PTC Therapeutics delar med sig av positiva interimsdata från den kliniska studien PIVOT-HD i patienter med Huntingtons sjukdom

21 juni 2023

PDF-version

- Dose-beroende sänkning av nivåerna av Huntingtin (HTT)-protein i blodet efter 12 veckor –
- Gynnsam tolerabilitetsprofil utan några behandlingsrelaterade allvarliga biverkningar eller NfL spikar – 

- Telefonkonferens och webbsändning kommer att hållas 21 juni^st kl. 08.00 EDT - (på engelska) 

SOUTH PLAINFIELD, N.J., June 21, 2023 /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) delade idag interimsdata från den 12 veckor långa delen av fas 2-studien PIVOT-HD med PTC518 i patienter med Huntingtons sjukdom (HD). Studien visade en dosberoende sänkning av proteinnivåerna av Huntingtin (HTT) i perifera blodceller, med en genomsnittlig minskning på 30% av nivåerna av muterat HTT vid dosnivån 10 mg. Dessutom var exponeringen för PTC518 i cerebrospinalvätskan (CSF) i nivå med eller högre än nivåerna av obundet läkemedel i plasma.

PTC518-behandlingen visade sig också vara väl tolererad, utan några behandlingsrelaterade allvarliga biverkningar, inga rapporter om perifer neuropati eller dosbegränsande toxicitet. Dessutom förekom inga behandlingsrelaterade toppar i CSF för neurofilament light chain protein (NfL), med en övergripande trend mot sänkta CSF-nivåer av NfL efter 12 veckors behandling med PTC518.

"Vi är mycket nöjda med de uppmuntrande resultaten från interimsanalysen av PIVOT-HD som visar dosberoende HTT-sänkning, önskad CSF-exponering och en gynnsam tolerabilitetsprofil utan tecken på behandlingsrelaterade allvarliga biverkningar eller CSF NfL-spikar", säger Dr. Matthew Klein, Chief Executive Officer, PTC Therapeutics, Inc.

PIVOT-HD är en global, placebokontrollerad studie som består av två delar: en inledande 12-veckors placebokontrollerad fas med fokus på PTC518s farmakologi och farmakodynamiska effekt, följt av en 9-månaders placebokontrollerad del. Studien kommer inledningsvis att omfatta två dosnivåer, 5 milligram och 10 milligram, med möjlighet att inkludera en tredje dosnivå på upp till 20 milligram.

Dagens telefonkonferens och webbsändning 
PTC kommer att hålla en telefonkonferens kl 8:00 EDT idag för att diskutera denna nyhet. För att delta i konferensen via telefon, vänligen Klicka här för att registrera dig och du kommer att få uppringningsuppgifter. För att undvika förseningar rekommenderar vi att deltagarna ringer in till konferenssamtalet 15 minuter innan samtalet börjar. Den webbsända telefonkonferensen kan nås via investerarsektionen på PTC:s webbplats på https://ir.ptcbio.com/events-presentations. En inspelning av samtalet kommer att finnas tillgänglig cirka två timmar efter att samtalet avslutats och kommer att arkiveras på företagets webbplats i 30 dagar efter samtalet.

Om PTC518
PTC utvecklar en potentiell behandling för Huntingtons sjukdom baserad på vår plattformsteknologi för splicing. PTC518, en liten molekyl som kan tas oralt, minskar produktionen av det muterade Huntingtin-proteinet som leder till skada och död hos nervcellerna, vilket leder till att sjukdomen fortskrider. Den oralt biotillgängliga lilla molekylen penetrerar blodhjärnbarriären, är selektiv, titrerbar och inte effluxerad - vilket är viktiga differentieringsegenskaper.

Om Huntingtons sjukdom
Huntingtons sjukdom (HS) är en sällsynt, ärftlig, genetisk sjukdom i centrala nervsystemet.¹ Den orsakas av en defekt gen. Denna gen producerar ett protein, kallat Huntingtin, som är involverat i funktionen hos nervcellerna i hjärnan (neuroner). När genen är defekt producerar den ett onormalt (eller muterat) Huntingtin-protein som är toxiskt och orsakar skador på nervcellerna och nervcellsdöd.² HS debuterar vanligtvis hos personer i 30- eller 40-årsåldern. Symtomen kan uppträda tidigare i livet, och detta kallas då juvenil HS.^2,3 Det finns också fall av infantil HS, när symtomen utvecklas hos barn som är yngre än 10 år.² Symtomen varierar från person till person, men sjukdomen påverkar främst hjärnan och leder till onormala rörelser, svårigheter att tala, svälja och gå, samt ett antal andra symtom, däribland beteendemässiga, kognitiva och motoriska symtom. ^4,5 Även om det finns behandlingar som är godkända för specifika sjukdomssymtom finns det för närvarande inget botemedel mot HS och det finns inga godkända läkemedel som fördröjer sjukdomsdebuten eller bromsar sjukdomsförloppet.

Om PTC Therapeutics, Inc.
PTC är ett globalt biofarmaceutiskt företag som fokuserar på upptäckt, utveckling och kommersialisering av kliniskt differentierade läkemedel som ger fördelar för patienter med sällsynta sjukdomar. PTC:s förmåga till innovation för att identifiera nya behandlingar och att globalt kommersialisera produkter är den grund som driver investeringar i en robust och diversifierad pipeline av omvälvande läkemedel. PTC:s uppdrag är att ge tillgång till förstklassiga behandlingar för patienter som har få eller inga behandlingsalternativ. PTC:s strategi är att utnyttja sin starka vetenskapliga och kliniska expertis och globala kommersiella infrastruktur för att ta fram behandlingar till patienter. PTC anser att detta gör det möjligt att maximera värdet för alla sina intressenter. För att lära dig mer om PTC, besök oss på www.ptcbio.com och följ oss på Facebook, Instagram, LinkedIn och Twitter på @PTCBio.

För ytterligare information:
Investerare:
Kylie O'Keefe
+1 (908) 300-0691
kokeefe@ptcbio.com

Media:
Jeanine Clemente
+1 (908) 912-9406
jclemente@ptcbio.com

Framåtblickande uttalanden
Detta pressmeddelande innehåller framtidsinriktade uttalanden i enlighet med The Private Securities Litigation Reform Act från 1995. Alla uttalanden i detta pressmeddelande, förutom uttalanden om historiska fakta, är framåtriktade uttalanden, inklusive uttalanden om framtida förväntningar, planer och utsikter för PTC, PTCs strategi, inklusive förväntad tidpunkt för kliniska prövningar och studier, tillgänglighet av data, inlämnande av och svar från myndigheter och andra frågor, framtida verksamhet, framtida finansiell ställning, framtida intäkter, beräknade kostnader samt ledningens mål. Andra framåtriktade uttalanden kan identifieras genom orden "vägledning", "planera", "förutse", "tro", "uppskatta", "förvänta", "avse", "kan", "mål", "potential", "kommer", "skulle", "kunna", "bör", "fortsätta" och liknande uttryck.

PTC:s faktiska resultat, utveckling eller prestationer kan skilja sig väsentligt från vad som uttrycks eller antyds i de framåtriktade uttalanden som görs till följd av en mängd olika risker och osäkerhetsfaktorer, inklusive de som är relaterade till: resultatet av förhandlingar med tredjepartsbetalare om prissättning, täckning och ersättning för PTC:s produkter eller produktkandidater som PTC kommersialiserar eller kan komma att kommersialisera i framtiden; betydande affärseffekter, inklusive effekter av bransch-, marknads-, ekonomiska, politiska eller regleringsmässiga förhållanden; förändringar i skatter och andra lagar, förordningar, satser och policies; patientunderlaget och den kommersiella potentialen för PTC:s produkter och produktkandidater; PTC:s vetenskapliga metod och allmänna utvecklingsframsteg; tillräckligheten av PTC:s likvida medel och dess förmåga att i framtiden erhålla tillräcklig finansiering för sina förutsebara och oförutsebara rörelsekostnader och investeringar; och de faktorer som diskuteras i avsnittet "Riskfaktorer" i PTC:s senaste årsredovisning på blankett 10-K, samt eventuella uppdateringar av dessa riskfaktorer som från tid till annan lämnas in i PTC:s andra handlingar till SEC. Du uppmanas att noga överväga alla sådana faktorer.

Liksom för alla läkemedel under utveckling finns det betydande risker i samband med utveckling, myndighetsgodkännande och kommersialisering av nya produkter. Det finns inga garantier för att någon produkt kommer att erhålla eller bibehålla myndighetsgodkännande i något territorium, eller visa sig vara kommersiellt framgångsrik. 

De framåtblickande uttalandena i detta pressmeddelande representerar PTC:s åsikter endast per dagen för detta pressmeddelande och PTC åtar sig inte och planerar inte att uppdatera eller revidera sådana framåtblickande uttalanden för att återspegla faktiska resultat eller förändringar i planer, utsikter, antaganden, uppskattningar eller prognoser, eller andra omständigheter som inträffar efter dagen för detta pressmeddelande, förutom vad som krävs enligt lag. 

Referenser:

1. Världshälsoorganisationen, 2020. 8A01.10 Huntingtons sjukdom. Tillgänglig på: https://icd.who.int/browse11/l-m/en#/http://id.who.int/icd/entity/2132180242 Tillgänglig oktober 2021.
2. Gatto EM, González Rojas N, Persi G, et al. Clin Parkinsonism Rel Disord 2020;3:100056.
3. Tabrizi SJ, Flower MD, Ross CA, et al. Nat Rev Neurol 2020;16(10):529-546.
4. Roos RAC. Orphanet J Rare Dis 2010;5:40.
5. Kirkwood SC, Su JL, Conneally P, et al Arch Neurol 2001;58(2):273-278.

Se originalinnehållet:https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-shares-positive-interim-data-from-pivot-hd-clinical-trial-in-huntingtons-disease-patients-301856396.html

KÄLLA PTC Therapeutics, Inc.