Družba Wave Life Sciences napoveduje pozitivne rezultate preskušanja faze 1b/2a SELECT-HD s prvim kliničnim dokazom alelno selektivnega znižanja vrednosti mutiranega huntingtina pri Huntingtonovi bolezni

Družba Wave Life Sciences je danes objavila pozitivne rezultate raziskave SELECT-HD, našega s placebom nadzorovanega preskušanja faze 1b/2a, v katerem se ocenjuje raziskovalna terapija WVE-003. Ti rezultati kažejo, da zdravilo WVE-003 selektivno zmanjšuje toksični, mutantni huntingtin (mHTT), [...]
Družba PTC je danes objavila obetavne 12-mesečne rezultate študije faze 2 PIVOT-HD o peroralnem zdravilu PTC518.

V 12. mesecu se je količina mutiranega huntingtina (mHTT) v krvi zmanjšala za 22% oziroma 43% pri odmerkih 5 mg in 10 mg. Podoben rezultat so opazili tudi v cerebrospinalni tekočini, kjer je bil [...]
Študija 2. faze družbe Sage Therapeutics potrjuje kognitivni vpliv Huntingtonove bolezni

Družba Sage Therapeutics je v začetku tega tedna objavila rezultate študije SURVEYOR, v kateri so ugotavljali kognitivni vpliv Huntingtonove bolezni. Z uporabo baterije za ocenjevanje kognitivnih funkcij (HD-CAB) so izmerili razliko v [...]
Novosti z Bližnjega vzhoda in severne Afrike

Predsednik IHA Svein Olaf Olsen je bil glavni govornik o Huntingtonovi bolezni na kongresu MENA za redke bolezni v Abu Dabiju prejšnji mesec. Govoril je o nujni potrebi po [...]
FDA podeljuje podjetju uniQure naziv napredne terapije regenerativne medicine (RMAT)

Danes smo v skupnosti Huntington zelo srečni. Podjetje Uniqure je objavilo, da je prejelo naziv "imenovanje za raziskovalno gensko terapijo AMT-130", ki ga podeljuje Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) [...]
Obstajamo: Tanita Allen pripoveduje o svojem boju za dostop do genetskega testiranja v Združenih državah Amerike

Tanita Allen v svojih spominih z naslovom "We Exist" (Obstajamo) pripoveduje o težavah, ki jih je imela pri postavljanju pravilne diagnoze Huntingtonove bolezni. Vedno znova so ji postavljali napačne diagnoze, ker zdravniki niso hoteli [...]
Brezplačni spletni program psihoterapije za osebe s težavami s HD

Zdravniki z univerze v Readingu (Združeno kraljestvo) so razvili brezplačen spletni psihoterapevtski program za osebe s Huntingtonovo boleznijo. Gre za del raziskovalnega projekta, ki preučuje, kako lahko ljudje, ki so [...]
V Pakistanu financirajo novo združenje za Huntingtonovo bolezen - HDSOP

Ustanovitev Huntingtonovega društva za bolezen v Pakistanu 24. april 2024 Prejšnji teden je bilo ustanovljeno še eno nacionalno združenje. Pakistansko društvo za Huntingtonovo bolezen (HDSOP) se je pridružilo naraščajočemu seznamu društev, ki se ukvarjajo s Huntingtonovo boleznijo, in [...]
Družba SOM Biotech zaključuje postopek nabora v študijo faze IIb zdravljenja koreje pri Huntingtonovi bolezni

Podjetje SOM Biotech, ki se ukvarja z odkrivanjem in razvojem zdravil v klinični fazi in temelji na edinstveni lastni platformi umetne inteligence (SOMAIPRO®), z veseljem sporoča, da je nabor v klinično raziskavo faze IIb, v kateri je sodeloval tudi [...]
Prilenia namerava v EU vložiti vlogo za pridobitev dovoljenja za promet za pridopidin pri Huntingtonovi bolezni

Družba Prilenia je danes sporočila, da namerava v EU vložiti vlogo za pridobitev dovoljenja za promet z zdravilom Pridopidin za zdravljenje Huntingtonove bolezni. Po besedah dr. Michaela [...]