Novice - Stran 2 - Mednarodno lovsko združenje

Družba LoQus23 Therapeutics je napovedala financiranje v višini 35 milijonov funtov za razvoj novega zdravila za zaviranje somatske širitve pri Huntingtonovi bolezni

Cambridge, Združeno kraljestvo, 2. oktober 2024 - Podjetje LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), zasebno biotehnološko podjetje, ki raziskuje zdravila z majhnimi molekulami, ki bi lahko zaustavila nestabilnost DNK in upočasnila nevrodegeneracijo pri Huntingtonovi bolezni, miotonični distrofiji tipa 1 in podobnih boleznih z razširjenimi tripleti, danes objavlja Preberi več...

Daniela Carvalho, pred 5 mesecevoktober 2, 2024

MENA kongres za redke bolezni

Daniela Carvalho, pred 5 mesecev

Kongres HDYO

Daniela Carvalho, pred 5 mesecevoktober 1, 2024

Novice

FDA podeli hitri postopek za program PTC518 za Huntingtonovo bolezen

PTC518 je peroralno zdravilo, ki zmanjšuje nastajanje mutiranega proteina Huntingtin, ki povzroča napredovanje bolezni. Programi z oznako Fast Track imajo lahko koristi od zgodnjega sodelovanja s FDA in so lahko upravičeni do prednostnega pregleda in pospešene odobritve. To sledi sprostitvi Preberi več...

Daniela Carvalho, pred 5 mesecevseptember 26, 2024

Novice

Pridopidin družbe Prilenia za Huntingtonovo bolezen sprejet za pregled evropskega dovoljenja za promet

Prilenia, biotehnološko podjetje v klinični fazi, ki se osredotoča na nujno nalogo razvoja novih zdravil za upočasnitev napredovanja nevrodegenerativnih bolezni in razvojnih motenj, je pri Evropski agenciji za zdravila (EMA) vložilo evropsko vlogo za pridobitev dovoljenja za promet z zdravilom (MAA) za Preberi več...

Daniela Carvalho, pred 6 mesecevseptember 3, 2024

Zgodbe

Kronika neusmiljenega iskanja: Oblikovanje fundacije

Pripadam tretji generaciji družine, ki jo je prizadela Huntingtonova bolezen, vendar nam je šele leta 2024 po zaslugi neutrudnih prizadevanj mojega drugega očeta F. Cooka uspelo potrditi, kako je bolezen vstopila v Preberi več...

Daniela Carvalho, pred 7 mesecevavgust 1, 2024

Novice

IROS, Prilenia in Mednarodno združenje za Huntingtonovo bolezen sodelujejo pri prvem preskušanju Huntingtonove bolezni v regiji MENA

Abu Dabi, ZAE; 19. junij 2024: IROS, pogodbena raziskovalna organizacija s sedežem v Abu Dabiju (del skupine M42), je v sodelovanju s podjetjem Prilenia Therapeutics, biotehnološkim podjetjem v klinični fazi, in Mednarodnim združenjem za Huntingtonovo bolezen (IHA) načrtovala prvo klinično preskušanje v zgodovini Preberi več...

Daniela Carvalho, pred 7 mesecevjulij 11, 2024

Novice

uniQure objavlja pozitivne vmesne podatke, ki dokazujejo upočasnitev napredovanja bolezni v I/II fazi preskušanja AMT-130 za HD

"Zelo smo zadovoljni z novimi podatki, ki kažejo statistično pomembno, od odmerka odvisno upočasnitev napredovanja Huntingtonove bolezni in znižanje NfL v CSF v 24 mesecih," je izjavil Walid Abi-Saab, doktor medicine, glavni zdravnik družbe uniQure. "Menimo, da Preberi več...

Daniela Carvalho, pred 7 mesecevjulij 9, 2024

Novice

Družba Wave Life Sciences napoveduje pozitivne rezultate preskušanja faze 1b/2a SELECT-HD s prvim kliničnim dokazom alelno selektivnega znižanja vrednosti mutiranega huntingtina pri Huntingtonovi bolezni

Družba Wave Life Sciences je danes objavila pozitivne rezultate raziskave SELECT-HD, našega s placebom nadzorovanega preskušanja faze 1b/2a, v katerem se ocenjuje raziskovalna terapija WVE-003. Ti rezultati kažejo, da zdravilo WVE-003 selektivno zmanjšuje toksični, mutirani huntingtin (mHTT) in ohranja zdrav, divji huntingtin (wtHTT) pri posameznikih. Preberi več...

Daniela Carvalho, pred 8 mesecevjunij 25, 2024

Novice

Družba PTC je danes objavila obetavne 12-mesečne rezultate študije faze 2 PIVOT-HD o peroralnem zdravilu PTC518.

V 12. mesecu se je količina mutiranega huntingtina (mHTT) v krvi zmanjšala za 22% oziroma 43% pri odmerkih 5 mg in 10 mg. Podoben rezultat so opazili v cerebrospinalni tekočini, kjer se je mHTT znižal za 21% oziroma 43% pri odmerkih 5 mg Preberi več...

Daniela Carvalho, pred 8 mesecevjunij 20, 2024