Prihodnost še nikoli ni bila tako obetavna
Za raziskave Huntingtonove bolezni je to še posebej vznemirljiv čas. Nešteto zdravnikov in znanstvenikov po vsem svetu dejavno sodeluje pri raziskovalnih projektih in kliničnih preskušanjih na področju nevrologije na splošno in zlasti Huntingtonove bolezni.
Najnovejše novice o raziskavah najdete v naslednjih virih:
Status: Aktivni in zaposlujejo
Namen in cilj: Glavni namen te študije je oceniti učinek zdravila SAGE-718 na kognitivno zmogljivost in delovanje pri udeležencih s HD.
Lokacija: Združene države Amerike, Avstralija, Kanada in Združeno kraljestvo
Status: Vpis je zaprt
Namen in cilj: KINECT-HD2 je odprta študija za nadaljevanje dajanja valbenazina za zdravljenje koreje, povezane s Huntingtonovo boleznijo.
Lokacija: Združene države Amerike in Kanada
Status: Zaposlovanje
Namen in cilj: To je prva študija, v kateri so testirali zdravilo AMT-130 pri ljudeh. Glavni namen je najti varen odmerek zdravila AMT-130 pri odraslih, pri katerih so bili testi za gen HD pozitivni in imajo zgodnjo stopnjo HD. V študiji bodo preverili tudi, kako telo predeluje zdravilo AMT-130, in raziskali, kako lahko vpliva na napredovanje bolezni.
Lokacija: Nemčija, Poljska in Združeno kraljestvo
Status: Zaposlovanje
Namen in cilj: Ta študija bo ocenila varnost, biomarkerje in učinkovitost tominersena v primerjavi z placebo pri udeležencih s prodromalnim in zgodnjim manifestnim Huntingtonova bolezen
Lokacija: Argentina, Avstralija, Avstrija, Kanada, Danska, Francija, Nemčija, Italija, Nova Zelandija, Poljska, Portugalska, Španija, Švica, Združeno kraljestvo, Združene države Amerike
Status: Zaključeno
Namen in cilj: SOM3355 je uspešno zaključil preskušanje faze 2a pri HD in pokazal ugoden varnostni profil brez nevroloških ali nevropsihiatričnih stranskih učinkov. Program preskušanja faze 2b z ugotavljanjem razponov odmerkov je prejel smernice na podlagi razprav pred začetkom preskušanja z ameriško agencijo za hrano in zdravila (FDA) in znanstvenih nasvetov Evropske agencije za zdravila (EMA).
Lokacija: Francija, Nemčija, Italija, Poljska, Španija, Švica, Združeno kraljestvo
Status: Aktivno
Namen in cilj: Glavni cilj te študije je oceniti varnost in farmakodinamične učinke zdravila PTC518 v primerjavi s placebom pri udeležencih s HD.
Lokacija: Avstralija, Avstrija, Kanada, Francija, Nemčija, Italija, Nizozemska, Nova Zelandija, Španija, Združeno kraljestvo
Status: Zaključeno
Namen in cilj: Raziskava SELECT-HD je bilo globalno, multicentrično, randomizirano, dvojno slepo, s placebom nadzorovano klinično preskušanje faze 1b/2a za oceno varnosti in prenašanja enega in več naraščajočih intratekalnih odmerkov zdravila WVE-003 pri osebah s potrjeno diagnozo HD, ki so v zgodnji fazi bolezni in imajo SNP3 v povezavi z razširitvijo citozin-adenin-guanina (CAG). Dodatni cilji vključujejo oceno farmakokinetike ter raziskovalne farmakodinamične in klinične končne točke.
Lokacija: Avstralija, Kanada, Danska, Francija, Nemčija, Italija, Nizozemska, Poljska, Španija, Združeno kraljestvo
Status: Zaključeno - čakamo na odobritev pridopidina
Namen in cilj: PROOF-HD je randomizirana, dvojno slepa, s placebom nadzorovana študija faze 3, ki ocenjuje učinkovitost in varnost pridopidina pri bolnikih z zgodnjo stopnjo Huntingtonove bolezni.
Posodobitve kliničnih preskušanj v teku iz EHDN in Enroll-HD 2024 Strasbourg