Vid månad 12 hade muterat Huntingtin (mHTT) i blodet sänkts med 22% respektive 43% för doser på 5 mg och 10 mg. Ett liknande resultat sågs i cerebrospinalvätska, där mHTT sänktes med 21% respektive 43% för doser på 5 mg respektive 10 mg. Dessutom resulterade behandling med PTC518 i en märkbar minskning av progressionen av motoriska symtom vid månad 12, vilket bedömdes med Total Motor Score (2,0 poängs försämring för 5 mg och 1,3 poängs försämring för 10 mg jämfört med 4,9 poängs försämring för placebo).
IHA:s ordförande Svein Olaf Olsen säger: "Det här är verkligen spännande nyheter! Det är fantastiskt att se resultat av den här omfattningen, särskilt eftersom PTC518 är ett lättadministrerat oralt läkemedel med god tolerabilitet. Grattis och tack till PTC Therapeutics för det arbete de gör. Vi ser fram emot deras fas 3-effektstudie. Det kan inte hända snart nog."
Swedish 
English 
Arabic 
Bulgarian 
Chinese 
Czech 
Danish 
Dutch 
Estonian 
Finnish 
French 
German 
Greek 
Hungarian 
Indonesian 
Italian 
Japanese 
Latvian 
Lithuanian 
Polish 
Portuguese 
Romanian 
Russian 
Slovak 
Slovenian 
Spanish 
Turkish 
Ukrainian