Ett budskap till Huntingtons sjukdomssamfundet från uniQure


Kära medlemmar av Huntington's Disease Community,


I morse publicerade uniQure ett pressmeddelande som innehöll en uppdatering av vår kliniska prövning av
AMT-130 (namnet på studieläkemedlet) för Huntingtons sjukdom (HD).
meddelade i augusti i år att man har lyckats rekrytera patienter på den högre dosnivån i den europeiska fasstudien.
I/II kliniska prövningen av AMT-130 har prövningens Data Safety Monitoring Board (DSMB)
rekommenderade att patientens inskrivning återupptas med denna högre dos. Detta innebär att
En oberoende grupp av HD-experter har granskat all tillgänglig information.
och ansåg att AMT-130 var värt att gå vidare med avseende på risk och nytta.


De europeiska och amerikanska delarna av detta kliniska program är utformade för att utvärdera säkerheten och
tolerabilitet av AMT-130, förutom att hjälpa till att bestämma den optimala dosen (hur mycket av läkemedlet som ska användas).
läkemedel behövs) för att gå vidare till en klinisk prövning i sen fas. Studien kommer också att fungera som en tidig
Utvärdering av AMT-130:s förmåga att sänka huntingtinproteinet och eventuell relaterad effekt som detta kan ha.
har på sjukdomen.


I somras fick uniQure kännedom om några oväntade allvarliga reaktioner strax efter att
administrering av AMT-130 i den högre dosgruppen i studien. Vid den tidpunkten sammanträdde DSMB
och beslutade att pausa rekryteringen i gruppen med högre doser för att undersöka säkerhetshändelser och
fastställa eventuella åtgärder för att lindra effekterna. Efter en grundlig utredning upphäver DSMB pausen eftersom
som nämns ovan. Mer information finns i uniQures pressmeddelande som publicerades i morse. Det är
Det är viktigt att notera att alla oväntade säkerhetshändelser hos de tre patienterna har försvunnit helt och hållet.


Vi vill framföra vår djupaste tacksamhet till de patienter, familjer och kliniska platser som har
följde med oss på vår resa för att undersöka AMT-130 som en möjlig behandling för HD. Utan din
Om vi inte kunde delta, skulle vårt uppdrag att leverera omvälvande behandlingar inte vara möjligt. Vi söker
att fortsätta arbetet med HD-gemenskapen och kommer att fortsätta att dela med sig av uppdateringar om
det kliniska programmet AMT-130.


Med vänliga hälsningar,


Daniel Leonard
Senior Director of Global Patient Advocacy, uniQure

Visa dokumentet här.


0 kommentarer

Lämna ett svar

Platshållare för profilbild

Din e-postadress kommer inte publiceras. Obligatoriska fält är märkta *

sv_SESwedish

Logga in

Hoppa till innehåll