Arhivi

uniQure objavlja pozitivne vmesne podatke, ki dokazujejo upočasnitev napredovanja bolezni v I/II fazi preskušanja AMT-130 za HD

"Zelo smo zadovoljni s temi novimi podatki, ki dokazujejo statistično pomembno, od odmerka odvisno upočasnitev napredovanja Huntingtonove bolezni in znižanje NfL v CSF v 24 mesecih," [...]

Družba Wave Life Sciences napoveduje pozitivne rezultate preskušanja faze 1b/2a SELECT-HD s prvim kliničnim dokazom alelno selektivnega znižanja vrednosti mutiranega huntingtina pri Huntingtonovi bolezni

Družba Wave Life Sciences je danes objavila pozitivne rezultate raziskave SELECT-HD, našega s placebom nadzorovanega preskušanja faze 1b/2a, v katerem se ocenjuje raziskovalna terapija WVE-003. Ti rezultati kažejo, da zdravilo WVE-003 selektivno zmanjšuje toksični, mutantni huntingtin (mHTT), [...]

Družba PTC je danes objavila obetavne 12-mesečne rezultate študije faze 2 PIVOT-HD o peroralnem zdravilu PTC518.  

V 12. mesecu se je količina mutiranega huntingtina (mHTT) v krvi zmanjšala za 22% oziroma 43% pri odmerkih 5 mg in 10 mg. Podoben rezultat so opazili tudi v cerebrospinalni tekočini, kjer je bil [...]

Študija 2. faze družbe Sage Therapeutics potrjuje kognitivni vpliv Huntingtonove bolezni

Družba Sage Therapeutics je v začetku tega tedna objavila rezultate študije SURVEYOR, v kateri so ugotavljali kognitivni vpliv Huntingtonove bolezni. Z uporabo baterije za ocenjevanje kognitivnih funkcij (HD-CAB) so izmerili razliko v [...]

Novosti z Bližnjega vzhoda in severne Afrike

IHA President Svein Olaf Olsen was keynote speaker on Huntington’s Disease at the MENA Congress for Rare Diseases in Abu Dhabi last month. He spoke of the urgent need to […]

FDA podeljuje podjetju uniQure naziv napredne terapije regenerativne medicine (RMAT)

Danes smo v skupnosti Huntington zelo srečni. Podjetje Uniqure je objavilo, da je prejelo naziv "imenovanje za raziskovalno gensko terapijo AMT-130", ki ga podeljuje Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) [...]

Obstajamo: Tanita Allen pripoveduje o svojem boju za dostop do genetskega testiranja v Združenih državah Amerike

Tanita Allen v svojih spominih z naslovom "We Exist" (Obstajamo) pripoveduje o težavah, ki jih je imela pri postavljanju pravilne diagnoze Huntingtonove bolezni. Vedno znova so ji postavljali napačne diagnoze, ker zdravniki niso hoteli [...]

Brezplačni spletni program psihoterapije za osebe s težavami s HD

Doctors at the University of Reading (UK) have developed a free online psychotherapy programme for people with Huntington’s Disease.  It’s part of a research project that looks at how people […]

V Pakistanu financirajo novo združenje za Huntingtonovo bolezen - HDSOP

Founding of the Huntington’s Disease Society of Pakistan April 24th 2024 Last week another national association was created.  The Huntington’s Disease Society of Pakistan (HDSOP) joined the growing  list of […]

Družba SOM Biotech zaključuje postopek nabora v študijo faze IIb zdravljenja koreje pri Huntingtonovi bolezni

Podjetje SOM Biotech, ki se ukvarja z odkrivanjem in razvojem zdravil v klinični fazi in temelji na edinstveni lastni platformi umetne inteligence (SOMAIPRO®), z veseljem sporoča, da je nabor v klinično raziskavo faze IIb, v kateri je sodeloval tudi [...]