Vid månad 12 hade muterat Huntingtin (mHTT) i blodet sänkts med 22% respektive 43% för doser på 5 mg och 10 mg. Ett liknande resultat sågs i cerebrospinalvätska, där mHTT sänktes med 21% respektive 43% för doser på 5 mg respektive 10 mg. Dessutom resulterade behandling med PTC518 i en märkbar minskning av progressionen av motoriska symtom vid månad 12, vilket bedömdes med Total Motor Score (2,0 poängs försämring för 5 mg och 1,3 poängs försämring för 10 mg jämfört med 4,9 poängs försämring för placebo).

IHA:s ordförande Svein Olaf Olsen säger: "Det här är verkligen spännande nyheter! Det är fantastiskt att se resultat av den här omfattningen, särskilt eftersom PTC518 är ett lättadministrerat oralt läkemedel med god tolerabilitet. Grattis och tack till PTC Therapeutics för det arbete de gör. Vi ser fram emot deras fas 3-effektstudie. Det kan inte hända snart nog."

Läs hela pressmeddelandet


0 kommentarer

Lämna ett svar

Platshållare för profilbild

Din e-postadress kommer inte publiceras. Obligatoriska fält är märkta *

sv_SESwedish
Hoppa till innehåll