuje nadaljnjega razvoja dalzanemdorja CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)- 20. november 2024- Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) je danes objavila glavne rezultate študije 2. faze DIMENSION. Preberi več...

Cambridge, Združeno kraljestvo, 2. oktober 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), zasebno biotehnološko podjetje, ki raziskuje zdravila z majhnimi molekulami, ki bi lahko zaustavila nestabilnost DNK in upočasnila nevrodegeneracijo pri Huntingtonovi bolezni, miotonični distrofiji tipa 1 in podobnih boleznih z razširjenimi tripleti, danes objavlja uspešno zaprtje serije v vrednosti 35 milijonov funtov (približno 1,4 milijone USD). Preberi več...

Prilenia, biotehnološko podjetje v klinični fazi, ki se osredotoča na nujno nalogo razvoja novih zdravil za upočasnitev napredovanja nevrodegenerativnih bolezni in razvojnih motenj, je pri Evropski agenciji za zdravila (EMA) vložilo evropsko vlogo za pridobitev dovoljenja za promet za pridopidin kot zdravilo za Huntingtonovo bolezen (HD). MAA Preberi več...

"Zelo smo zadovoljni z novimi podatki, ki kažejo statistično pomembno, od odmerka odvisno upočasnitev napredovanja Huntingtonove bolezni in znižanje NfL v CSF v 24 mesecih," je izjavil Walid Abi-Saab, doktor medicine, glavni zdravnik družbe uniQure. "Menimo, da je to prvo klinično preskušanje kateregakoli raziskovalnega zdravila. Preberi več...

Družba Wave Life Sciences je danes objavila pozitivne rezultate raziskave SELECT-HD, našega s placebom nadzorovanega preskušanja faze 1b/2a, v katerem se ocenjuje raziskovalna terapija WVE-003. Ti rezultati kažejo, da zdravilo WVE-003 selektivno zmanjšuje toksični, mutantni huntingtin (mHTT) in ohranja zdrav, divji huntingtin (wtHTT) pri posameznikih s Huntingtonovo boleznijo. Rezultati preskušanja V analizi so primerjali Preberi več...

V 12. mesecu se je količina mutiranega huntingtina (mHTT) v krvi zmanjšala za 22% oziroma 43% pri odmerkih 5 mg in 10 mg. Podoben rezultat je bil opažen v cerebrospinalni tekočini, kjer se je mHTT znižal za 21% oziroma 43% pri odmerkih 5 mg in 10 mg. Poleg tega je zdravljenje s PTC518 povzročilo Preberi več...

Družba Sage Therapeutics je v začetku tega tedna objavila rezultate študije SURVEYOR, v kateri so ugotavljali kognitivni vpliv Huntingtonove bolezni. Z uporabo baterije za ocenjevanje kognitivnih sposobnosti (HD-CAB) so izmerili razliko med 29 zdravimi prostovoljci in 40 udeleženci s HD. Kot sekundarni rezultat so v študiji merili varnost in prenašanje Preberi več...

Danes smo v skupnosti Huntington zelo srečni. Napoved podjetja Uniqure, da je prejelo naziv Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) za raziskovalno gensko terapijo AMT-130 pri Huntingtonovi bolezni, je več kot obetavna," pravi predsednik IHA Svein Olaf Olsen. Dovoljenje RMAT temelji na Preberi več...