Prilenia uppnår sista patientens sista besök i den kliniska fas 3-studien PROOF-HD för Huntingtons sjukdom

PROOF-HD är den enda studien i sent skede av Huntingtons sjukdom med inriktning på klinisk progression; resultat väntas i början av Q2 2023.

NAARDEN, Nederländerna och WALTHAM, Mass., 28 mars 2023 - Prilenia Therapeutics B.V., ett bioteknikföretag i klinisk fas med fokus på det brådskande uppdraget att utveckla nya terapier för att bromsa utvecklingen av neurodegenerativa sjukdomar och neuroutvecklingsstörningar, meddelade idag att den sista deltagaren i PROOF-HD, en global fas 3-studie i Huntingtons sjukdom, har genomfört det sista planerade besöket under den blinda behandlingsperioden, vilket innebär att huvudstudien är avslutad. Nästan alla patienter (98 procent) som var berättigade valde att fortsätta i den pågående öppna förlängningen av PROOF-HD. Topline-resultat av PROOF-HD-studien förväntas i början av Q2 2023.

PROOF-HD-studien har genomförts med hjälp av Huntington Study Group (HSG)en världsledande aktör inom klinisk forskning för HD och uppskattad samarbetspartner för Prilenia.

"Det finns ett brådskande behov av behandlingar som kan förändra förloppet av HD och ge hopp till individer och familjer som drabbats av sjukdomen", säger Dr. Michael R. Hayden, VD och grundare av Prilenia. "Vårt team arbetar flitigt för att ge topline-resultat till samhället så snabbt som möjligt. Vi tackar Huntington Study Group och deras partners, studiens utredare och framför allt studiedeltagarna och deras familjer för deras bidrag till denna viktiga forskning." 

PROOF-HD är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad fas 3-studie som utvärderar säkerheten och effekten av pridopidin (45 mg två gånger dagligen i 65-78 veckor), en oral, mycket selektiv och potent forskningsagonist för sigma-1-receptorn (S1R), hos personer med HD. Syftet med studien är att utvärdera pridopidins förmåga att bevara den funktionella förmågan hos personer som lever med HD, med en primär endpoint av en förändring från baslinjen i UHDRS-TFC-poängen (Unified Huntington Disease Rating Scale-Total Functional Capacity) vid 65 veckor. Studien omfattade 499 personer och genomfördes i USA, Kanada, Österrike, Tjeckien, Frankrike, Tyskland, Italien, Nederländerna, Polen, Spanien och Storbritannien. Studien avslutades i tid och enligt plan.

Om Pridopidin

Pridopidin (45 mg två gånger dagligen) är en oral, mycket selektiv och potent S1R-agonist som har uppvisat en säkerhets- och tolerabilitetsprofil som liknar placebo i kliniska studier hittills. S1R-proteinet uttrycks i hög grad i hjärnan och ryggmärgen där det reglerar flera nyckelprocesser som vanligen försämras vid olika neurodegenerativa sjukdomar. Aktivering av S1R genom pridopidin stimulerar flera cellulära vägar, inklusive autofagi, axontransport, mitokondriell energiproduktion och kalciumhomeostas som är viktiga för neuronernas funktion och överlevnad och kan leda till neuroprotektiva effekter.

Prilenia har fått en särläkemedelsstatus för pridopidin för HD och ALS i USA och EU. Dessutom har pridopidin fått Fast Track-beteckning av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA för behandling av HD.

Om Huntington Study Group / HSG Clinical Research, Inc.

Huntington Study Group (HSG) grundades 1993 i Rochester, NY, och är en ideell organisation som består av världens första och största samarbetsnätverk med över 800 experter på Huntingtons sjukdom vid mer än 130 forskningsanläggningar med HSG-legitimation världen över. HSG Clinical Research, Inc. är ett helägt dotterbolag till HSG och är en klinisk forskningsorganisation med full service som specialiserar sig på att genomföra HD-försök. HSG erbjuder också utbildningstjänster för sjukvårdspersonal och vårdgivare om behandling av patienter med HD. För mer information, besök www.huntingtonstudygroup.org.

​

Prilenia Kontakt
Kristina Coppola
Chef för kommunikation på företagsnivå
info@prilenia.com