Wave Life Sciences meddelade idag positiva resultat från SELECT-HD, vår placebokontrollerade fas 1b/2a-studie som utvärderar läkemedelskandidaten WVE-003. Dessa resultat visar att WVE-003 selektivt sänker toxiskt, muterat huntingtin (mHTT)-protein och bevarar friskt, vildtyp huntingtin (wtHTT)-protein för individer med Huntingtons sjukdom.
Resultat av försök
I analysen jämfördes deltagare som behandlats med tre intratekala doser på 30 mg av WVE-003
var 8:e vecka till deltagare som fick placebo och såg följande
- Betydande och varaktig sänkning av mHTT med upp till 46%.
- Bevarande av frisk, wtHTT.
- WVE-003 var i allmänhet säker och tolererades väl.
- Statistiskt signifikant korrelation mellan sänkning av mHTT och långsammare förlust av caudatus, vilket
är en biomarkör för bilddiagnostik som kan förutsäga kliniska resultat. - Även om denna studie inte hade någon effekt på kliniska resultat, var en långsammare försämring
observerad för Total Motor Score (TMS).
Vad händer härnäst?
Baserat på den framgångsrika SELECT-HD-studien kommer nästa steg för WVE-003 att informeras av möten
med tillsynsmyndigheter för att diskutera utvecklingsvägen för WVE-003, vilket kommer att inkludera en potentiell
accelererat godkännande samt en OLE-studie (open-label extension) för SELECT-HD.
Swedish 
English 
Arabic 
Bulgarian 
Chinese 
Czech 
Danish 
Dutch 
Estonian 
Finnish 
French 
German 
Greek 
Hungarian 
Indonesian 
Italian 
Japanese 
Latvian 
Lithuanian 
Polish 
Portuguese 
Romanian 
Russian 
Slovak 
Slovenian 
Spanish 
Turkish 
Ukrainian