Kategorija: Raziskave

Družba Sage Therapeutics ustavi razvoj dalzanemdorja pri HD

Študija faze 2 DIMENSION ni dosegla svoje primarne končne točke Dalzanemdor se je na splošno dobro prenašal; novih varnostnih signalov niso opazili Na podlagi teh podatkov družba ne načrtuje [...]

Družba LoQus23 Therapeutics je napovedala financiranje v višini 35 milijonov funtov za razvoj novega zdravila za zaviranje somatske širitve pri Huntingtonovi bolezni

Cambridge, Združeno kraljestvo, 2. oktober 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), zasebno biotehnološko podjetje, ki raziskuje zdravila z majhnimi molekulami, ki bi lahko zaustavila nestabilnost DNK in upočasnila nevrodegeneracijo pri Huntingtonovi bolezni, miotonični distrofiji, [...]

Pridopidin družbe Prilenia za Huntingtonovo bolezen sprejet za pregled evropskega dovoljenja za promet

Prilenia, biotehnološko podjetje v klinični fazi, ki se osredotoča na nujno nalogo razvoja novih zdravil za upočasnitev napredovanja nevrodegenerativnih bolezni in nevrorazvojnih motenj, je vložilo vlogo za evropsko dovoljenje za promet z zdravilom, ki [...]

uniQure objavlja pozitivne vmesne podatke, ki dokazujejo upočasnitev napredovanja bolezni v I/II fazi preskušanja AMT-130 za HD

"Zelo smo zadovoljni s temi novimi podatki, ki dokazujejo statistično pomembno, od odmerka odvisno upočasnitev napredovanja Huntingtonove bolezni in znižanje NfL v CSF v 24 mesecih," [...]

Družba Wave Life Sciences napoveduje pozitivne rezultate preskušanja faze 1b/2a SELECT-HD s prvim kliničnim dokazom alelno selektivnega znižanja vrednosti mutiranega huntingtina pri Huntingtonovi bolezni

Družba Wave Life Sciences je danes objavila pozitivne rezultate raziskave SELECT-HD, našega s placebom nadzorovanega preskušanja faze 1b/2a, v katerem se ocenjuje raziskovalna terapija WVE-003. Ti rezultati kažejo, da zdravilo WVE-003 selektivno zmanjšuje toksični, mutantni huntingtin (mHTT), [...]

Družba PTC je danes objavila obetavne 12-mesečne rezultate študije faze 2 PIVOT-HD o peroralnem zdravilu PTC518.  

V 12. mesecu se je količina mutiranega huntingtina (mHTT) v krvi zmanjšala za 22% oziroma 43% pri odmerkih 5 mg in 10 mg. Podoben rezultat so opazili tudi v cerebrospinalni tekočini, kjer je bil [...]

Študija 2. faze družbe Sage Therapeutics potrjuje kognitivni vpliv Huntingtonove bolezni

Družba Sage Therapeutics je v začetku tega tedna objavila rezultate študije SURVEYOR, v kateri so ugotavljali kognitivni vpliv Huntingtonove bolezni. Z uporabo baterije za ocenjevanje kognitivnih funkcij (HD-CAB) so izmerili razliko v [...]

FDA podeljuje podjetju uniQure naziv napredne terapije regenerativne medicine (RMAT)

Danes smo v skupnosti Huntington zelo srečni. Podjetje Uniqure je objavilo, da je prejelo naziv "imenovanje za raziskovalno gensko terapijo AMT-130", ki ga podeljuje Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) [...]

Družba SOM Biotech zaključuje postopek nabora v študijo faze IIb zdravljenja koreje pri Huntingtonovi bolezni

Podjetje SOM Biotech, ki se ukvarja z odkrivanjem in razvojem zdravil v klinični fazi in temelji na edinstveni lastni platformi umetne inteligence (SOMAIPRO®), z veseljem sporoča, da je nabor v klinično raziskavo faze IIb, v kateri je sodeloval tudi [...]

Prilenia namerava v EU vložiti vlogo za pridobitev dovoljenja za promet za pridopidin pri Huntingtonovi bolezni

Družba Prilenia je danes sporočila, da namerava v EU vložiti vlogo za pridobitev dovoljenja za promet z zdravilom Pridopidin za zdravljenje Huntingtonove bolezni. Po besedah dr. Michaela [...]