Idag är vi mycket glada i Huntington-communityn. Uniqure har meddelat att bolaget har fått utmärkelsen Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT)
"Utnämningen för den experimentella genterapin AMT-130 för Huntingtons sjukdom är mer än lovande", säger IHA:s ordförande Svein Olaf Olsen. RMAT:s "licens" baseras på tre kriterier. Det tredje kriteriet är det som vi märker i Huntingtonfamiljen, nämligen att resultaten hittills i studien måste vara lovande. Vi vet att tillkännagivandet och FDA:s beslut baseras på 29 personer som har deltagit i en klinisk prövning där patienten har fått injektioner direkt i hjärnan och i det område där Huntingtons "härjar" i början av sjukdomsutvecklingen. Vi har haft många motgångar genom åren.
"Låt oss hoppas att uniQures tillkännagivande är början på en bra feedback från läkemedelsindustrin. Vi förtjänar det faktiskt", säger Svein.
Daniel Leonard, Senior Director of Global Patient Advocacy på uniQure, sa i samband med tillkännagivandet: "Vi ser fram emot att fortsätta vårt partnerskap med HD-communityn för att föra AMT-130-programmet framåt så snabbt som möjligt!"
0 kommentarer