uniQure meddelar positiv uppdatering av interimsdata som visar att sjukdomsprogressionen bromsas i fas I/II-studier med AMT-130 för HD

"Vi är mycket nöjda med dessa nya data som visar en statistiskt signifikant, dosberoende bromsning av utvecklingen av Huntingtons sjukdom och en sänkning av NfL i CSF efter 24 månader", säger Walid Abi-Saab, M.D., medicinsk chef för uniQure. "Vi tror att detta är den första kliniska studien av ett prövningsläkemedel för Huntingtons sjukdom som visar tecken på en potentiell långsiktig klinisk nytta och minskning av en viktig markör för neurodegeneration. Eftersom AMT-130 administreras vid ett enda tillfälle har vi dessutom en unik möjlighet att fortsätta samla in långsiktiga patientresultat från fas I/II-studierna för att stödja den framväxande terapeutiska nyttan. Vi ser fram emot att hålla ett första, multidisciplinärt RMAT-möte med FDA senare i år för att diskutera möjligheterna till en påskyndad klinisk utveckling av AMT-130."

Läs hela pressmeddelandet här.