Družba Wave Life Sciences napoveduje pozitivne najnovejše podatke iz preskušanja faze 1b/2a SELECT-HD s prvimi rezultati, ki kažejo na alelno selektivno ciljno delovanje z WVE-003 pri Huntingtonovi bolezni

September 20, 2022 at 7:30 AM EDT PDF Verzija Posamezni odmerki WVE-003 se zdijo na splošno varni in dobro prenašani CSF mutantni huntingtin (mHTT) protein se je zmanjšal po posameznih odmerkih 30 ali 60 mg; povprečno zmanjšanje mHTT v obeh skupinah je bilo Preberi več...

uniQure sporoča posodobitev kohorte z nizkimi odmerki v kliničnem preskušanju faze I/II genske terapije AMT-130 za zdravljenje Huntingtonove bolezni

~ Zdravljenje se na splošno dobro prenaša, pri zdravljenih bolnikih v enem letu spremljanja ni bilo pomembnih varnostnih težav, povezanih z AMT-130 ~ ~ V 12 mesecih je bilo v cerebralni hrbtenjačni tekočini (CSF) opaženo povprečno zmanjšanje mutantnega HTT (mHTT) za 53,8%. Preberi več...

sl_SISlovenian