Forskare från Weizmann Institute i Israel har publicerat resultaten av en djurstudie som är mycket lovande för behandlingen av Huntingtons sjukdom. De har upptäckt att två små molekyler, SPI-24 och SPI-77, effektivt kan minska uttrycket av mutant huntingtin i hjärnan medan det normala genuttrycket förblir opåverkat. Dessa föreningar passerar blod-hjärnbarriären, vilket gör dem lämpliga för direkt tillförsel till hjärnan genom oral administrering eller subkutan injektion. 

I en musmodell resulterade administrering av SPI-24 och SPI-77 i förbättrade motoriska och emotionella funktioner samt en fördröjning av sjukdomsprogressionen. Det är viktigt att notera att långtidsanvändning inte har visat några negativa biverkningar eller globala förändringar i genuttrycket. 

När resultaten tillkännagavs sade professor Rivka Dikstein vid Weizmann Institute: "Dessa resultat tyder på att SPI är överlägsna andra Htt-sänkande metoder när det gäller selektivitet för mutantalleler, leveransmetoder (ingen kirurgi) och kostnad". IHA:s ordförande Svein Olaf Olsen välkomnade resultaten och sade: "Det här är verkligen goda nyheter. Även om det är tidigt i processen är dessa resultat oerhört viktiga och kommer att ge enormt hopp till HD-familjer."   

Länk till pressmeddelandet: https://wis-wander.weizmann.ac.il/life-sciences/toward-treatment-huntington%E2%80%99s-disease

Länk till forskningsartikeln: https://www.embopress.org/doi/full/10.1038/s44321-023-00020-y


0 kommentarer

Lämna ett svar

Platshållare för profilbild

Din e-postadress kommer inte publiceras. Obligatoriska fält är märkta *

sv_SESwedish