Kategorija: Raziskave

Družba PTC je danes objavila obetavne 12-mesečne rezultate študije faze 2 PIVOT-HD o peroralnem zdravilu PTC518.  

V 12. mesecu se je količina mutiranega huntingtina (mHTT) v krvi zmanjšala za 22% oziroma 43% pri odmerkih 5 mg in 10 mg. Podoben rezultat so opazili tudi v cerebrospinalni tekočini, kjer je bil [...]

Študija 2. faze družbe Sage Therapeutics potrjuje kognitivni vpliv Huntingtonove bolezni

Družba Sage Therapeutics je v začetku tega tedna objavila rezultate študije SURVEYOR, v kateri so ugotavljali kognitivni vpliv Huntingtonove bolezni. Z uporabo baterije za ocenjevanje kognitivnih funkcij (HD-CAB) so izmerili razliko v [...]

FDA podeljuje podjetju uniQure naziv napredne terapije regenerativne medicine (RMAT)

Danes smo v skupnosti Huntington zelo srečni. Podjetje Uniqure je objavilo, da je prejelo naziv "imenovanje za raziskovalno gensko terapijo AMT-130", ki ga podeljuje Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) [...]

Družba SOM Biotech zaključuje postopek nabora v študijo faze IIb zdravljenja koreje pri Huntingtonovi bolezni

Podjetje SOM Biotech, ki se ukvarja z odkrivanjem in razvojem zdravil v klinični fazi in temelji na edinstveni lastni platformi umetne inteligence (SOMAIPRO®), z veseljem sporoča, da je nabor v klinično raziskavo faze IIb, v kateri je sodeloval tudi [...]

Prilenia namerava v EU vložiti vlogo za pridobitev dovoljenja za promet za pridopidin pri Huntingtonovi bolezni

Družba Prilenia je danes sporočila, da namerava v EU vložiti vlogo za pridobitev dovoljenja za promet z zdravilom Pridopidin za zdravljenje Huntingtonove bolezni. Po besedah dr. Michaela [...]

Odkritje predstavlja novo upanje za bolnike s HD

Znanstveniki z Weizmannovega inštituta v Izraelu so objavili rezultate študije na živalih, ki obetajo veliko za zdravljenje Huntingtonove bolezni. Odkrili so, da sta dva [...]

uniQure sporoča posodobitev kliničnih preskušanj faze I/II genske terapije AMT-130 za zdravljenje Huntingtonove bolezni

~ Bolniki, zdravljeni z AMT-130, še naprej kažejo dokaze o ohranjeni nevrološki funkciji s potencialnimi kliničnimi koristmi, odvisnimi od odmerka, v primerjavi z naravnim potekom bolezni, ki ustreza vključitvenim merilom ~ ~ Srednje [...]

Družba PTC Therapeutics deli pozitivne vmesne podatke iz kliničnega preskušanja PIVOT-HD pri bolnikih s Huntingtonovo boleznijo

junij 21, 2023 PDF različica - Od odmerka odvisno znižanje ravni beljakovin Huntingtin (HTT) v krvi v 12 tednih -- Ugoden profil prenašanja brez resnih neželenih dogodkov, povezanih z zdravljenjem, ali porastov NfL - - Konferenca [...]

uniQure sporoča posodobitev ameriškega kliničnega preskušanja faze I/II genske terapije AMT-130 za zdravljenje Huntingtonove bolezni

~ Zdravilo AMT-130 se v obeh skupinah odmerkov še vedno dobro prenaša ~ ~ Pri bolnikih, zdravljenih z zdravilom AMT-130, se v primerjavi z izhodiščem ohranja funkcija in klinične koristi glede na naravno zgodovino [...]

PRILENIA OBJAVI REZULTATE ŠTUDIJE PROOF-HD: OBETAVNI, A MEŠANI REZULTATI!

Družba Prilenia je danes, 25. aprila, objavila rezultate kliničnega preskušanja PROOF-HD za Huntingtonovo bolezen. Nekaterim udeležencem je zdravilo Pridopidin zelo koristilo, medtem ko drugim sploh ni koristilo. To [...]