FDA beviljar Fast Track-status till PTC518 Huntingtons sjukdomsprogram

PTC518 är ett oralt läkemedel som minskar produktionen av det muterade Huntingtin-proteinet som orsakar sjukdomsprogression. Program med Fast Track-beteckning kan dra nytta av tidiga interaktioner med FDA och kan vara berättigade till prioriterad granskning och påskyndat godkännande. Detta följer på publiceringen av 12 månaders interimsdata från PTC:s fas 2-studie, som visade att deltagare som fick PTC518 hade en dosberoende sänkning på upp till 43% av muterat Huntingtin-protein i blodet. 

 "Beviljandet av Fast Track-status för PTC518-programmet ger ytterligare stöd för PTC518s potential att erbjuda en sjukdomsmodifierande behandling till patienter med Huntingtons sjukdom", säger Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer för PTC Therapeutics. 

Läs pressmeddelandet här.