Idag, den 25 april, tillkännagav Prilenia resultaten från den PROOF-HD klinisk prövning för Huntingtons sjukdom. En del av deltagarna visade betydande fördelar av Pridopidin-läkemedlet, medan andra inte hade några fördelar alls. 

Detta är lovande eftersom vi för första gången har ett läkemedel som har effekt på sjukdomsutveckling, kognitiva och motoriska symtom. - Detta är ett fantastiskt steg framåt, säger Astri Arnesen, ordförande för EHA. -Men det faktum att inte alla deltagare som fick behandlingen hade den positiva effekten är också en viss besvikelse.

Vilka är de viktigaste budskapen från Prilenia-studien?

"Vi rör oss i rätt riktning", säger ordföranden för The Internationella Huntingtonföreningen, Svein Olaf Olsen. Resultaten av Prilenia-studien tyder på att deras terapeutiska metod är säker och att den har fördelar på viktiga kliniska mått, såsom motoriska och kognitiva symtom vid HD.

Det är dock viktigt att notera att studien har visat att man inte får den önskade förbättringen/effekten av Pridopidin på HD-symtom om man blandar det med andra läkemedel, t.ex. neuroleptika. "Men man måste också inse att Pridopidin inte är ett läkemedel som är utformat för att rikta sig mot alla konsekvenser som Huntingtons sjukdom för med sig", säger Svein Olaf Olsen.

Prilenia-studien uppnådde inte heller sitt primära mål, vilket var en förbättring av funktionsförmågan enligt Unified Huntington Disease Rating Scale-Total Functional Capacity, och uppnådde inte heller ett viktigt sekundärt mål, vilket var en förbättring av Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale. Företaget menar att avsaknaden av en signifikant effekt på dessa endpoints kan vara relaterad till de andra läkemedel som deltagarna i studien tog.

I ett pressmeddelande av den 25 april informerar Prilenia:

  • Förspecificerade analyser i PROOF-HD, med undantag för patienter som fick neuroleptika och chorea-medicin, visade kliniskt meningsfulla och nominellt signifikanta fördelar och förbättringar från baslinjen av pridopidin jämfört med placebo på sjukdomsprogression, motoriska och kognitiva resultatmått.
  • Q-Motor, ett objektivt mått på motorisk funktion, visade robusta positiva effekter för deltagare som behandlades med pridopidin i PROOF-HD vid olika tidpunkter.
  • I både PROOF-HD och HEALEY ALS Platform-studien tolererades pridopidin väl utan några allvarliga behandlingsrelaterade biverkningar.
  • PROOF-HD:s primära effekt (Unified Huntington Disease Rating Scale-Total Functional Capacity) och den viktigaste sekundära effekten (Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale) uppnådde dock inte statistisk signifikans, med effekten maskerad av samtidig medicinering.
  • Bolaget har åtagit sig att utveckla pridopidin för Huntingtons sjukdom och amyotrofisk lateralskleros (ALS).

Vad betyder detta för HD-samhället? Kommer vi att få ett läkemedel på marknaden?

"Det är alldeles för tidigt att dra en slutlig slutsats", säger Svein Olaf Olsen. "HD är en komplex sjukdom med många olika och betydelsefulla egenskaper. Det faktum att Pridopidine inte visade förbättringar på alla fronter innebär att företaget verkligen inte är helt nöjt med resultatet. Men kanske var förväntningarna lite för höga. Vi kommer alltså inte att få ett läkemedel som löser alla HD-symtom eller kan stoppa sjukdomen, men vi kan få ett läkemedel som kan hjälpa till att till exempel lindra vissa kognitiva eller motoriska förändringar som är förknippade med sjukdomen. Och det är goda nyheter", säger Olsen.

"Detta liknar sökandet efter cancerbehandling, eftersom det fortfarande inte finns något piller som hjälper mot alla typer av cancer. Men vi håller på att utveckla nya terapeutiska läkemedel för HD. Vi är på väg", tillägger Olsen.

Är du besviken? 

"Inte alls. Jag hade hoppats på något mer. Jag, liksom alla mina vänner, hoppades på "The final cut!". "Den slutgiltiga lösningen". Jag är övertygad om att man en dag kommer att få ett piller eller en injektion som botar HD, men kanske kommer HD-behandlingen i början att vara mer som en blandning av olika läkemedel och vi kommer att få läkemedel som inte passar alla. Den viktigaste punkten i pressmeddelandet från Prilenia är att vi har ett läkemedel som kan vara till hjälp. Och företaget kommer säkert att fortsätta sitt hårda arbete för att få ut läkemedlet på marknaden", avslutar Svein Olaf Olsen.


0 kommentarer

Lämna ett svar

Platshållare för profilbild

Din e-postadress kommer inte publiceras. Obligatoriska fält är märkta *

sv_SESwedish

Logga in

Hoppa till innehåll