Arhivi

MENA kongres za redke bolezni

Kongres HDYO

FDA podeli hitri postopek za program PTC518 za Huntingtonovo bolezen

PTC518 je peroralno zdravilo, ki zmanjšuje nastajanje mutiranega proteina Huntingtin, ki povzroča napredovanje bolezni. Programi z oznako Fast Track imajo lahko koristi od zgodnjega sodelovanja z agencijo FDA in so lahko [...]

Pridopidin družbe Prilenia za Huntingtonovo bolezen sprejet za pregled evropskega dovoljenja za promet

Prilenia, biotehnološko podjetje v klinični fazi, ki se osredotoča na nujno nalogo razvoja novih zdravil za upočasnitev napredovanja nevrodegenerativnih bolezni in nevrorazvojnih motenj, je vložilo vlogo za evropsko dovoljenje za promet z zdravilom, ki [...]

Kronika neusmiljenega iskanja: Oblikovanje fundacije

Pripadam tretji generaciji družine, ki jo je prizadela Huntingtonova bolezen, vendar je šele leta 2024 zaradi neutrudnih prizadevanj mojega drugega očeta F. Cooka [...]

IROS, Prilenia in Mednarodno združenje za Huntingtonovo bolezen sodelujejo pri prvem preskušanju Huntingtonove bolezni v regiji MENA

Abu Dabi, ZAE; 19. junij 2024: IROS, pogodbena raziskovalna organizacija s sedežem v Abu Dabiju (del skupine M42), je v sodelovanju s podjetjem Prilenia Therapeutics, biotehnološkim podjetjem v klinični fazi, in Mednarodno agencijo za raziskave in razvoj [...]

uniQure objavlja pozitivne vmesne podatke, ki dokazujejo upočasnitev napredovanja bolezni v I/II fazi preskušanja AMT-130 za HD

"Zelo smo zadovoljni s temi novimi podatki, ki dokazujejo statistično pomembno, od odmerka odvisno upočasnitev napredovanja Huntingtonove bolezni in znižanje NfL v CSF v 24 mesecih," [...]

Družba Wave Life Sciences napoveduje pozitivne rezultate preskušanja faze 1b/2a SELECT-HD s prvim kliničnim dokazom alelno selektivnega znižanja vrednosti mutiranega huntingtina pri Huntingtonovi bolezni

Družba Wave Life Sciences je danes objavila pozitivne rezultate raziskave SELECT-HD, našega s placebom nadzorovanega preskušanja faze 1b/2a, v katerem se ocenjuje raziskovalna terapija WVE-003. Ti rezultati kažejo, da zdravilo WVE-003 selektivno zmanjšuje toksični, mutantni huntingtin (mHTT), [...]

Družba PTC je danes objavila obetavne 12-mesečne rezultate študije faze 2 PIVOT-HD o peroralnem zdravilu PTC518.  

V 12. mesecu se je količina mutiranega huntingtina (mHTT) v krvi zmanjšala za 22% oziroma 43% pri odmerkih 5 mg in 10 mg. Podoben rezultat so opazili tudi v cerebrospinalni tekočini, kjer je bil [...]

Študija 2. faze družbe Sage Therapeutics potrjuje kognitivni vpliv Huntingtonove bolezni

Družba Sage Therapeutics je v začetku tega tedna objavila rezultate študije SURVEYOR, v kateri so ugotavljali kognitivni vpliv Huntingtonove bolezni. Z uporabo baterije za ocenjevanje kognitivnih funkcij (HD-CAB) so izmerili razliko v [...]