PTC Therapeutics ingår ett globalt licens- och samarbetsavtal med Novartis för PTC518 Huntingtons sjukdomsprogram

2 december 2024

- PTC erhåller $1,0 miljarder i kontanter vid stängning
- PTC är berättigat att erhålla upp till $1,9 miljarder i milstolpar för utveckling, regulatoriska frågor och försäljning
- PTC ska dela vinster i USA och differentierade tvåsiffriga royalties på nettoomsättning utanför USA
- Novartis kommer att ta över det globala ansvaret för utveckling, tillverkning och marknadsföring efter att den placebokontrollerade delen av den pågående PIVOT-HD-studien har slutförts.
- PTC kommer att hålla en telefonkonferens den 2 december 2024 kl. 08.30 EST

WARREN, N.J., Dec. 2, 2024 /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) meddelade idag att man tecknat ett exklusivt globalt licens- och samarbetsavtal med Novartis Pharmaceuticals Corporation, ett dotterbolag till Novartis AG (NYSE: NVS), för sitt PTC518 Huntingtons sjukdomsprogram, vilket inkluderar relaterade molekyler. Enligt avtalet kommer PTC att erhålla en förskottsbetalning på 1,0 miljarderTP4T, upp till 1,9 miljarderTP4T1,9 miljarder i utvecklings-, regulatoriska och försäljningsmilstolpar, en vinstandel i USA samt tvåsiffriga differentierade royalties på försäljning utanför USA.

"PTC518 är den ledande orala sjukdomsmodifierande behandlingen som utvecklas för Huntingtons sjukdom och de ekonomiska aspekterna av detta avtal är förenliga med den lovande utvecklingen av denna behandling", säger Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer, PTC Therapeutics. "Detta samarbete kombinerar PTCs expertis inom utveckling av småmolekylära splicing-terapier med Novartis expertis inom global utveckling och kommersialisering av neurovetenskapliga terapier. Vi ser fram emot att samarbeta med Novartis för att accelerera potentialen för PTC518 för de hundratusentals HD-patienter världen över som är i behov av en terapi som är utformad för att vara väl tolererad och en effektiv sjukdomsmodifierande terapi. PTC kommer att använda intäkterna från denna transaktion för att expandera vår splicing-plattform samt för att stödja kommersiella aktiviteter och utvecklingsportföljen."

"Huntingtons sjukdom är en förödande, dödlig, familjär sjukdom. Avtalet med PTC är avsett att stärka vår pipeline inom neurovetenskap och speglar vårt strategiska fokus och åtagande att utforska nya och potentiellt omvälvande metoder för neurodegenerativa sjukdomar med stora behov", säger Vas Narasimhan, VD för Novartis. "Vi ser fram emot att bygga vidare på vår expertis inom neurodegenerativa sjukdomar och vår erfarenhet av HS med avsikt att utveckla denna potentiella förstklassiga orala behandling för personer med HS."

PTC518 upptäcktes från PTC:s validerade splicingplattform och studeras för närvarande i den pågående fas 2-studien PIVOT-HD. Interimsresultat som rapporterades i juni 2024 visade att behandling med PTC518 resulterade i en varaktig, dosberoende minskning av nivåerna av muterat Huntingtin-protein (HTT) i blod och cerebrospinalvätska (CSF) samt tidiga signaler på dosberoende fördelar för viktiga kliniska mätningar vid 12 månader.¹ Viktigt att notera är att PTC518 fortsätter att uppvisa en gynnsam säkerhets- och tolerabilitetsprofil.¹

Novartis kommer att ta över ansvaret för utveckling, tillverkning och kommersialisering av PTC518 efter att den pågående placebokontrollerade delen av PIVOT-HD har slutförts, vilket förväntas ske under H1 2025.  

Bolagen kommer att dela vinster och förluster i USA på 40/60-basis (40% PTC och 60% Novartis).

Slutförandet av transaktionen är föremål för sedvanliga villkor, inklusive myndighetsgodkännande. Parterna förväntar sig att avtalet kommer att slutföras under det första kvartalet 2025.