Ste se kdaj vprašali, kakšna je resnična vrednost partnerstva med industrijo, skupinami bolnikov in skupnostjo bolnikov pri razvoju zdravil? Kot nekdo, ki je bil v različnih obdobjih svojega življenja vključen v vsako od teh področij, vam lahko iz prve roke povem, da gre za zelo veliko stvar. Skupine bolnikov in skupnost je treba vključiti v vseh fazah razvoja zdravil, če želimo resnično napredovati v kliničnih raziskavah.

Moja pot zagovornika bolnikov se je začela pri 15 letih, ko sem prvič izvedel za mamino diagnozo Huntingtonove bolezni (HD), ki je bila prvih 5-7 let napačno diagnosticirana. Zdravniki so ji sprva diagnosticirali hudo depresijo in nihanje razpoloženja, medtem ko so sosedje mislili, da čez dan pije zaradi slabega ravnotežja in vratolomnih gibov. Vsi ti znaki so se izkazali za simptome HD.

Po nekaj letih, ko sem se spoprijel s to novo normalnostjo, sem se odločil, da se vključim v skupnost z organizacijo zbiranja sredstev in ozaveščanjem o HD. Sčasoma sem prevzel različne vodstvene vloge v skupinah bolnikov, da bi pomagal podpirati neizpolnjene potrebe skupnosti HD. Na neki točki sem celo ustanovil organizacijo bolnikov, ki je bila namenjena podpori mladim odraslim z redkimi in kroničnimi boleznimi.

Danes imam čast nadzorovati prizadevanja za zagovorništvo bolnikov in njihovo vključevanje za majhno biotehnološko podjetje, ki deluje na področju HD. Naučila sem se naslednje:

1. Skupine bolnikov in člani skupnosti bolnikov imajo ključno vlogo pri razvoju zdravil. Oni so tisti, ki imajo življenjske izkušnje in razumejo bolezen na način, ki ga ni mogoče najti v učbenikih ali v laboratoriju.

2. Z deljenjem svojih izkušenj z biotehnološkimi in farmacevtskimi podjetji lahko bolniki pomagajo oblikovati potek raziskav, vključno s tem, katerim boleznim se posveča pozornost, katere končne točke se preučujejo v poskusih in kako je videti uspeh z vidika bolnika. Povratne informacije se lahko posredujejo z možnostjo gostovanja pri zaposlenih v podjetju, načrtovanjem kliničnih preskušanj, izobraževalnim gradivom, načinom obveščanja o sodelovanju v kliničnih preskušanjih in številnimi drugimi možnostmi!

3. Prispevek bolnikov je pomemben v vseh fazah razvoja zdravil od odkritja do odobritve: pomagajo raziskovalcem razumeti bolezen, prispevajo k oblikovanju in strategijam zaposlovanja za klinična preskušanja, zagovarjajo dostop do terapij, če so odobrene, in delijo izkušnje z odobrenimi terapijami.

Da bi bilo partnerstvo uspešno, morajo skupina bolnikov in člani skupnosti sodelovati z zastavljanjem vprašanj ali dvigovanjem rok za pomoč pri spodbujanju raziskav. Izzovite podjetja glede tega, kaj vedo o boleznih in stanju njihovega dela. Za spodbujanje inovacij, zlasti na področju redkih bolezni, je vsekakor potrebna vas. Še bolj za bolezni, za katere ni zdravljenja. Tistim, ki ste že vključeni v nekatere od teh priložnosti, se zahvaljujemo, ker se še naprej zavzemate za to, da bi pripomogli k spremembam pri razvoju zdravil!

Seth Rotberg je nacionalno priznani vodja bolnikov, strokovnjak za zdravstveno industrijo in govorec na konferenci TEDx. Potem ko se je njegova mati 17 let borila s Huntingtonovo boleznijo (HD), si je Seth zadal nalogo, da izboljša izkušnje bolnikov v zdravstvu. Trenutno skrbi za prizadevanja za zagovorništvo in sodelovanje bolnikov v družbi Prilenia, stališča, izražena v tem članku, pa so stališča zaposlenega v družbi Prilenia.

Upoštevajte, da je ta gost blog post je sponzoriral Prilenia.